當前，國際上藥物研究的競爭，主要集中在藥物靶點的研究，藥物靶點研究對藥物的發現和開發具有極其重要的促進作用。靶點生物學信息的深入研究，對於藥物研發人員而言，是一項既重要又艱巨的任務，因為一旦靶點具有成藥性，一系列的候選藥物將很快進入臨床階段，某一領域疑難雜症的治療也會因此而得到長足的進步。而對於一個靶點優劣好壞的評價，臨床候選藥物的數量和狀態，絕對是一個靶標研究熱度和深度的客觀表現。
2016年，《Nature Reviews Drug Discovery》的兩篇文章分析了2016年靶點的研究情況，其中一篇共涉及661個靶點(人類蛋白)，285個為經過驗證的靶點，376個為新靶點；另一篇共涉及893個人類和病原體衍生的生物分子(統計FDA批准的1578個藥物)，包括667個人類基因組衍生蛋白，這些靶點當中，G蛋白偶聯受體、離子通道、激酶、核受體的研究相對較多。
而通過查詢藥渡數據，結果亦符合上述表述，臨床藥物數量排名前20的靶點如下表1所示：
(1) 其中，前5名的靶點分別是Immunostimulator、Tubulin、EGFR、Calcium channel以及Immunomodulator；
(2) 在這20個靶點當中，靶點對應上市藥物數量最多的依次為Immunostimulator、Sodium channel、Calcium channel、DRD2以及TNFα；
(3) 而進入III期臨床，排名前6的則依次為Immunostimulator、TNFα、GABAAR、Tubulin，DRD2以及NMDAR。
由於一個藥物往往不是針對單個靶點，而是多個靶點，故根據藥渡數據索引，簡要介紹下上述20個靶點信息，以及該靶點所對應的最近年份上市藥物舉例，如下：
1. Immunostimulator(免疫刺激劑)
免疫刺激劑，又稱免疫增強劑，主要用於增強機體的抗腫瘤作用、抗感染能力，糾正免疫缺陷等。此類藥物能激活一種或多種免疫活性細胞，增強機體特異性和非特異性免疫功能，使低下的免疫功能恢復正常；或具有佐劑作用，增強與之合用的抗原的免疫原性，加速誘導免疫應答反應；或替代體內缺乏的免疫活性成分，產生免疫代替作用；或對機體的免疫功能產生雙向調節作用，使過高或過低的免疫功能趨於正常。臨床上主要用於免疫缺陷疾病、惡性腫瘤的輔助治療，以及難治性細菌或病毒感染。
Influenza vaccine quadrivalent
Influenza vaccine quadrivalent為Protein Sciences公司開發的四價流感疫苗，於2016年10月7日獲得美國FDA批准上市，商品名為Flublok® Quadrivalent；該疫苗含有純化的、來源於四種流感病毒的重組血凝素(HA)，由昆蟲(秋季節粘蟲，草地貪夜蛾)Sf9細胞系(expresSF+®)生產；用於18歲及以上人群，預防甲型和乙型流感病毒感染；Flublok® Quadrivalent的推薦劑量為0.5mL，肌內注射。
2. Tubulin(微管蛋白)
微管是細胞骨架的主要組成部分，而組成微管的蛋白質稱為微管蛋白，其由α-微管蛋白和β-微管蛋白異二聚體組成，具有中空管狀結構的特點。此外，還有一種γ-微管蛋白，它不是微管的組成成分，但參與微管的組裝。微管具有聚合和解聚的動力學特性，在維持細胞形態、細胞分裂、信號轉導及物質輸送等過程中起著重要作用。微管在細胞分裂前期聚合成為紡錘體，而紡錘體在有絲分裂中牽引染色體向兩極移動進入兩個子細胞中，完成細胞增殖。由於微管在細胞分裂中具有極其重要的作用，現已成為抗腫瘤藥物研究的重要靶點之。
Ado-trastuzumab emtansine
