Epidiolex:大麻提取物治療難治性兒童癲癇顯奇效

2021-01-18 生物谷

2016年6月28日訊 /生物谷BIOON/ --英國GW製藥公司近日公布了藥物Epidiolex（大麻二醇，CBD）治療Lennox-Gastaut症候群（LGS）的首個隨機、雙盲、安慰劑對照III期臨床研究的積極數據。LGS是一種罕見的、嚴重的、難治性兒童期發作癲癇。該項研究中的患者已經接受平均9種抗癲癇藥物的治療。研究中，將安慰劑或Epidiolex添加至患者當前的治療方案。數據顯示，當作為一種輔助藥物用藥時，在整個14周治療期間，與安慰劑相比，Epidiolex使癲癇跌倒發作（drop seizures）每月頻率實現統計學意義的顯著降低（p=0.0135）：安慰劑組每月跌倒發作減少22%，Epidiolex治療組每月跌倒發作減少44%。

今年3月份，Epidiolex治療Dravet症候群（又名嬰兒期嚴重肌陣攣癲癇腦病，是一種罕見的、難治性癲癇症候群）的一項關鍵性III期臨床也獲得了成功。在美國，FDA已授予Epidiolex治療這2種疾病的孤兒藥地位。

今年4月，FDA還授予Epidiolex治療罕見遺傳性結節性硬化症（TSC）的孤兒藥地位。TSC可在許多不同的器官中導致非惡性腫瘤，其中大腦和皮膚是最常見的受影響組織。TSC最常見的症狀是癲癇，發生於80%-90%的患者中，同時也是TSC患者發病和死亡的重要原因。

從臨床醫生的角度來看，Epidiolex在LGS患者群體中所獲得的積極數據令人振奮。LGS起始於兒童早期，非常難以治療，絕大多數患者對現有藥物反應不足。此次公布的數據顯示，Epidiolex在這一高度耐藥的群體中能夠提供強大的、臨床意義的療效，顯著降低癲癇發作頻率，同時具有可接受的安全性和耐受性。

來自Dravet症候群和LGS群體的關鍵III期臨床的積極數據表明，Epidiolex將為難治性兒童期發病的癲癇治療領域提供一種新的有效治療藥物。根據這些數據，GW公司已計劃在2017年向FDA提交新藥申請（NDA）。

Epidiolex：大麻製品展現強大的治療潛力

Epidiolex是一種口服的、高純度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液體製劑，CBD是一種來自大麻植物的非精神類成分，對於神經系統具有多種藥理作用。大量的研究表明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，相比現有抗癲癇藥物副作用更少。

Lennox-Gastaut症候群（LGS），是一種與年齡有關的隱源性或症狀性全身性癲癇症候群，即年齡依賴性癲癇性腦病的一種類型。其特點為發病年齡早，幼兒時期起病，發作形式多樣，智力發育受影響，治療較困難。是一種嚴重的癲癇類型。

Dravet症候群（Dravet syndrome，DS）又稱嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇，是一種少見的主要由遺傳因素引起的進行性癲癇性腦病，具有發病年齡早，發作類型多樣，發作頻率高，智能損害嚴重，藥物治療效果差等特點。該病預後較差，幾乎所有患兒都有認知損傷。（生物谷Bioon.com）

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原始出處：GW Pharma up on second set of positive pivotal data for lead candidate

 

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