中國經濟周刊
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《中國經濟周刊》 記者 宋傑｜上海報導
（本文刊發於《中國經濟周刊》2018年第49期）
基因編輯可治療遺傳病
12月3日，美國一家基因編輯公司宣布，將啟動一項利用CRISPR基因編輯技術治療某種遺傳性眼疾的臨床試驗，相關申請已被美國監管部門接受。
在這一臨床試驗中，基因編輯的對象是先天性黑蒙症患者眼睛裡的感光細胞。這是一種體細胞，而非生殖細胞，其遺傳信息不會遺傳給下一代，所以不涉及倫理道德問題。
該療法有望成為世界上第一種在人體內使用CRISPR技術的療法。
《中國經濟周刊》記者了解到，其實中國科學院上海生命科學院早已開始了類似的研究實驗。中科院神經科學研究所研究員楊輝介紹說，中國有7000多種罕見病，80%是單基因遺傳病，都有治療的可能。「我們和美國這些科學家做的一樣，就是這些罕見病小孩出生後，怎麼把他們治好。」
據悉，基因編輯技術主要是對我們的遺傳物質DNA進行修改，包括刪除、插入、替換等方式，實質上就是做基因的藥物。
楊輝對《中國經濟周刊》記者說，眼睛失明、先天性耳聾這些大部分是由單基因遺傳病導致，如果在小孩出生時介入，通過基因編輯糾正，這個小孩出生後就和正常人一樣。
中科院神經科學研究所研究員楊輝在做基因研究（《中國經濟周刊》記者 宋傑 攝）
基因編輯出錯或致人類滅絕
中國高科技產業化研究會生物醫藥產業化工作委員會常務副主任委員、中國醫藥生物技術協會《免疫細胞製劑製備質量管理自律規範》起草小組組長武寧認為，CRISPR的潛在利益非常多，但這項技術也有局限性。「非預期的效應和所有未知變量都是這項新技術的缺點，新的道德問題和爭議也在近期因為人體試驗而出現。」
對於基因編輯，復旦大學附屬腫瘤醫院胸外科主任、肺癌防治中心主任陳海泉對《中國經濟周刊》記者說，「基因編輯的好處是可以改造DNA，成為一種研究工具，或者優化DNA，使其編碼的基因具有更好的性能。壞處是，人類對DNA的信息解讀其實不夠透徹，所以所謂的『優化』過程不一定是產生更好的DNA。」
陳海泉強調，基因編輯的過程有一定的失敗率，一旦失敗後果未知，可能會造成非常嚴重的後果。「在實際操作中，業界允許的是做體系的基因編輯，即出生以後的基因改變是被許可的，對胚胎的基因編輯是被業界公認為不允許的。」
一位業內人士向《中國經濟周刊》記者介紹，有些人天生免疫一些疾病，就是因為基因內的某些片段導致的。如果這些片段被發現並可以被準確複製，那麼人類就可以免疫這些疾病。但反過來說，基因編輯的過程中出現失誤，可能導致原本健康的人類出現嚴重的遺傳病或傳染病。「比如編輯失敗後，被編輯者可能出現明顯的生理缺陷並且會遺傳。抑或出現導致生命消亡的嚴重病變，如果這種病變傳染，甚至可以通過空氣傳染，後果會很嚴重。」
他舉例說，流感在二戰時期殺死40多萬名法國人，那個時候沒有針對性的治療藥物，如果在那個時候基因編輯失誤導致出現傳染性極強的流感，可能會導致人類大規模感染甚至死亡。「或者說，當前在基因編輯的過程中，不小心出現無法生育或過早死亡的基因，若其極具傳染性，人類或許會很快滅絕。」
文字編輯：周琦
新媒體編輯：王新景