鐮狀細胞病(SCD)新藥!CRISPR/Cas9基因編輯療法CTX001:1次輸注...

2020-11-28 生物谷

SCD（圖片來源：nursingcrib.com）


2020年09月23日訊 /

生物谷

BIOON/ --基因編輯公司CRISPR Therapeutics與合作夥伴Vertex近日聯合宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予CTX001優先藥物資格（PRIME），該藥是一種自體、體外CRISPR/Cas9基因編輯療法，用於治療重度鐮狀細胞病（SCD）。此次PRIME的授予是基於CRISPR和Vertex開展的一項評估CTX001治療嚴重SCD患者的1/2期

臨床試驗

的數據。


PRIME是EMA在2016年3月推出的一個快速審批項目，與美國

FDA

的突破性藥物資格（BTD）項目相似，旨在加速醫藥短缺領域重點藥品的審評進程，儘早使患者受益。入圍PRIME的實驗性藥物，將在

臨床試驗

及藥品開發方面獲得EMA的大力支持，以加速真正創新藥物的開發及審批，來滿足對有前景新藥的醫療需求。獲得PRIME資格的藥物，必須有初步臨床證據和非臨床證據表明該藥與現有治療藥物相比能夠實質性改善病情。


CTX001是一種在研的、自體、體外CRISPR/Cas9基因編輯療法

，目前正在評估用於治療輸血依賴性β地中海

貧血

（TDT）和重度SCD。在這種療法中，

患者的造血幹細胞被改造成在紅血球中產生高水平的胎兒血紅蛋白（HbF；血紅蛋白F）

。HbF是一種攜帶氧氣的血紅蛋白，在出生時自然存在，然後轉換為成人形式的血紅蛋白。CTX001升高HbF有潛力減輕TDT患者的輸血需求、減少SCD患者痛苦且使人虛弱的鐮狀細胞危象。


臨床數據顯示，重度SCD患者在單劑量輸注CTX001後，快速實現了強勁、持久、泛細胞HbF高水平表達。

CTX001是根據CRISPR Therapeutics和Vertex之間的共同開發和共同商業化協議開發，用於治療輸血依賴性β地中海貧血（TDT）和SCD。值得一提的是，CTX001是治療TDT和SCD方面臨床推進最快的基因編輯方法。


根據該項目迄今為止的進展，CTX001治療TDT和SCD已獲得美國

FDA

授予

再生醫學

高級治療產品（RMA）、快速通道資格（FTD）和孤兒藥資格（ODD），獲得歐盟委員會授予ODD。


CRISPR Therapeutics與Vertex於2015年達成了一項戰略研究合作，重點是利用CRISPR/Cas9發現和開發針對人類疾病內在

遺傳

原因的潛在新療法。CTX001是聯合研究計劃中出現的第一種治療方法。CRISPR Therapeutics和Vertex將共同開發和商業化CTX001，並平等分擔全球所有研發成本和利潤。

（生物谷Bioon.com）


原文出處：CRISPR Therapeutics and Vertex Pharmaceuticals Announce Priority Medicines (PRIME) Designation Granted by the European Medicines Agency (EMA) to CTX001™ for the Treatment of Sickle Cell Disease

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