2018年11月09日訊 /
生物谷BIOON/ --英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）近日發布一份最終評估決定（PAD），批准Jazz製藥公司
白血病新藥Vyxeos（44mg/100mg輸液用濃縮粉末）用於英國國家服務系統（NHS），用於治療2種新診成人急性髓性白血病（AML）：（1）治療相關性急性髓性白血病（t-AML）；（2）伴骨髓增生異常相關改變的急性髓性白血病（AML-MRC）。
Vyxeos是一種先進的脂質體製劑，將化療藥物阿糖胞苷（cytarabine）和柔紅黴素（daunorubicin）以5:1摩爾比配比並封裝在一個
納米尺度的脂質體遞送
載體。這種
納米級脂質體遞送
載體可增強療效，同時限制了單獨服用每種藥物的風險。
在歐盟，Vyxeos於今年8月底獲批，該藥是首個在新診t-AML或AML-MRC老年患者III期研究中與當前標準的7+3化療相比具有顯著總體生存優勢的化療藥物，也是歐洲首個專門治療t-AML和AML-MRC的化療藥物，該藥的上市將造福歐洲的AML成人患者。之前，Vyxeos已被授予孤兒藥資格和加速審批資格。
英國諾丁漢大學醫學與健康科學學院血液學教授Nigel Russell博士表示，Vyxeos是40年來治療2種特定類型的新診繼發性AML成人患者的首個新化療藥物。AML是一種非常具有侵襲性的癌症，通常影響老年人，死亡率很高。我很高興NICE已經認識到了這種藥物對成人繼發性AML的治療價值。隨著時間的推移，該藥有望成為特定老年AML患者群體的標準護理藥物。
急性髓性白血病（AML）是一種骨髓細胞異常增殖的惡性癌症，表現為血液中白細胞持續性升高，是一種死亡率很高的惡性疾病。治療相關性急性髓系白血病（t-AML）常發生在接受化療或者放療的
腫瘤患者中，在治療後5年內發生率高達8%-10%。伴骨髓增生異常相關改變的急性髓細胞白血病（AML-MRC）主要表現為血液系統紊亂，骨髓細胞基因突變。這2種AML患者的平均壽命均較低。在英國，這2類高危AML病例的預期數量是每年680例，其發病率隨年齡增長而增加，約佔英國所有AML病例的25%
Vyxeos的獲批，是基於5項臨床研究的數據，包括一項關鍵性III期臨床研究。該研究在309例既往未接受治療的（初治）高危AML年老患者（60-75歲）中開展。將Vyxeos與標準的阿糖胞苷+柔紅黴素（7+3）化療方案進行了對比。數據顯示，與對照組（7+3）相比，Vyxeos治療組總生存期（OS）實現了統計學意義的顯著改善（中位OS：9.6個月 vs 5.9個月，雙邊p=0.005，HR[95%CI]=0.69[0.52,0.90]）、完全緩解率顯著提高（37% vs 26%，p=0.036）、造血
幹細胞移植（HSCT）率提高（34% vs 25%）。
Vyxeos基於Jazz公司專有的技術平臺CombiPlex開發，該平臺能夠合理設計並快速評價抗癌藥物的組合，結合傳統化療與分子靶向藥物，提供更強的抗
腫瘤活性。CombiPlex通過體外識別組合藥物的最有效協同摩爾比，同時在一種
納米尺度的藥物遞送複合物中固定這種摩爾比，使其在給藥後能夠維持這種優化的組合，確保這種摩爾比暴露於
腫瘤組織，這種技術平臺可解決常規組合方案的多個根本性弊端，以及組合藥物開發所面臨的固有挑戰。
在美國，Vyxeos於2017年8月獲得FDA批准，用於前述適應症。這是首款針對特定類型急性髓性白血病（AML）的上市治療藥物，通過將2種常用化療藥組合使用，顯著提高化療效果，延長患者的生存時間。Vyxeos附有一個黑框警告，嚴禁以Vyxeos替換其他包含柔紅黴素或者阿糖孢苷的藥物。之前，Vyxeos已被
FDA授予孤兒藥資格、突破性藥物資格、優先審查資格。（生物谷Bioon.com）