Ado-trastuzumab emtansine由基因泰克研發，於2013年2月22日獲得美國FDA批准，2013年9月20日獲得日本PMDA批准，2013年11月15日獲得歐洲EMA批准，並由羅氏(美國的基因泰克，日本的中外製藥)在美國、歐洲和日本市場銷售，商品名為Kadcyla®；Ado-trastuzumab emtansine是一種HER2靶向單克隆抗體和微管抑制劑的偶聯物，通過抑制HER2信號通路和破壞微管網絡誘導細胞周期停止和凋亡。該藥批准的適應症為HER2陽性且之前至少接受過曲妥珠單抗、taxane單獨或聯合治療的轉移性乳腺癌；Kadcyla®是一種靜脈滴注用凍乾粉，每小瓶含100 mg或160 mg Ado-trastuzumab emtansine；推薦劑量為每次3.6mg/kg，每三周一次(21天一循環)，直至疾病進展或出現非預期毒性。
3. EGFR(表皮生長因子受體)
EGFR，本身具有酪氨酸激酶活性，一旦與表皮生長因子組合可啟動細胞核內的有關基因，從而促進細胞分裂增殖，其中，胃癌、乳腺癌、膀胱癌和頭頸部鱗癌的EGFR表達較高；表皮細胞生長因子受體(EGFR)是一個巨大的跨膜糖蛋白，分子量約為l80KDa，具有配體誘導的酪氨酸蛋白激酶活性，它是ErbB這個保守的受體家族的一個成員，這個家族的其他成員包括HER2/Neu/ErbB2，HER3/ErbB3和HER4/ErbB4；而ErbB受體的共同特徵是：包含一個胞外(EC)配體結合區，是由兩個重複的富含半胱氨酸的區域組成的單一跨膜區，以及含有酪氨酸蛋白激酶和自身磷酸化位點的胞內序列。當與配體結合後，受體二聚化，這對於改變配體和受體間的高親和力狀態以及受體在分子間傳遞磷酸化信號都至關重要。至於形成同二聚體，還是異二聚體，則取決於這四種受體的相對水平以及活化的配體。
Neratinib Maleate
Neratinib Maleate(馬來酸來那替尼)，最初由輝瑞研發，2011年授權給Puma；2017年7月17日獲得美國FDA批准上市，商品名是Nerlynx®；該藥是一種全酪氨酸酶抑制劑，具有抗HER1、HER2和HER4活性；用於治療既往接受過曲妥珠單抗治療的HER2陽性轉移性乳腺癌；該藥為口服片劑，每片含有40mg的來那替尼，推薦劑量為每次240mg(相當於6片)，每日1次，連續服藥一年；建議基於個人的安全和耐受性，可以減少劑量。
4. Calcium channel(鈣離子通道)
鈣離子通道，是一種跨越細胞膜的結構，它嚴格控制著鈣離子進入細胞的過程；由於鈣離子信號與很多重要生理功能相關，例如心臟收縮、基因轉錄等，因此調節鈣離子進入細胞的精確反饋機制就至關重要；為了實現這一功能，每個鈣離子通道都與一個鈣調蛋白分子(CaM)結合，從而通過鈣離子與其羧基端小葉(C-lobe)和氨基端小葉(N-lobe)的結合實現對通道活性的調節；鈣調蛋白與鈣離子形成的複合物是構成鈣離子感受器的重要原型，鈣離子感受器與鈣離子源密切相關；CaM的羧基端小葉能感應局域的鈣離子大幅振蕩，這是由於主通道的鈣離子流引起的，而氨基端小葉則感應全局的較遠距離源引起的鈣離子小型改變；然而，儘管以上現象在生物學上非常重要，但其內部機制尚不清楚。
Dronedarone Hydrochloride(鹽酸決奈達隆)
鹽酸決奈達隆，由Sanofi-Aventis公司研發；於2009年7月1日獲美國FDA批准上市，後於2009年11月26日獲歐洲EMA批准上市，由賽諾菲在美國和歐洲上市銷售，商品名為Multaq®；鹽酸決奈達隆是一種抗心律失常藥物(AAD)，屬於所有四種Vaughan-Williams類別，但其活性對臨床效應的貢獻作用尚不清楚；該藥物適用於有陣發性或持續性心房顫動(AF)或心房撲動(AFL)的患者的治療，減少住院風險，同時可用於近期AF/AFL發作和伴心血管風險因子患者、和竇性心律患者的治療；Multaq®為口服薄膜衣片，每片含有400mg決奈達隆。推薦劑量為每次400mg，每日早、晚各1次。
