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基因編輯人體臨床試驗將在美國啟動
美國一家基因編輯公司近日宣布，將啟動一項利用CRISPR基因編輯技術治療某種遺傳性眼疾的臨床試驗，相關申請已被美國監管部門接受。
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全球首例人體內基因編輯臨床試驗啟動
Sangamo於11月15號公布啟動全球第一例人體基因編輯臨床試驗，其藥物SB-913是基於第一代編輯技術ZFN的AAV基因治療藥物。
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中國首個治療地貧基因編輯新藥臨床試驗申請獲受理
10月27日，博雅輯因宣布，國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請，這也是國內首個獲得受理的基因編輯療法臨床試驗申請。
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中國首個基因編輯新藥臨床試驗申請獲受理
10月27日，創立於2015年的生物醫藥公司博雅輯因（EdiGene）在官網宣布，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）已受理其產品ET-01的臨床試驗申請。這個產品簡單而言是一種基於CRISPR/Cas9基因編輯技術的造血幹細胞注射液，針對治療重症β地中海貧血症（下簡稱「地貧」）。這也是中國首個申報IND（新藥臨床試驗申請）的基因編輯藥物。
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全球首例基因編輯人體臨床試驗數據...
2016 年 8 月 26 日，這一划時代的全球首個 CRISPR 人體試驗便正式開始。2016 年 10 月 28 日，盧鈾教授完成了世界首例基因編輯細胞人體注射。全球首個人類 CRISPR 基因編輯臨床試驗即將開始之際，Carl H. June 曾這樣評價：這是令人興奮的一步。
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基因編輯的是與非
12月3日，美國一家基因編輯公司宣布，將啟動一項利用CRISPR基因編輯技術治療某種遺傳性眼疾的臨床試驗，相關申請已被美國監管部門接受。在這一臨床試驗中，基因編輯的對象是先天性黑蒙症患者眼睛裡的感光細胞。這是一種體細胞，而非生殖細胞，其遺傳信息不會遺傳給下一代，所以不涉及倫理道德問題。該療法有望成為世界上第一種在人體內使用CRISPR技術的療法。
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臨床試驗 | 十月下旬七大臨床進展你知道哪些？
1 類新藥首次啟動臨床用於晚期實體瘤10 月 29 日，Insight 資料庫顯示，正大天晴 1 類新藥 TQB2618 啟動一項治療晚期實體瘤的 I 期臨床試驗。（藥明康德）四、膀胱癌亞虹醫藥APL-1501在澳大利亞獲批開展I期臨床試驗10月29日，亞虹醫藥宣布得到澳洲監管部門批准其在研產品APL-1501開展I期臨床試驗。
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美科學家在人體內進行了基因編輯實驗
美國科學家首次在人體內通過剪切 DNA 鏈修改基因編碼，成功的話將推動患者疾病的治療。隨著現代醫學技術的迅速發展，現有的醫療水平較之前有了很大提高。不過，仍有一些疑難雜症困擾著我們，尤其是遺傳性疾病。為了攻克這些「老大難」的問題，科學家們已在尋求一種新的醫療手段——基因編輯，修改人體的基因編碼。
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治癌新路:中國將進行全球首個CRISPR基因編輯人體試驗
中國科學家將進行臨床試驗，把通過CRISPR-Cas9基因編輯技術修飾的細胞，注入人體。這將是全球首次在人體上進行CRISPR基因編輯的臨床試驗。CRISPR是細菌用來抵禦病毒侵襲、躲避哺乳動物免疫反應的基因系統。科學家們利用RNA引導Cas9核酸酶，可在多種細胞特定的基因組位點上，進行切割和修飾。
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國內首個基因編輯療法臨床試驗申請獲受理 有望造福3000萬人
近日，中關村企業博雅輯因宣布，國家藥監局藥品審評中心已受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法創新藥ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。
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博雅輯因提交國內首個CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請,獲國家藥監...
