圖：下一代組學分析工具DrBioRight分析流程概述
doi:10.1016/j.ccell.2020.09.002
❖ FDA授權首個新冠POCT抗體檢測
近日，FDA授予首個COVID-19的血清學（抗體）POCT測試緊急使用授權（EUA）。即指尖採集的血液樣本可在POCT環境下（如醫生辦公室、醫院、緊急護理中心和急診室）進行檢測，而不必送到中心實驗室進行檢測。https://www.fda.gov/media/139789/download
❖ Centene將Natera NIPT的覆蓋範圍
擴大至所有孕婦
10月8日，Natera表示，保險公司Centene已將其PanoramaTM的無創產前檢查的
覆蓋範圍擴大到所有孕婦，包括中等風險和雙胎妊娠。本次擴大覆蓋範圍是在美國婦產科學院（ACOG）和母嬰醫學協會（SMFM）最近發布了新的聯合指南之後。
https://www.genomeweb.com/molecular-diagnostics/centene-expands-coverage-natera-nipt-all-pregnant-women#.X4FREkUzbZs
❖ CDE：免疫細胞治療產品指導原則徵求意見
為了規範免疫細胞治療產品的藥學研究，統一評價標準，引導免疫治療細胞產品的研究與申報，9月30日，國家藥監局藥審中心（CDE）網站發布關於公開徵求《免疫細胞治療產品藥學研究與評價技術指導原則（徵求意見稿）》意見的通知。http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=060e801824cfa767
❖ 英國政府公布新的國家基因組健康醫療戰略
日前，英國政府發布其國家基因組健康醫療戰略Genome UK，承諾以基因組測序為基礎，為患者提供最佳的預測、預防和個性化護理。
該策略包括3個關鍵領域：診斷和個性化醫學（Diagnosis and personalised medicine）、預防（Prevention）以及研究（Research）。https://www.gov.uk/government/news/landmark-strategy-launched-to-cement-uks-position-as-global-leader-in-genomics
❖ 新CAR-T療法有望治療
黏膜尋常型天皰瘡等自身免疫性疾病
近日，美國賓夕法尼亞大學的研究人員發現，在動物模型中，一種治療自身免疫性疾病黏膜尋常型天皰瘡（pemphigus vulgaris, PV）的新的細胞靶向療法是安全而有效的。研究人員報告了稱為DSG3嵌合自身抗體受體T細胞（desmoglein 3 chimeric autoantibody receptor T cell, DSG3-CAART）的新策略在一系列臨床前測試中取得成功。
該研究為可能開發基於細胞的自身免疫性疾病新療法建立了臨床前測試模式。https://www.jci.org/articles/view/138416
❖ 神經發生基因的突變可增加腦癱風險
近日，美國研究人員對250對父母-後代進行了全外顯子測序，並觀察到腦癱病例中有害從頭突變的豐富性，確定了兩種新穎的單基因病因，FBXO31和RHOB，並顯示RHOB突變增強了活性狀態Rho效應子的結合，而FBXO31突變則降低了細胞周期蛋白D的水平。DOI: 10.1038/s41588-020-0695-1
❖ 下一代組學分析智能工具DrBioRight
9月24日，美國MD安德森癌症研究中心梁晗課題組在Cancer Cell上發文報導了一種簡單易行的下一代組學數據分析工具---DrBioRight。該工具由研究團隊歷時三年推出，
將產生一種以自然語言和人工智慧交互為核心的下一代組學數據分析範式，使組學數據的效用最大化，同時加速生物醫學研究。https://doi.org/10.1016/j.ccell.2020.09.002
❖ MSI-H與基因融合共變異關聯性研究新成果
近日，北京大學腫瘤醫院符濤教授與思路迪醫學部合作，基於20296例泛癌種患者數據分析了MSI-H與基因融合共變異的關聯性，研究結果入選2020年ESMO年會mini oral presentaion。
該研究揭示了實體腫瘤，特別是腸癌中，可用藥靶點的基因融合發生與MSI-H呈正相關。
❖ 首例PD-1敲除非病毒CAR-T治療
9月25日，上海邦耀生物首次對外公布了與浙江大學醫學院附屬第一醫院合作開展的「PD1敲除非病毒定點整合CD19-CART細胞治療復發難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗」新成果。
這是世界上首次利用基因編輯技術在PD1位點實現定點整合的CART治療，也是全球首例非病毒定點整合CART細胞治療淋巴瘤的臨床試驗。https://doi.org/10.1101/2020.09.22.20199786
