——這是美國
FDA在過去5個月內對
輝瑞血液藥品的第3次批准
輝瑞公司今日宣布，美國食品藥品監督管理局（
FDA）批准了補充新藥申請（sNDA），將BOSULIF？（bosutinib，博舒替尼）的適應症擴大到用於新
診斷的Ph染色體慢性髓性
白血病（Ph + CML）的成人患者。
基於分子和細胞
遺傳學的響應率，sNDA通過優先審批和加速批准程序獲得
FDA的審評和批准。續延批准該適應症可能取決於從正在進行的長期後續試驗中得到臨床受益的驗證和確認。BOSULIF於2012年9月在美國首次批准用於治療對既往療法具有耐藥或不耐受的慢性期、加速期或急變期的Ph+CML成人患者。
輝瑞腫瘤事業部的全球總裁Liz Barrett說，「BOSULIF是輝瑞公司首例治療血液
腫瘤的藥物，也是有既往治療耐藥或不耐受的Ph+CML患者的一個重要治療方案。 此次擴大適應症有可能對慢性髓性白血病患者的生活產生更大的影響。」
德克薩斯大學安德森癌症中心的醫學博士Jorge E. Cortes表示：「目前，在慢性髓性白血病（CML）患者中，有不同治療方案可選，但重要的是要認識到每個CML患者的獨特需求，並開出最能滿足這些需求的治療方案。對於新
診斷的患者而言，博舒替尼的藥效和良好的耐受性使其成為了一個重要且有用的治療方案。」。
該批准是基於BFORE試驗結果（慢性髓性白血病一線治療的博舒替尼試驗），這是一項隨機多中心、多國、開放標籤的3期臨床研究。研究顯示，與作為現行標準治療（雙邊檢定P = 0.0200）的400 mg（36.9％； 95％CI，30.8-43.0）伊馬替尼所達到的水平相比，400 mg（36.9%； 95% CI， 30.8-43.0）博舒替尼在12個月達到的主要分子學緩解(MMR)的比例更高。接受博舒替尼治療的患者12個月的完全細胞
遺傳學緩解率（CCyR）為77.2％（95％CI：72.0，82.5），而伊馬替尼治療組則為66.4％（95％CI：60.4，72.4）（雙邊檢定P = 0.0075）。
該試驗中發現的不良事件與博舒替尼已知的安全性一致。用博舒替尼治療新
診斷的CML患者，最常見的
不良反應（發生率≥20％）是腹瀉（70％）、噁心（35％）、血小板減少（35％），皮疹（34％）、丙氨酸轉氨酶（ALT）升高（31％）、腹痛（25％）和穀草轉氨酶（AST）升高（23％）。
輝瑞和Avillion公司於2014年籤署了獨家合作開發協議進行BFORE試驗。根據協議條款，Avillion公司提供資金並進行該試驗來取得臨床數據，用於支持博舒替尼作為Ph+CML一線治療的FDA申請和其他上市許可的監管申報。通過此項
FDA批准，Avillion公司有資格獲得輝瑞公司的裡程碑付款。輝瑞公司保留博舒替尼全球商業化的所有權利。
CML是一種罕見的血癌，起源於骨髓，但經常進入血液。預計到2020年，全世界超過412000人將被
診斷為白血病（含所有類型）。CML佔所有白血病病例的10%-15％。在美國，大約有4.8萬人患有CML。2017年，美國約有9000例新的CML病例被確診。(
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