5. Immunomodulator(免疫調節劑)
免疫調節劑，是一類能增強、促進和調節免疫功能的非特異性生物製品，它對治療免疫功能低下、某些繼發性免疫缺陷症和某些惡性腫瘤等疾病具有一定的作用，但對免疫功能正常的動物及人卻不起什麼作用；其主要機制是通過非特異性方式增強T、B淋巴細胞的反應性，或是促進巨噬細胞的活性，也可以激活補體或誘導幹擾素的產生。
Sweet vernal, orchard, perennial rye, timothy and kentucky blue grass mixed pollens allergen extract
Oralair®最早於2008年6月24日獲得德國BfArM首批上市，2014年4月1日獲得美國FDA批准上市；最初由Stallergenes公司開發，2007年Paladin Labs(現在的Endo International)獲得了該藥在加拿大的研發和銷售授權；Oralair®是一種混合變應原提取物，直接來源於5種草花粉，分別是黃花茅(Anthoxanthum odoratum L)、野茅(Dactylisglomerata L)、多年生黑麥草(Lolium perenne L)、梯牧草(Phleum pratense L)和肯塔基藍草(Poapratensis L)；該藥用於治療5歲及以上兒童和成人黃花茅、野茅、多年生黑麥草、梯牧草和肯塔基藍草花粉誘發的變應性鼻炎，可伴隨或不伴隨結膜炎；Oralair®是舌下片，每片含100 IR或300 IR混合變應原提取物，10-17歲患者推薦劑量為第一日100 IR，第二日100 IR，給藥兩次，第三日開始300 IR，每日一次，18-65歲患者推薦劑量為每次300 IR，每日一次。
6. RT(逆轉錄酶)
逆轉錄酶(RT)，在結構上由兩個亞基α和β組成，α亞基的分子量為6.2萬，β亞基的分子量為9.5萬；在功能上，逆轉錄酶具有DNA聚合酶、內切酶和類似RNaseH活性；同時具有結合t-RNA和解開DNA-DNA或RNA-DNA的活性；逆轉錄酶在宿主細胞內有3個基因表達為多蛋白，與普通的DNA聚合酶一樣，在合成DNA時也需要引物，其所需的引物一般為t-RNA。通常用於抗病毒類藥物的研發。
Tenofovir Alafenamide Fumarate(富馬酸磷丙替諾福韋)
富馬酸磷丙替諾福韋，由吉利德研發，於2016年11月10日獲得美國FDA批准上市，又於2016年12月19日獲得日本PMDA批准上市，再於2017年1月9日獲得歐洲EMA批准上市；用於治療伴有代償性肝病的慢性B肝(HBV)感染的患者；本品由吉利德負責在美國、日本和歐盟地區銷售，商品名為Vemlidy®；富馬酸磷丙替諾福韋是一種核苷類逆轉錄酶抑制劑，是替諾福韋的前藥，與替諾福韋二吡呋酯相比，本品具有更強的抗病毒活性，能更有效的進入淋巴組織；Vemlidy®是一種片劑，每片含有25mg替諾福韋艾拉酚胺；推薦劑量是每次口服25mg，每日一次，隨餐服用；2016年8月，吉利亞(杭州)醫藥向中國食品藥品監督管理局(CFDA)提交臨床試驗申請(化藥1類)，2017年3月獲得臨床試驗批件。
7. PDE-4(磷酸二酯酶4)
磷酸二酯酶(phosphodiesterases，PDEs)能將環磷酸腺苷(cAMP)和環磷酸鳥苷(cGMP)水解失活為相應的5'-單磷酸核苷。cAMP和cGMP是細胞內重要的第二信使，在各種細胞外信號包括激素、神經遞質和自體活性物質引起的生物學過程中起重要作用。抑制磷酸二酯酶，可以使細胞內cAMP和cGMP含量增加，從而產生一系列的生理活性。而PDE-4，在炎症細胞和免疫調節細胞中作用明顯，其抑制劑對常見的過敏性皮炎、哮喘和慢性阻塞性肺炎有較好的療效。