10月27日，博雅輯因宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。
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國內首個基因編輯療法臨床試驗申請獲受理,治療β地中海貧血
基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。這是中國首個獲藥品審評中心受理的基因編輯療法臨床試驗申請。據介紹，此項臨床試驗計劃在輸血依賴型β地中海貧血患者中評價ET-01單次移植的安全性和有效性。ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液，是處於研究階段的、用於治療輸血依賴型β地中海貧血的產品。
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博雅輯因提交國內首個CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請，獲國家藥監局受理
10月27日，博雅輯因宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。
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...抗腫瘤原創新藥西奧羅尼治療SCLC關鍵性Ⅲ期臨床試驗申請(IND...
2021年1月8日，深圳微芯生物科技股份有限公司（以下簡稱「微芯生物」，股票代碼：688321.SH）遞交的用於治療經過2線系統化療方案後疾病進展或復發的小細胞肺癌（SCLC）的國家1類原創新藥西奧羅尼（Chiauranib）關鍵性Ⅲ期臨床試驗申請（IND）獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理（受理號：CXHL2100009國）。
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張鋒公司使用CRISPR基因編輯治癒先天性失明 FDA已批准其臨床試驗
多呈常染色體隱性遺傳，目前已發現有多個基因突變導致的不同類型先天性黑蒙症。2019年1月23日，Editas Medicine公司（創始人為張鋒）的Morgan L.2017年12月10日，FDA批准了Spark公司AAV基因療法，通過AAV病毒載體，將正確的RPE65基因遞送到視網膜細胞，從而治療Leber先天性黑蒙2型，該療法售價高達85萬美元/年。
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博雅輯因提交國內首個CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請
10月27日，博雅輯因宣布國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。地中海貧血是指一組由珠蛋白基因缺失或點突變致使珠蛋白肽鏈合成被部分或完全抑制的遺傳性溶血性貧血疾病。
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賀建奎回應基因編輯嬰兒質疑:抵禦愛滋病僅需敲除幾個DNA序列
對於賀建奎副教授將基因編輯技術用於人體胚胎研究，「我校將立即聘請權威專家成立獨立委員會，進行深入調查，待調查之後公布相關信息。」此外資助何建奎研究的深圳科創委也否認經費支持的事情。深圳市科創委也在27日凌晨予以回應，稱這一情況不屬實，該委從未立項資助「CCR5基因編輯」「HIV免疫基因CCR5胚胎基因編輯安全性和有效性評估」等項目，亦未資助南方科技大學賀建奎、覃金洲及深圳和美婦兒科醫院在該領域的科技計劃項目。質疑二：實驗的受試者從哪裡來，是否知情？有關「基因編輯嬰兒」事件的另一個質疑是，該研究的臨床試驗是否符合倫理，臨床試驗受試者又是否知情？
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...美國與歐洲監管機構已接受歐狄沃(納武利尤單抗)聯合伊匹木單抗...
2020年4月8日，百時美施貴寶今日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受歐狄沃（納武利尤單抗）聯合伊匹木單抗及有限療程化療用於一線治療無EGFR基因突變和ALK融合的轉移性或復發性非小細胞肺癌（NSCLC）的補充生物製劑許可證申請（sBLA）。
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傳奇生物T細胞淋巴瘤新藥臨床試驗申請在美獲批
新京報訊（記者 張秀蘭）12月14日晚間，納斯達克上市公司傳奇生物宣布，美國食藥監局（FDA）已批准其評估LB1901的新藥臨床試驗（IND）申請，這也是傳奇生物在美國獲得批准的第二個IND申請。一項1期、首次人體研究、開放標籤、多中心、多隊列的臨床研究將在美國招募復發或難治性外周T細胞淋巴瘤（PTCL）或皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）患者。TCL是一組異質性疾病，在歐美非霍奇金淋巴瘤病例中佔不到15%。在中國，PTCL發病例數約佔非霍奇金淋巴瘤（NHL）的25%~30%。
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i-Family | 中國首個基因編輯療法臨床試驗申請獲批,博雅輯因帶來更多治療選擇
ET-01的臨床試驗申請。這是國內首個獲國家藥監局批准開展臨床試驗的基因編輯療法產品和造血幹細胞產品。IDG資本是博雅輯因最早的投資方之一，在A輪和Pre B2輪領投，並在多輪持續下注，目前是最大的機構股東。