❖ 基因編輯技術發明者獲諾獎
10月7日，諾貝爾獎化學獎授予了基因編輯領域的兩位先驅。加州大學伯克利分校教授詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）和德國馬普感染生物學研究所教授埃馬紐爾·夏彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）獲得2020諾貝爾化學獎，以表彰她們「開發出一種基因組編輯方法」。
❖ 揭示真實的新冠病毒分子結構
近日，清華大學和浙江大學等研究機構的研究人員報導了真實的SARS-CoV-2病毒的分子結構。
研究人員揭示出SARS-CoV-2核糖核蛋白的天然構象及其高階組裝體，並闡明了這種病毒如何將它的長達大約30 kb的單分段RNA包裝在直徑為大約80 nm的殼體內。相關研究結果於在線發表在Cell上。
❖ 9家企業融資信息
近期國內外發布融資動態企業包括予果生物、思路迪醫藥、康立明生物、再鼎醫藥 、真邁生物、晶泰科技、Scribe Therapeutics、Talaris Therapeutics、Sophia Genetics。
❖ 10x收購兩家企業進軍新興原位分析領域
10月5日，10x Genomics宣布收購兩家原位分析技術開發公司：ReadCoor和Cartana。其中，以3.5億美元收購ReadCoor，該公司在今年2月的基因組生物學和技術進步會議上發布了基於螢光原位測序技術的RC2空間多組學平臺；10x還透露，它於8月底以4120萬美元收購了原位RNA分析技術的開發商Cartana。
❖ Qiagen新檢測試劑1小時內完成PCR分析
10月5日，QIAGEN 推出新 PCR 檢測試劑套組，它將樣品製備步驟與實時 PCR（real-time PCR） 結合，簡化了工作流程，從試驗開始到結果輸出的時間不到 1 小時，
將可能打破 SARS-CoV-2 或其他 RNA 病毒的檢驗瓶頸，成為抑制疫情的一大戰力。
❖ PacBio推出新的測序系統Sequel®IIe
美國太平洋時間10月5日 – PacBio宣布推出新的Sequel®IIe測序系統， Sequel®IIe是基於PacBio單分子實時（SMRT®）測序技術開發的最新的長讀長測序儀。
通過增加儀器內部的數據處理和運算能力，更經濟高效地直接產生高精度的長讀長（HiFi reads）數據。
❖ 輝瑞、Sangamo 基因療法進第三期臨床試驗
美國時間10月7日，輝瑞 與 Sangamo Therapeutics 聯手研發的 A 型血友病（Hemophilia A）基因療法giroctocogene fitelparvovec（SB-525 或 PF-07055480）第三期臨床試驗 AFFINE 啟動。該試驗招募 60 位以上的成年（年齡為 18 至 64 歲）A 型血友病中度嚴重至重度男性患者受試者。
❖ CAR-T細胞藥物獲「孤兒藥」稱號
10月5日，科濟生物醫藥（上海）有限公司宣布，FDA已授予科濟生物靶向Claudin18.2 自體嵌合抗原受體T細胞（CLDN18.2 CAR-T）「孤兒藥」稱號。
CLDN18.2 CAR-T（CT041）是科濟生物全球首創的候選藥物之一，用於治療CLDN18.2陽性實體腫瘤患者。CT041已被中國藥監局和FDA批准進入臨床試驗。
❖ 基石藥業與輝瑞達成戰略合作
9月30日，基石藥業與輝瑞（Pfizer）子公司輝瑞投資以及輝瑞香港宣布建立戰略合作關係，包括輝瑞香港對基石藥業的2億美元股權投資，輝瑞投資與基石藥業舒格利單抗（CS1001，PD-L1抗體）在中國大陸地區的開發和商業化，以及將更多腫瘤產品引入大中華地區的合作框架。
❖ 2020中國生物技術創新大會
由中國生物技術發展中心和蘇州市人民政府共同主辦、蘇州工業園區管理委員會承辦，2020中國生物技術創新大會擬定於11月2-4日在蘇州舉辦。大會將圍繞新冠肺炎疫情科研攻關、創新藥物研發與臨床研究、創新合作及資本市場、創新管理政策法規等內容展開。
❖ 2020中國精準醫療大會
2020年10月30日-11月1日，由全國衛生產業企業管理協會精準醫療分會主辦、上海理工大學/崑山上理工光電信息應用技術研究院有限公司共同承辦的第三屆中國精準醫療大會（3rd CCPM）將於在江蘇省崑山市召開。本屆大會主題為「精準醫療——發現、發明、發展」。【聲明】為傳播科學信息，推動基因及數字生命健康產學研連接，我們秉持中立、專業、賦能的理念收集、分析或發布信息。但由於時效性及行業特殊性，所刊登內容僅供研究參考，不作為決策依據；本文相關信息不代表基因慧機構的觀點；「基因慧」刊登的原創內容的智慧財產權為「基因慧」商標擁有者及相關權利人所有；歡迎轉載，轉載請申請並註明來源。歡迎個人及機構投稿及合作。