一般來說,一個完整的研究設計,其基本內容通常包括研究的目的、意義、研究對象、研究內容與方法,還包括研究進度及其預期結果等。統計設計是整個研究中最重要的一環,是研究工作應遵循的依據。實驗設計要遵循隨機、對照、重複和均衡四原則。醫學論文中實驗設計中存在很多問題,如樣本量不足或者過多、研究對象的背景資料不清楚、樣本缺乏代表性等。在眾多常見的問題中,賽恩斯編譯認為,以下幾點是更容易發生且可避免的:
一、沒有設置對照組或者對照組設置不合理。設立對照是臨床醫學科研設計的核心問題之一,也是描述性研究和分析性研究的主要區別。如果缺乏對照或對照設置不當,就無法正確分析實驗結果。在實驗設計中、尤其是醫學基礎研究和臨床研究中,對照組和實驗組的樣本來源背景要一致,這樣才能保證組間樣本的基礎狀況具有可比性;在一些特殊的實驗中,如配對實驗中,還需要對照組和實驗組的樣本數量儘量一致,如因取材等原因難以保證一致,也儘量不要差別太大。在醫學論文中,很多對治療性方法進行總結的文章中,往往會忘記設置對照組,在沒有設置對照組或者有效對照組的情況下,就僅僅以回顧性病例為基礎,根據治癒率得出某種藥物或治療方法有效等結論。
二、實驗分組未採用隨機化。隨機化原則是研究設計中必須遵循和貫徹的原則,是實驗設計中避免偏倚和混雜因素最有效的方法。在實驗過程中其實會有許多非實驗因素(如一些人為的主觀因素)幹擾實驗結果的科學性和準確性,而研究者可能對此還不知情,為了避免這些隨機誤差的幹擾,就有必要採用隨機化的辦法來抵消或者儘量減少這些幹擾因素的影響。在很多醫學論文中,往往缺乏對樣本隨機化的分組,只是簡單的隨意分組,難以保證樣本之間的可比性;也或者儘管採用了隨機化分組和隨機抽樣,但缺乏對隨機抽樣方法的具體說明,如採用的是單純隨機抽樣還是系統抽樣等。其實,利用隨機數字表或者計算機生成隨機數字就可以簡單快捷地完成隨機抽樣。
三、樣本缺乏代表性。在很多實際研究中,由於研究對象的總體太大,或者研究對象本身的取材就很難,要得到研究對象的總體是不可能的,這就需要從總體中抽取若干個體組成集合(即樣本)進行研究,通過樣本特徵來對總體進行判斷。因此,從總體中抽取的每個個體都一定要具有代表性和普遍性,而不是一些特殊個體,否則難以反應總體特徵。對臨床研究而言,因為受人力、物力等條件限制很難直接對總體進行研究,但臨床研究的結果直接關乎人類健康,因此,樣本是否具有代表性,將直接影響研究結果的適用性。
四、樣本量達不到統計要求或樣本量過大。對任何研究而言,在隨機分組的前提下,如果能得到更多的樣本,即樣本量越大,組問的非處理因素的均衡性也就越好,樣本統計值也越可靠,更貼近總體特徵。但在實際研究過程 中,當樣本量太大時,其實會給整個實驗和質量控制工作帶來很多不必要的困難,同時也會造成不必要的浪費。但樣本容量過小,就無法進行有效的統計分析,或者統計效能會降低,不能得到準確和可靠的分析結果。同時,我們還要根據不同的研究對象來確定合適的樣本量。如對一些特殊病例的研究,總體數量本來就稀少,要得到一個大樣本的數據,也就不容易了。一般來說,醫學統計中,樣本容量一般要求在100以上,同時對照組和實驗組樣本量還要儘可能相等或者接近。