Crisaborole(克立硼羅)
Crisaborole，2016年12月14日獲得美國FDA批准上市，由Anacor製藥研發並負責在美國上市銷售，商品名為Eucrisa®；Crisaborole是一種磷酸二酯酶-4 (PDE-4)抑制劑，這種抑制導致細胞內環磷酸腺苷(cAMP)水平增高；Eucrisa®用於2歲及以上患者的輕度至中度過敏性皮炎的局部治療，是一種局部外用軟膏，每克含20mg crisaborole；推薦用法是在感染部分塗抹一薄層，每天兩次。
8. 5-HT1A receptor(5-羥色胺1A受體)
5-羥色胺(5-HT)又稱血清素，它既是重要的單胺類神經遞質，又是一種血管活性物質,在中樞神經系統中分布廣泛，幾乎參與人體所有的生理活動和行為功能的調控，包括情感、認知、感覺，以及內分泌功能、胃腸道功能等。人類5-HT受體(5-HTR)至少存在7種類型(5-HT1R～5-HT7R)，這7種類型受體又各自可分成若干亞型。而5-HT1R又有7種亞型(5-HT1AR～5-HT1FR)，其中5-HT1AR屬G蛋白偶聯受體，含有421個胺基酸，由1309個鹼基對組成其基因編碼。5-HT1AR信號轉導是通過與G蛋白偶聯，抑制腺苷酸環化酶的活性，使得第二信使環腺苷酸單磷酸酯(cAMP)合成減少，激活鉀離子通道，導致膜發生超極化，形成抑制性突觸後電位，進而啟動細胞效應。研究表明，5-HT1AR與人類的焦慮、抑鬱、精神分裂症、疼痛、認知能力、飲食行為、性活動、阿爾茨海默症和睡眠覺醒周期等都有密切聯繫。
Aripiprazole Lauroxil(阿立哌唑十二烷酸酯)
阿立哌唑十二烷酸酯，由Alkermes公司研發，於2015年10月5日獲美國FDA批准上市，商品名為Aristada®；阿立哌唑十二烷酸酯是一種長效非典型抗精神病藥物，通過部分激活5-HT1A/DRD2受體和拮抗5-HT2A受體，來治療成人精神分裂症；Aristada®緩釋注射液每支含有441mg、662mg或882mg阿立哌唑十二烷酸酯，患者通過專業的醫生指導每四到六周通過胳膊或臀部肌肉注射一次。
9. Potassium channel(鉀離子通道)
K+是機體的主要陽離子之一，98%分布於細胞內，對維持細胞膜電位起著重要作用，同時在細胞增生、活化、凋亡中發揮了不可或缺的作用；而K+通道是離子通道中種類最多，存在最廣泛且最複雜的一大類離子通道，與多種生命活動密切相；K+通道的基本分子結構包括氨基末端胞質域的T1四聚功能域，六個跨膜α-螺旋域(S1- S6)、電壓感應域(S1-S4)、在S5- S6之間的孔區域(1個P環)和一個細胞質內羧基胞質域；K+通道由孔道形成亞基(α-亞基超家族)和輔助亞基β組成，輔助亞基β可調節α-亞基的表達、分布、通道開放-關閉的動力學及藥理學特性等；結構分類上，可分為電壓門控性鉀通道、鈣激活鉀離子通道、雙孔鉀通道以及內向整流鉀通道。
Dalfampridine(達伐吡啶)
達伐吡啶，由Acorda Therapeutics研發，2010年1月22日獲得美國FDA批准，後於2011年7月20日獲得歐洲EMA批准；由Acorda Therapeutics在美國上市銷售，商品名為Ampyra®；達伐吡啶是一種廣譜鉀通道阻滯劑，其作用機制尚未完全闡明；在動物研究實驗中, 達伐吡啶被證明能夠通過抑制鉀離子通道而增加脫髓鞘軸突的動作電位的傳導，改善患者的多發性硬化症(MS)的步行狀態；Ampyra®為口服緩釋片，每片含有10mg達伐吡啶，推薦劑量為每次10mg，每日2次(中間間隔12小時)，隨餐或空腹服用均可。
10. Erb-B2(Erb-B2受體酪氨酸激酶)
