結節性痒疹新藥!美國FDA授予OSMRβ靶向阻斷單抗vixarelimab突破性...

2020-11-30 生物谷

2020年11月18日訊 /

生物谷

BIOON/ --Kiniksa Pharma是一家臨床階段的生物製藥公司，其管線資產旨在調節免疫通路治療多種疾病。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（

FDA

）已授予vixarelimab治療結節性痒疹（prurigo nodularis，PN）相關瘙癢的突破性藥物資格（BTD）。結節性痒疹是一種以嚴重瘙癢性皮膚結節為特徵的慢性炎症性皮膚病。vixarelimab是一種靶向抑瘤素M受體β（OSMRβ）的全人單克隆抗體。


BTD是FDA在2012年創建的一個新藥評審通道，旨在加快開發及審查用於治療嚴重或威及生命的疾病、並且有初步臨床證據表明該藥與現有治療藥物相比在一個或多個具有臨床意義的終點方面有顯著改善的新藥。獲得BTD的藥物，在研發時能得到包括

FDA

高層官員在內的更加密切的指導，保障在最短時間內為患者提供新的治療選擇。


Kiniksa執行長兼董事會主席Sanj K.Patel表示：「FDA授予vixarelimab治療結節性痒疹相關瘙癢的突破性藥物資格是一個大好消息。vixarelimab治療結節性痒疹的2a期研究表明，在瘙癢和結節反應方面都取得了令人鼓舞的結果。我們相信vixarelimab有潛力對結節性痒疹患者的生活產生積極影響，這是一種毀滅性的疾病，目前尚無FDA批准的治療方法。」


vixarelimab治療效果


PN是一種伴多髮結節性皮損的慢性瘙癢性皮膚病，這是一種罕見的、潛在致衰性的慢性皮膚病，厚的皮膚結節覆蓋大面積身體並與嚴重瘙癢相關。該病經常導致嚴重的生活質量損害。


vixarelimab是一種靶向OSMRβ的全人單克隆抗體。OSMRβ介導白細胞介素-31（IL-31）和抑瘤素M（OSM）的信號傳導，這2種細胞因子與瘙癢、炎症和纖維化有關。據Kiniksa公司認為，vixarelimab目前開發的唯一一款同時靶向這2種通路的單克隆抗體。目前，vixarelimab開發的主要適應症是結節性痒疹。Kiniksa公司計劃在今年底前啟動vixarelimab治療結節性痒疹的2b期

臨床試驗

，評估每月一次的給藥方案。


值得一提的是，在2019年11月，美國

FDA

還授予了nemolizumab治療結節性痒疹的突破性藥物資格（BTD）。nemolizumab由全球最大的獨立皮膚學公司Galderma開發，該藥是一種首創的（first-in-class）單克隆抗體，可靶向結合白細胞介素31受體A（IL-31RA），被認為通過競爭性地阻斷IL-31與其受體的結合來抑制IL-31的生物活性，阻斷IL-31信號傳導。IL-31是一種誘導瘙癢的細胞因子，其信號傳導在PN發病機制中起著關鍵作用。


nemolizumab由中外製藥研製。2016年，Galderma公司從中外製藥授權獲得了nemolizumab的全球（日本和中國臺灣除外）權利。nemolizumab採用中外製藥專有的抗體工程化技術ACT-Ig創造，該技術能夠延長抗體在血液中的生物學半衰期。


NEJM上發表的這項研究，是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組、多中心、12周II期研究，共入組了70例伴有中度至重度PN和重度瘙癢的成人患者。研究中，從基線至第8周，患者被隨機分配接受每4周一次皮下注射nemolizumab（劑量：0.5mg/kg體重）或安慰劑，第0周（基線）、第4周、第8周分別皮下注射一次。該研究中，中度至重度結節性痒疹定義為有20個或20個以上結節，重度瘙癢定義為數值評分量表上最嚴重瘙癢日強度的平均評分至少為7分（評分範圍為0[無瘙癢]至10[可想像的最嚴重瘙癢]）。


結果顯示，研究達到了主要終點：從基線至第4周，與安慰劑組相比，nemolizumab治療組峰值瘙癢數值評定量表(PP-NRS)評分相對基線顯著降低。2個組基線PP-NRS評分為8.4分。在第4周，nemolizumab治療組PP-NRS評分相比基線降低4.5分（變化：-53.0%），安慰劑組降低1.7分（變化：-20.2%），數據具有統計學顯著差異（差異：-32.8%；95%CI:-46.8至-18.8，p＜0.001）。此外，在所有其他指標方面，nemolizumab治療組均顯示出顯著差異。在第18周（最後一次給藥後10周），nemolizumab治療組有38%的患者完全清除或幾乎完全清除PN，安慰劑組為6%（p=0.001）。研究中，nemolizumab耐受性良好，兩組之間未觀察到不良事件的不平衡。nemolizumab治療與胃腸道症狀（腹痛和腹瀉）和肌肉骨骼症狀相關。（生物谷Bioon.com）


原文出處：Kiniksa Announces Breakthrough Therapy Designation Granted to Vixarelimab for the Treatment of Pruritus Associated with Prurigo Nodularis

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