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靈長類模型的視網膜移植已經應用於視網膜色素變性
:科研人員報告了在視網膜色素變性靈長類模型的源於人類胚胎幹細胞的視網膜組織的成功移植,視網膜色素變性是一種治療選項很少的遺傳性眼病。對小鼠移植源於小鼠胚胎幹細胞(ESC)的視網膜組織,這已經提示了這種方法治療視網膜色素變性(RP)的潛力,這種遺傳病的標誌是逐漸失去是網絡的光感受器。然而,在視網膜退化的靈長類模型上重複這類舉措在很大程度上是缺乏的。
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視網膜色素變性基因治療再添力證:RPGR視網膜色素變性的臨床試驗...
RPGR基因是X連鎖視網膜色素變性(RP)最常見的致病基因。臨床特徵表現為兒童時期出現視杆和視錐細胞退化,導致嚴重的視力下降和視野縮小。目前沒有針對RPGR相關RP的治療方式,儘管基因治療在一些動物模型中體現出一定的有效性,但還沒有患者臨床試驗的結果報導。
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學術動態 | 基因治療X連鎖視網膜色素變性
MacLaren課題組在《Nature Medicine》發表了題為「Initial results from afirst-in-human gene therapy trial on X-linked retinitis pigmentosa caused by mutations in RPGR」的文章,由RPGR突變引起的x連鎖視網膜色素變性的首次人類基因治療試驗初步結果。
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沉舟側畔千帆過:並不是所有的視網膜色素變性都是「不可救藥」的
上海普瑞眼科醫院 王富彬眼科工作室視網膜色素變性,確實是一種非常棘手的眼病毫無疑問,視網膜色素變性,簡稱RP,素有眼科「不治之症」之稱,是目前國內外所有眼科醫生最為棘手的一種眼病,失明率非常高,它常常會讓醫生束手無策
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通過iPS細胞治療視網膜色素變性 日本批准細胞膜片移植臨床項目
該計劃顯示,通過從誘導性多能幹細胞(iPS細胞)培養出視網膜的細胞,並可將該細胞移植給患有視網膜色素變性的患者。日本厚生勞動省於6月11日已批准了該計劃臨床試驗部分的實施。預計該臨床試驗將在一年內進行首次移植手術。iPS細胞研究被日本稱為「夢一般的技術」。
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ReNeuron公司的hRPC療法對於視網膜色素變性患者的利弊分析
本篇微型綜述將從RP致病機理,hRPC的技術原理,臨床結果分析,以及療法適用對象群四個角度來論證hRPC項目對於視網膜色素變性患者的利弊。由於是科普類型的文章,所以引述忽略。 視網膜色素變性(Retinitis Pigmentosa),一個遺傳異質性(heterogeneity)極高的遺傳病/罕見病,具有堪稱目前罕見病領域的聖杯這個說法。
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|黃斑變性|幹細胞|視網膜|神經元|近視|...
幹細胞被應用於多種眼部疾病目前,幹細胞已經被應用到多種眼部疾病的治療研究中,例如年齡相關性黃斑變性、嚴重性化學灼傷的眼睛視力恢復等。年齡相關性黃斑變性經過研究,科學家已經取得了一些積極的成果。
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日本神戶眼科申請IPS培養的三維視網膜治療RP臨床試驗
2019 12 10 日本神戶市眼科醫院已經申請了一項臨床研究項目,該項目將從誘導的多能幹細胞iPS細胞中產生的包含感光元的細胞移植到視網膜色素變性
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強生AAV-RPGR治療X連鎖視網膜色素變性(XLRP):可顯著...
該試驗正在評估在研基因療法AAV-RPGR(腺相關病毒視網膜色素變性GTPase調節劑,通過視網膜下注射給藥)治療遺傳性視網膜疾病X連鎖視網膜色素變性(XLRP)。中期數據顯示,低劑量和中等劑量的AAV-RPGR的耐受性良好,並表明視力有顯著改善。
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愛爾蘭科學家發現引發視網膜變性的蛋白
來自都柏林三一學院(TCD)研究團隊的最新研究揭示了一種叫做SARM1的蛋白,這種蛋白可能在因神經細胞損傷而導致的視網膜變性過程中起關鍵作用感光細胞及滋養它們的細胞受損或死亡被稱為視網膜變性,也是致盲性疾病,如黃斑變性(AMD)和色素性視網膜炎的特徵。據估計全世界有數百萬人由於不可逆的視網膜退化性疾病而喪失視力。因此,預防或延遲感光細胞死亡對於視網膜變性疾病患者至關重要。研究表明,SARM1可能是視網膜變性過程中的一個「劊子手」,因為如果將其從實驗模型系統中移除,則會延遲感光細胞的死亡。
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喚醒休眠細胞可修復受損視網膜
北京時間3月20日消息,據國外媒體報導,日前,美國申克斯眼科研究協會的科學家發現某些化學藥劑可激發眼睛中休眠狀態的非神經細胞轉換成原體細胞(progenitor cells),進而實現對受損視網膜細胞的修復。