Erb-B2(又名ErbB2，NEU，CD340)是原癌基因erbB-2編碼的185kDa的細胞膜受體，為ErbB家族成員之一。該家族包括ErbB-1(又稱EGFR，HER1)、ErbB2(又稱HER2)、ErbB-3 (HER3)和ErbB-4 (HER4)四個成員。ErbB2高表達腫瘤細胞中Ras-MAPK和PI3K-Akt信號傳導活性較高，細胞增殖能力較強，分化成熟和凋亡機制受到抑制，細胞惡性程度高。ErbB2高表達腫瘤細胞可抵抗TNF-α、射線以及各種化療藥物引起的細胞凋亡效應。臨床上ErbB2表達與患者預後密切相關，ErbB2高表達的患者易發生腫瘤轉移，存活期短。由於ErbB2在正常細胞和腫瘤細胞中的表達水平具有顯著的差異，因而已成為腫瘤免疫生物治療的理想靶點，亦是目前腫瘤治療研究領域的熱點分子。
Neratinib Maleate
詳情見「3」
11. TNFα(腫瘤壞死因子α)
腫瘤壞死因子α (TNFα )，是由巨噬細胞/單核細胞活化產生的一種細胞因子，在炎症反應、細胞免疫、腫瘤免疫等多種生理和病理過程中發揮關鍵作用；TNF-α是一個非螺旋的富含β摺疊的蛋白質，摺疊方式類似三明治結構，由2個反向平行的β摺疊組成，69位和101位的Cys形成鏈內二硫鍵將2個β片層連接成環狀；TNF-α以同源三聚體的摺疊形式存在，每個亞基通過β摺疊以邊對面的堆積方式形成一個精密、金字塔樣的三聚體分子；帶電荷和極性胺基酸一般位於塔頂和塔基，中部為疏水性胺基酸，單體的N端和C端位於塔的基部，N端具有一定柔韌性，在三聚體中位置多變；TNF-α三聚體空間結構維持主要依賴於氫鍵和疏水基團的相互作用。
Golimumab
Golimumab，最初由楊森研發，於2009年4月24日獲得美國FDA批准，2009年10月1日獲得歐洲EMA批准，2011年7月1日獲得日本PMDA批准上市，並由楊森、默沙東和田邊三菱在美國、歐洲和日本市場共同研發和銷售，商品名為Simponi®和Simponi Aria®；Golimumab是一種全人源IgG1κ型單克隆抗體，能與可溶性和具跨膜活性的TNF-α結合，以阻止TNF-α與其受體結合；該藥批准的適應症為類風溼性關節炎(RA)、銀屑病性關節炎(PsA)、強直性脊柱炎(AS)、潰瘍性結腸炎(UC)和多關節幼年特發性關節炎(pJIA)；Simponi®是一種皮下注射用溶液，每支注射器或SmartJect®自動進樣器內含50mg/0.5mL或100mg/mL Golimumab；RA、PsA和AS的推薦劑量為每次50mg，每月一次；UC的推薦劑量為首次200mg，間隔2周後100mg，之後每四周給藥一次，每次100mg；Simponi Aria®是一種靜脈滴注用溶液，每瓶含50mg/4mLGolimumab，推薦劑量為每次2mg/kg，靜脈滴注30分鐘，起始在第0周和第4周，之後每8周一次。
12. GABAAR(Γ-氨基丁酸A受體)
GABAA受體，又稱作γ-氨基丁酸A型受體，是一種離子型受體，且是一類配體門控型離子通道，此通道的內源性配體是一種被稱為GABA的神經遞質；GABA是中樞神經系統裡的一種主要的遞質，雖然GABA在神經遞質的釋放過程中產生的是抑制性效應，但GABA本身並非一種抑制性而是一種刺激性遞質，因為GABA激活GABA受體的開放。在GABAA受體被激活後，可以選擇性的讓Cl-通過，引起神經元的超極化，這種超極化引起了神經信號傳遞抑制，因為降低了動作電位產生的成功率；GABAA在正常條件下產生的抑制性突觸後電位的翻轉電位是-75mV，高於GABAB受體的-100mV；能夠激動GABAA受體的配體通常能夠產生抗焦慮，抗驚厥，失憶症，鎮靜，催眠，欣快以及肌肉鬆弛等效果；而能夠阻滯GABAA受體活性的配體則能產生相反的效果，比如產生焦慮及痙攣等。
FospropofolDisodium(磷丙泊酚鈉)
