意想不到的突變,CRISPR-Cas9的應用仍然是任重道遠

2020-12-05 等我一直愛你

CRISPR和DNA片段

據美國「物理學組織」網站報導，當地時間美國「物理學組織」網站報導，來自哥倫比亞大學弗朗西斯克裡克研究所和美國俄勒岡健康與科學大學的三個獨立研究團隊發現，CRISPR-Cas9基因編輯系統可能導致基因組的意外突變。

相關的論文已經發布在bioRxivpre印本伺服器上，正在等待同行評審。

在這三項的獨立研究中，科學家使用CRISPR-Cas9基因編輯系統修復對胎兒發育有顯著影響的突變，已知的致盲突變和已知的導致心臟問題的突變在這三個病例中，在靶點附近發現了幾個意想不到的突變位點。

近年來，科學家一直在實驗室動物中使用CRISPR-Cas9基因編輯技術，以測試其在人類中安全使用的可能性。醫學科學家希望這項技術可以用來修復引起健康問題的胚胎突變，有人甚至認為有一天可能會技術可以用來提高人類的某些能力。

不幸的是，CRISPR-Cas9基因編輯技術在實驗動物身上產生了喜憂參半的結果：在許多情況下中，導致疾病的基因突變得到修復，胚胎可以健康成長為成年。這項技術遠不如預期的準確：不僅存在「脫靶」效應，而且有時切割的基因組會以意想不到的方式修復。由於這些問題，目前的技術不允許用於人類。

科學家一直希望整個基因編輯系統能在人類身上更好地工作。值得注意的是，在進行這類研究之前，研究人員必須從政府獲得許可並在研究結束後銷毀所有胚胎，胚胎不能超過規定的培養期。

科學界原著編：花花稿件審查：西莫責任編輯：程建蘭

日誌來源:bioRxiv

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連結到原文：

https://phys.org/news/2020-06-unwanted-human-embryo-genome-crispr-cas9.html

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