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眼睛出現黃斑怎麼回事 應該如何治療
眼睛是非常脆弱的,所以我們從小的時候老師和家長就會教我們保護好自己的眼睛,那麼有的時候我們會發現自己的眼睛中出現了黃斑,這是怎麼回事呢,是不是因為得了什麼疾病呢,那麼眼睛白球中出現了黃斑我們應該怎麼辦呢,還有黃斑病變的症狀都有哪些呢,下面一起來看看吧。
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LambdaVision人工視網膜技術遠徵國際空間站
來自康乃狄克州生物技術開發商LambdaVision的人工視網膜技術已經飛到國際空間站(ISS),以開始研究光活化結構在軌生產的可行性。「隨著我們在太空中開發創新的生產方法,以支持他們的新方法為晚期視網膜變性疾病患者恢復有意義的視力,我們與LambdaVision繼續保持合作夥伴關係使我們感到興奮。」近年來,在石墨烯光電子、生物相容性傳感器、圖像處理和外科手術技術等方面的各種發展,已經開展了多種不同的人工視網膜和治療生物光子設備的研究。然而,在有意義的視力恢復和為植入裝置提供動力方面仍然存在重大挑戰。
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諾貝爾獎幹細胞技術首次人體試驗 關注黃斑變性
但是與年齡相關性黃斑變性(AMD)應該是可以用幹細胞技術治療的疾病。與年齡相關性黃斑變性的病因是眾所周知的,通過將幹細胞轉化為視網膜細胞的方法非常有效,而且眼睛是「免疫共溶的」,這意味著免疫細胞不會攻擊外來細胞,比如實驗室製造的視網膜細胞。然而在得到動物研究證實後的十多年來,以及視網膜細胞從胚胎幹細胞安全移植到9個病人的臨床試驗後的近八年,所有的案例都局限於實驗室環境。
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Narfstrom探索視網膜復明之路
「世界範圍內,大約每3500人中就有一人遭受視網膜色素變性(retinitis pigmentosa;參見備註1)帶來的痛苦。這個遺傳病可以讓視網膜細胞死亡,最終導致失明,」 Narfstrom介紹說,「我們現在的研究目標就是考察移植手術的安全性,並相應開發出一套外科技術。我們希望通過移植技術,讓自然光在患者的視網膜細胞上逗留的時間更久一些。」
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全球首款基因療法治療遺傳性視網膜疾病的療效似乎打了折扣,然而又...
FDA批准了美國Spark Therapeutics公司的Luxturna基因療法,用於治療由RPE65基因突變導致的遺傳性視網膜疾病(Inherited Retinal Disease,IRD),包括Leber先天性黑曚(LCA)和RPE65突變導致的視網膜色素變性。
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幹細胞治療糖尿病視網膜病變的研究熱點
如內皮祖細胞與糖尿病視網膜病變的關係及治療前景逐漸得到學者們的充分關注,在多種視網膜血管病動物模型中驗證了脂肪來源的幹細胞有分化為穩定視網膜血管周細胞的能力,這些研究都為幹細胞後續研究提供了參考依據;(2) 基於552個文獻的熱點關鍵詞分析發現,近20年幹細胞和內皮祖細胞對糖尿病視網膜病變影響的基礎研究文章相對較多,研究內容主要涉及血管內皮生長因子表達、血管再生、氧化應激和炎症反應變化等方面;(3)
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強生收購Hemera的基因療法 用於治療黃斑變性的地圖樣萎縮
地圖樣萎縮(Geographic atrophy,GA)屬於年齡相關的黃斑變性(AMD)的晚期表現,主要特點是視網膜色素上皮細胞(RPE)、光感受器和脈絡膜毛細血管層的不可逆性丟失,地圖樣萎縮致盲的人數佔AMD致盲人數的1/10左右,是50歲以上人群失明的主要原因。AMD患者通常體內CD59含量較低,CD59是一種保護視網膜免受人體補體免疫反應損傷的蛋白質。
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飛蚊症是怎麼回事 眼睛有這感覺小心是飛蚊症
聽到飛蚊症,想必不少對這種疾病不了解的人,就會有些懵圈,以為飛蚊症是和蚊子有關係,其實,並不是這樣的,當您患上飛蚊症之後,這只是一種症狀,並不是疾病,那麼,下面我們就一起了解一下,飛蚊症是怎麼回事?飛蚊症是怎麼回事飛蚊症是指在視線中出現黑影、蚊影,甚至像雲霧一樣的蜘蛛網狀物體的眼部疾病,這是一種自然老化的現象,不少人隨著年齡的增加,從而就會導致出現飛蚊症,如果不能夠及時治療的話,那麼很有可能會對眼睛造成嚴重的影響,甚至有失明的可能。你想要治俞這一疾病,就要知道眼睛飛蚊症是怎麼回事。
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遺傳性視網膜疾病基因治療將何去何從?
從1994年美國Li Tiansen(我在NIH的導師)等首先將腺病毒載體注射到正常和視網膜變性小鼠視網膜下腔開始,在十多年大量臨床前研究基礎上,2007年美國和英國三個研究小組率先啟動了由RPE65基因突變引起的LCAⅡ型患者基因治療臨床試驗,並於2008年報導了初步結果,認為基因治療能夠挽救患者的部分視功能,標誌著HRD基因治療已經開始