詹姆森和他的「泡泡推車」
在美國伊利諾州布盧明頓，我第一次見到兩歲的詹姆森。那天他穿著條紋襯衫和洞洞鞋，烏黑的頭髮下有雙藍眼睛。他跟在母親詹妮弗身後，院子那頭，他的哥哥正和其他孩子一起亂舞著塑料劍。
詹妮弗同意他在後院走動，但不許和其他孩子一起玩，也不能接觸有風險的設備，比如遊樂場設施。「我超級難過。」詹姆森指著遠處那群孩子對我說，「我只能遠遠看著，但其實我想加入他們。」
由於天生患有嚴重複合型免疫缺陷（X-SCID），詹姆森又被稱作「泡泡病」男孩，這意味著他沒有免疫系統——打從生下來就沒有成熟的T細胞，這種細胞就像衛兵，在免疫系統中起感知和抵抗感染的作用。因為體內X染色體中的IL-2基因發生突變，他的基因沒有抵抗功能。
他不是第一個「泡泡病」患者，大衛·維特爾才是最有名的「泡泡男孩」。上世紀70~80年代間，大衛都生活在密閉環境中，只使用經過60攝氏度環氧乙烷氣體消毒的物品。醫生試圖通過骨髓移植將T細胞引入他體內，但潛伏在骨髓中的EB病毒誘發了腫瘤，大衛在12歲去世。
剛出生時，詹姆森有輕微的咳嗽，卻不像普通感冒——他一年都沒好。某天，詹妮弗注意到他臀部有個包，經檢查是B淋巴細胞試圖聚集起來抵抗感染失敗後形成的。包看上去像癌變，醫生診斷為B細胞淋巴瘤，這種病在嬰兒中極其罕見。又過了一段時間，才確診出這是X-SCID。
2012年4月，在詹姆森被確診後不久，母親帶著1歲的他飛到了俄亥俄州辛辛那提兒童醫院，參加基因治療的實驗療程。在此期間她突發奇想，用遮雨布將嬰兒車改造成了「泡泡推車」，推著戴口罩的兒子往返於醫院和親戚家。
新療法出現
經過樣本實驗後，醫生為詹姆森注射了含有IL-2基因的病毒。病毒將承載著IL-2基因的細胞載入其他基因組中。
該基因能構建細胞因子蛋白，向T細胞發送信號，促其成熟。之後的驗血結果顯示，他每微升血液中出現了13個成熟的T細胞。
隨著治療深入，詹姆森體內T細胞不斷增加，他可以拋開口罩和泡泡推車，小心翼翼地在院子裡探索真實世界了。儘管還不能和家人以外的人接觸，在看到我時，他舉起小胳膊朝我揮舞。
「他在幹什麼？」我問詹妮弗。「我覺得他想和你握手。」她答道。
第一個將病毒用於人類基因療法的，是麻省理工學院的理察·穆裡根。1982年，他發現病毒就像拿著單程票的乘客，進入人類基因組後就再也不挪到新地方了。發現這一特質後，它的第一個任務就是治療X-SCID。
但問題很快出現了——穆裡根無法準確地為病毒導向，病毒可能融入細胞周期基因附近，增強細胞分裂信號，導致細胞失控瘋長。2000年以前，有20位X-SCID患者接受了該療法，結果5人出現類似白血病的症狀，其中一人已經死亡。
好在，波士頓兒童醫院血液科主任戴維·威廉士和辛辛那提兒童醫院醫生克里斯多福·鮑姆共同努力，想出了絕妙的解決方案。
基因有兩個「開關」，分別控制基因何時被開啟，以及表達基因釋放的強度。如果伽馬逆轉錄病毒被安裝在細胞周期附近，控制細胞分裂的開關就會被打開。
威廉士和鮑姆刪除了這些開關，並安裝了一個較弱版本的啟動子。該理論認為，這樣即使病毒安在與癌症相關的基因旁邊，也不會產生影響。
詹姆森就是接受新療法的4個孩子中的一個。從最初的實驗到現在已經兩年了，接受伽馬逆轉錄病毒療法的患者從未患上白血病。
「不過，現在就認為成功了還為時尚早。」威廉士警告，以前的實驗中，癌症的最初跡象用了3年才顯現出來。
基因療法將進入更大的市場
藍鳥生物公司的首席科學官米奇卻認為，伽馬逆轉錄病毒稍顯過時。他的公司正使用慢病毒來傳送安裝基因，研究顯示，相比伽馬逆轉錄病毒，慢病毒可以將引發癌症的機率減小30至100倍。
這是因為慢病毒——特別是失去毒性的HIV-1病毒——不會推進細胞生長模式。
威廉士準備與藍鳥合作，將慢病毒推廣至其他領域，治療腎上腺腦白質營養不良症、血液和免疫系統的癌症，甚至腫瘤。
和我同行的一位女士走近時，詹姆斯眯起了眼睛。詹妮弗解釋說，他總覺得沒見過的女人就是護士，會給他打針。雖然已不再生活在泡泡裡，但詹姆斯胸口仍有針孔。護士每隔幾周就會為他注射成熟的抗體，直到T細胞足夠強壯，可以自行製造抗體。
詹妮弗告訴我，詹姆斯已經可以定期去學前班了。院子很小，但頭頂的天空很大，詹姆斯用粉筆在地上塗鴉著，探索著泡泡之外的世界。
美國《大西洋月刊》