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乾貨 | 靠譜 | 實用
來源：網易科技
基因療法的能力越來越強，但是我們應當對其應用範圍有所限制。（圖片來源：Shutterstock）
如果你明白「CRISPR介導基因編輯」這個詞的含義，那麼你一定知道我們現在能更加有效、快速且廉價地改造DNA。
這不可避免地帶來了對基因治療的嚴肅討論，該技術通過直接修改某人的DNA來治療遺傳性疾病，如鐮狀細胞貧血症或血友病。你也可能聽說過有目標的基因增強，以實現一個健康人提高其基因組品質的夢想。
近日，美國國家科學院（the US National Academy of Science）和國家醫學研究院（National Academy of Medicine）發布的基因編輯綜合報告回答了這些問題。
其中表達的信息非常簡單：放輕鬆，這並不是什麼新鮮問題，它們幾乎沒有造成任何危害，社會有條件與其一起前進。
極具爭議的基因療法
基因重組技術可能是人類所有技術中最安全的技術之一。其在醫藥和農業方面已經取得了多種成效。當病毒第一次與細菌基因組合的時候、當克隆技術第一次被引入的時候、當幹細胞技術發展起來的時候就已經得到了適當的關注。
我不可能在此列出所有的利益，如果你曾經接種過B肝疫苗或者預防宮頸癌病毒的澳大利亞Ian Fraser的Gardasil疫苗，你一定會感謝基因重組技術使你免於疾病。
然而，你可能沒接受過體細胞基因治療，它是針對固定一種細胞類型的基因改變技術，如有缺陷的血液或肝細胞。這是因為這種療法只適用於一小部分人群，可能在全世界範圍內不超過1000個人，同時它帶來的好處大於風險。
但是，報告中的一條新消息將會霸佔頭條。
該觀點認為人類生殖細胞基因治療的技術會把修改的基因傳遞給孩子及其後代。這種基因療法一直被認為極具爭議性。但這一次不是一個簡單的「不，謝謝」，而是有明確的可能性，要知道基因治療可能是針對一些嚴重疾病的最後手段。
在一些圈子裡將會引發對生殖細胞基因治療的警報，但發出警報的人很可能並不是極少數為了他們未來的孩子而考慮這種治療的人。
該報告的作者們都是世界上最受尊敬的專家，他們非常清楚很多人會對生殖細胞基因治療的想法感到不舒服。他們強調該技術需要廣泛的協商、嚴格標準的會議和嚴密的監管。
但是在權衡安全與療效、社會利益和個人利益之後，他們顯然不想看到下令限制該技術，如果這項技術可以使一些人的生活變得更好。
一方面來說，他們是對的。這項技術對於社會來說不是一種威脅。我不得不說，這是一個可以被收回到瓶子裡的精靈——基因編輯是可逆轉的。
而並不像魔法師學徒的掃帚那樣，當我們想要抑制它的時候它卻會繁殖和傳播。這和放走一種病毒、甘蔗蟾蜍入侵、核廢料洩露或排放二氧化碳到空氣中是不一樣的。
為了有一個健康的孩子而尋求生殖細胞基因治療是個人層面的選擇，而那些不想參與的人應該永遠不會感到被迫這樣做。
當然，除了那些沒有發言權的孩子。但對他們來說，風險可能遠遠超過利益。而且，不管怎樣，父母已經為他們的孩子或是他們孩子的孩子做出了決定性的選擇。
儘管為了孩子的利益而尋求生殖細胞治療大多會有替代品，如胚胎植入前診斷——這本身也有倫理方面的考慮。這裡沒有簡單的答案。
儘管我也相信這存在風險，但是我能理解報告的結論，下面我將提到這些風險。
很難達到濫用的地步
報告還有其它方面值得一提。它證實，我們對以實驗室為基礎的基因修飾已經做了正確的規範，同時，我們從以前的體細胞基因治療中也獲得了很多經驗，我們有條件推動科學研究與體細胞治療安全地進行。對此我表示同意。
報告同時提到，我們應當避免實際的基因增強。有證據表明，社會對於那些沒有疾病卻想通過體細胞治療提高自己或通過生殖細胞基因增強提高其血族的人的想法感到不舒服。
有些人可能想要複製更多的p53腫瘤抑制基因或去除有助於HIV侵入細胞的CCR5基因，從而使自己的孩子免於癌症或愛滋病，但是我必須說這個風險並不不值得去冒。
我要補充說，拋去倫理道德不談，我們基因組的高度複雜性以及人類生殖相關過程的漫長性，意味著我不必擔心最瘋狂的世界領袖會產生超級變種軍隊。這樣的野心會因為不知道要改變哪一種基因而失敗，更不用說召集成千上萬的代孕母親，然後等20年後軍隊的人成年。
是的，某個地方的人可能會企圖把生殖細胞基因增強作為一個噱頭。但這是錯誤、危險的，並且對孩子是有風險的。但它不會比其它任何每天發生的可憎的、可悲的個人犯罪更嚴重地威脅社會。
在許多國家，生殖細胞基因治療是違法的，雖然在某些階段可能會出現不幸的「醫療旅遊」的風險，但我認為這不是一個比已經廣泛流行的銷售蛇油更大的問題，這是許多經濟體的特點。
真正需要擔心的問題
如果你問我對這份報告感到滿意嗎，確信它涵蓋了道德問題嗎？我認為這個報告寫的是極好的。它是準確的、最新的、平衡的、考慮周到的，並且包括實驗、體細胞治療、生殖細胞治療、基因增強、社會反響，而且需要公眾諮詢和仔細監管。因此不必擔心。
我主要關心的是，美化生殖細胞基因治療的前景將會引發一些討論從而轉移我們在更緊迫的問題上的視線。
我真正擔心的是引入這個先進的概念作為一種可能性，可能會使那些關注基因治療可以提供什麼從而誘騙醫療旅遊的人的數量增加，這不僅會使病人絕望而且會愚弄投資者，而騙子則會從販售希望中得利。
我擔心過高、過快地提高期望值，最終會對引起對科學的強烈反對。
我還擔心，即使是傳統的資助機構也會屈服於壓力，過早地為轉化研究提供資金，這實際上會浪費大量有價值的公共資金。
我擔心一個歇斯底裡的反應，不同的政治路線會將社會分成不同的隊伍，人們支持或反對生殖細胞基因治療是基於他們的政治立場或個人信念而非冷靜地考慮到了事實、風險和背景。
最後，我擔心過分關注人類改造會分散我們在其他問題上的注意力，例如CRISPR介導基因驅動器可用於消除迅速繁殖的生物（如蚊子），但這既可能帶來豐厚的利益也可能造成巨大的傷害。
但我並不覺得這些擔憂是一個負擔，因為我知道，作為一個科學家，我可以也應該把我所關心的事情與社會分享。
參考資料：
《科學美國人》中文版《環球科學》
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