根據藥物研發的進程，可以將新藥研發分為新藥臨床前研究和臨床研究2個階段。前者是指藥物在進入臨床試驗之前的全部研究工作的總和，後者是藥物在臨床試驗中完成的研究工作。從發現一種藥物對動物有效再到進行人體臨床試驗測試，研究人員需要做大量的工作用於確保將藥物獲得療效的可能性最大化，同時將其導致傷害的可能性最小化。
▍1、尋找最佳化合物
這是臨床前研究的第一階段，每種新開發藥物都必須測試其是否比原有（藥物）更有效，或者是否具有其他更可取的屬性。還要考慮這種新開發的藥物造成傷害的可能性是否更小，能否更好地進入身體需要的部位，是否更強力以至於使用更小的劑量即可達到同樣的效果等。
尋找最佳化合物涉及一系列優化藥物的步驟，通常是進行一系列實驗，對藥物原始分子進行化學調整。每種新的化合物系列都需要進行測試，直到開發商從中挑選出「最優的」的化合物，該種化合物發揮功效的可能性最高而且副作用的可能性最低，開發商可能同時挑選出一個或多個開發候選者。
▍2、ADME研究，是否具備藥物性
「ADME」代表的是：吸收、分布、代謝和排洩。該步驟通常與最優化過程並行研究，包括找出化合物「藥物性（druggable）」如何的標準化研究。藥物性也就是化合物能否轉化為醫生可以開出的藥物。
▍ADME研究需要弄清楚：
（1）化合物是否穩定（在用於患者之前，會不會降解）；
（2）確定如果降解，會發生什麼，例如會不會轉化為某些毒性物質；
（3）確定化合物進入體內的部位（是否抵達需要的肌肉，或者不恰當地積聚在肝臟）；
（4）確定藥物進入身體後隨時間推移會發生什麼（是否會積累直至具有毒性，患者能否排洩出過量成分）
如果一種化合物在ADME研究中失敗，其他不同的開發候選者也許會成功，因此研究者可能返回最優化過程。在這個階段結束時，研究者將獲得最具成藥性屬性能夠進一步開發的先導化合物。
▍3、選擇合適的給藥途徑
選擇合適的給藥方式依賴於在研療法的類型，遞送方式可能非常簡單但也可能非常複雜。藥物遞送方法的可行性，取決於療法本身的性質和需要藥物抵達的身體部位。一般來說低劑量的藥物可以通過吞服藥片獲得，但如果需要高劑量作用於特定組織，比如單塊肌肉，最好的方式是直接將藥物注入肌肉。某些藥物，比如蛋白質療法，會被胃腸道消化掉，因此需要以其他方式給藥，比如靜脈或者皮下注射。其他需要以高濃度作用於身體特定組織的藥物，最好的方式是直接注射到相應的部位。
因此，開發商不得不仔細評估藥物如何最好地遞送，如果藥物達不到所需的足夠高的水平，就無法發揮功效。如果藥物達到的水平過高，又會存在造成有害影響的風險。
▍4、藥代動力學和藥效動力學：確定劑量和時機
藥物代謝動力學研究的是藥物在不同時間點在體內的濃度。而另一方面，藥效學研究的是藥物的濃度與其藥理學效應之間的關係。這些研究主要考察給藥後的狀況，比如藥物在身體組織裡停留多長時間，應該以怎樣的頻率給藥來維持預期療效的足夠濃度，應該用多大的劑量，發揮藥效的給藥頻率如何，多大的劑量會造成副作用等。
本質上，這些研究是為了確定給藥劑量及給藥頻率。這些研究通常在動物模型中進行，根據動物實驗獲得的劑量數據，通過計算來預測人體的用量。
▍5、配方：獲得所有正確的成分
這一步驟可以和遞送及劑量研究共同進行，主要涉及如何製成最終藥物。所有服用的藥物都包含活性藥物之外的輔料，製作藥片的包裝成分，轉化為靜脈注射液的液體和其他可能幫助藥物抵達或通過組織擴散到所需位置的成分。開發有助於藥物抵達正確位置的安全配方，對於確保藥物實際上對患者有效是很關鍵的。
▍6、毒理學：有什麼副作用
這可能是臨床前開發最明顯的階段，確定藥物是否存在妨礙開發的毒副作用。通常，開發商會在早期最優化階段就進行一些毒理學研究，查看藥物是否具備合理的安全性概況，不安全的候選者不會再向前推進研究。隨後將針對最終用於臨床試驗的藥物進行更正式的毒理學研究，以防藥物成分與配方中的輔料混合後萬一產生毒性作用。
在毒理學研究中，開發商會查看多種不同的劑量。通常，他們將試圖找到毒性劑量的上限，以了解可以用於人體的最大劑量（該劑量將顯著低於在動物中首次觀察到不良反應的水平）。很明顯，動物研究無法揭露所有的安全性問題。有時候，比如有的藥物直到開始進行人體試驗，研究人員才識別出副作用信號，然後嘗試回到動物模型中解決問題。毒理學研究的設計初衷就是為了減少這種情況發生的可能性。
▍7、藥品製造：能否大量生產一致性的藥物
這是藥物開發更為平常的一個階段，但卻是至關重要的。不會有人願意服用可能含有毒性輔料的藥物，也不會有人願意服用活性成分的數量不確定的藥物。因此，即使是在新藥臨床前研究階段，研發者也必須能夠表明，即使是在大規模生產的情況下，他們也能在任何時候都有能力生產成分上精確而且完全相同的藥物。
新藥臨床前研究是指藥物進入臨床研究之前所進行的化學合成或天然產物提純研究、藥物分析研究、藥效學、藥動學、毒理學以及藥劑學的研究，是藥物研發中面臨的第一個挑戰，因此至關重要。
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責任編輯：jdm