意外突變!CRISPR-Cas9應用依舊任重道遠

2020-12-05 科技工作者之家

CRISPR和DNA片段

當地時間6月29日，美國「物理學組織」網站報導，來自英國弗朗西斯克裡克研究所、美國哥倫比亞大學和美國俄勒岡健康與科學大學的三個獨立研究團隊在測試利用CRISPR-Cas9基因編輯系統改變人類胚胎遺傳缺陷的可能性時發現，該系統可能導致基因組發生意外的突變。

相關論文已經在bioRxiv預印本伺服器上發布，同時正在等待同行評審。

在這三項獨立的研究中，科學家們利用CRISPR-Cas9基因編輯系統分別修復了對胎兒發育有重大影響的突變、已知的致盲突變和已知會導致心臟問題的突變，結果發現，第一個案例的靶位點附近出現了大量不希望發生的變化，第二個案例中出現了染色體的大片段缺失，而第三個案例的靶位點附近也出現了多個意外的突變位點。

近年來，科學家們一直在實驗動物身上使用CRISPR-Cas9基因編輯技術來測試該技術在人類身上安全使用的可能性。醫學科學家們希望這項技術可以用於修復導致健康問題的胚胎突變，甚至有人提出，這項技術有一天可能會被用來提高人類的某些能力。

不幸的是，CRISPR-Cas9基因編輯技術在實驗室動物身上得到的結果喜憂參半：在許多情況下，導致疾病的基因突變得到了修復，胚胎可以健康地長到成年。但這項技術遠沒有預期的那麼精確：不僅存在 「脫靶」效應，而且有時被切割的基因組還會以意想不到的方式修復。正因為存在這些問題，所以目前這項技術並不允許被用於人類。

但是科學家們一直希望整個基因編輯系統可以在人類身上更好地工作。需要注意的是，在進行這類研究之前，研究人員必須得到政府的許可，並在研究後摧毀所有的胚胎，任何胚胎的培養都不能超過規定期限。

科界原創 編譯：花花 審稿：西莫 責編：程建蘭

期刊來源：bioRxiv

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原文連結：

https://phys.org/news/2020-06-unwanted-human-embryo-genome-crispr-cas9.html

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