首個完全批准的幹細胞治療產品Temcell將在日本上市銷售

2020-11-23 生物谷


幹細胞修復和重建，圖片來自Steve Gschmeissner/SPL。

2016年2月16日/生物谷BIOON/--期待已久的幹細胞時代即將降臨在我們身上。在幾十年的期待、炒作和失望之後，大家應該向世界上首個得到完全批准的大規模生產的幹細胞產品Temcell打下招呼。裝有7200萬個活的人幹細胞的Temcell產品即將在本月晚些時候在日本上市銷售，用於治療器官移植物攻擊宿主細胞的病人。

在此之前，幹細胞療法主要在不受監管的私人診所使用，或者在臨床試驗中作為實驗性治療進行使用。少數幹細胞療法已被批准，但是這些都是涉及將利用病人自己的細胞產生的幹細胞注射到病人體內---這一過程需要持續幾周時間，而且並不總是有療效。相反，Temcell產品中的幹細胞來自健康的供者，能夠經增殖後產生數十億個標準化的細胞。

Temcell產品是由位於澳大利亞墨爾本市的Mesoblast公司開發的，它將由JCR製藥公司在日本銷售。Temcell之前也被稱作Prochymal，已在加拿大和紐西蘭獲得批准，但是從沒有在其中一個國家進行商業化推出。Mesoblast公司如今正在開展額外的臨床試驗，這些試驗是明年美國監管機構能否批准Temcell所需要的。

這次在日本的上市銷售是一個裡程碑，這是因為它促進幹細胞療法進入主流的製藥行業。來自英國Cell and Gene Therapy Catapult機構協助指導幹細胞臨床試驗的Natalie Mount說，

來自供者的幹細胞能夠大批量地廉價生產，而且能夠以一種更加類似於典型藥物的商業模式來現成供應。

幹細胞能夠產生我們體內的所有組織，也能夠修復受損的組織或產生新的器官，因而長期以來被吹捧為靈丹妙藥。

在未來的幾十年內，幹細胞療法可能變得跟開常規藥物處方一樣平常。不論是眼睛、心臟、肺部或脊髓需要修復，只需獲得活的幹細胞來完成修復任務，這些活的幹細胞可事先預包裝在注射器或袋子中，或者從集中化運營的幹細胞庫中取得。

Temcell是首個讓這種夢想變得更加接近現實的產品。Mesoblast公司也有類似的產品在先進的臨床試驗中用於治療更為常見的疾病，包括慢性心力衰竭、後背疼痛和類風溼性關節炎。其他的公司也接踵而至。

位於加州紐瓦克市的StemCells公司首席醫療官Stephen Huhn說，「我認為這是接下來幾年內將看到的很多成功中的第一個。」

Mesoblast公司的產品都是利用從健康人骨髓中提取出來的間充質幹細胞製成的。當這些幹細胞成熟時，它們形成一系列組織，包括骨、軟骨、脂肪和肌肉組織。通過在這些幹細胞不同的發育階段提取它們，或者讓它們接觸生長因子混合物，人們就能夠讓它們產生特定類型的細胞，如那些專門用於修復受損組織的細胞。間充質幹細胞的另一個好處是它們缺乏將它們標記為外來物的表面特徵，因此當注射到病人體內時不會產生排斥。

Mesoblast公司說，Temcell產品選擇的間充質幹細胞能夠安撫移植組織中的白細胞，否則的話，這些白細胞能夠攻擊受者體內的細胞從而能夠導致一種潛在致命性的被稱作移植物抗宿主病的疾病。Mesoblast公司首席醫療官Donna Skerrett說，「它調節免疫反應，阻斷參與組織破壞和來自移植物的高度攻擊性免疫細胞增殖的信號通路。這就能允許病人治癒。」

Mesoblast公司執行長Silviu Itescu說，本質上而言，這些幹細胞並不是像一種藥物那樣作為一種療法而是作為很多種療法一起對來自患病組織的生物遇險信號作出反應來發揮作用的。比如，Mesoblast公司開發的用來治療慢性心力衰竭的那些幹細胞除了修復和重建受損組織外，它們也能夠降低導致心肌中瘢痕組織產生的炎症。同樣的原理也適用於治療因椎骨之間隔膜中的軟骨磨損導致的後背疼痛的那些幹細胞。

2007年因胚胎幹細胞研究獲得諾貝爾獎的英國卡迪夫大學科學家Martin Evans期待幹細胞產品在兩代人內能夠進入繁盛期。位於美國加州阿拉米達的幹細胞公司BioTime執行長Michael West說，人們可能能夠看到大型製藥公司接替生物技術公司成為主要的幹細胞療法開發者。

Mesoblast公司的競爭對手們同意Temcell產品的上市銷售將最終為大有希望但是迄今為止很少實現的療法鋪平道路。位於美國麻薩諸塞州馬爾伯勒的Ocata Therapeutics公司首席醫療官Robert Lanza說，「這是重要的第一步。一種大規模生產的幹細胞產品的上市是一個巨大的成就，但是這種特定的產品仍然是鳳毛麟角。」 Ocata Therapeutics公司正在開發基於細胞的療法來治療一種失明。（生物谷 Bioon.com）

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原始出處：

First fully approved 『off the shelf』 stem cells launch in Japan

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