磷丙泊酚鈉，於2008年12月12日通過美國FDA上市批准，該藥由衛材研發，以商品名Lusedra®登陸美國市場；上市4年後停止銷售，具體原因未知；磷丙泊酚鈉是異丙酚的前體藥物，通過鹼性磷酸酶代謝轉換成活化的代謝物異丙酚；每毫摩爾磷丙泊酚二鈉鹽參與反應，會產生1毫摩爾的異丙酚(1.86mg磷丙泊酚二鈉鹽會代謝成1毫克的異丙酚)；適用於麻醉監護(MAC)鎮靜藥物；Lusedra®是用於靜脈注射的液態劑，每30ml的注射劑裡的磷丙泊酚鈉含量為1050mg (35mg/ml)，推薦的初始單次注射量為6.5mg/kg，追加劑量為1.6mg/kg。
13. DRD2(多巴胺D2受體)
多巴胺受體屬於G蛋白偶聯受體家族，根據多巴胺結合受體的類型不同而產生不同的興奮或者抑制信號。多巴胺受體因其功能特性被分為兩類，D1類受體和 D2 類受體，D1 類受體激活腺苷酸環化酶，而D2類受體抑制腺苷酸環化酶的活性；D2受體，D3 受體，D4 受體屬於D2類受體(D2受體)；D2受體主要有兩種變異亞型~長亞型(D2L)和短亞型(D2S)，兩者的主要不同點在於與配體發生偶聯後所激活的信號通路不同。
AripiprazoleLauroxil(阿立哌唑十二烷酸酯)
詳情參見「8」
14. Sodium channel(鈉離子通道)
鈉離子通道是由內在膜蛋白形成的離子通道，可以讓鈉離子通過細胞膜；鈉離子通道可以依啟動的方式加以分類，一種是依電壓變化而啟動的(電壓門控型)，另一種則是需和其他化學物質(配體)結合後才啟動的(配體門控型)；鈉通道的異常會導致一系列與神經、肌肉和心血管相關的疾病，特別是癲癇、心律失常和持續性疼痛或者無法感知痛覺等。
Phenothrin(苯醚菊酯)
苯醚菊酯，由Kracie公司研發，於2014年3月24日獲日本PMDA批准上市，由Kracie公司在日本上市銷售，商品名為Sumithrin®；苯醚菊酯是一種合成的擬除蟲菊酯，可擾亂昆蟲的神經生理；該藥用於治療角化細胞類型疥瘡和指甲疥瘡；Sumithrin®為局部用乳液，含量為5%，推薦劑量為每次30g，每周1次，塗於頸部以下及足底皮膚，12小時候後洗去。
15. TOP2(拓撲異構酶II)
DNA拓撲異構酶是存在於細胞核內的一類酶，他們能夠催化DNA鏈的斷裂和結合，從而控制DNA的拓撲狀態，拓撲異構酶參與了超螺旋結構模板的調節；哺乳動物中主要存在兩種拓撲異構酶，即DNA拓撲異構酶I和DNA拓撲異構酶II；拓撲異構酶II通過引起瞬間雙鏈酶橋的斷裂，然後打通和再封閉，以改變DNA的拓撲狀態；哺乳動物拓撲異構酶II又可以分為αII型和βII型；拓撲異構酶毒素類藥物的抗腫瘤活性與其對酶-DNA可分裂複合物的穩定性相關，這類藥物通過穩定酶-DNA可分裂複合物，有效地將酶轉換成纖維毒素。
PixantroneDimaleate(匹杉瓊二馬來酸鹽)
匹杉瓊二馬來酸鹽，由Cell Therapeutics公司研發，於2012年5月10日獲歐洲EMA批准上市，由Cell Therapies在歐洲上市銷售，商品名為Pixuvri®；匹杉瓊二馬來酸鹽是米託蒽醌(mitoxantrone)衍生物，屬氮雜蒽二酮類抗腫瘤藥，其作用機制與米託蒽醌相似，可嵌入細胞的DNA，抑制拓撲異構酶Ⅱ，作為單一療法用於治療多次復發或難治性的侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)；Pixuvri®為注射用凍乾粉劑，每瓶含有29mg匹杉瓊，推薦劑量為每次50mg/m2，每日1次，在每28天療程的第1、8和15天給藥，共6個療程。
16. VEGFR2(血管內皮細胞生長因子受體2)
血管內皮細胞生長因子(VEGF)，具有刺激血管內皮細胞增殖、促進新生血管生成,特別是在促進腫瘤生長及轉移中的作用；VEGF受體是VEGF特異性的膜受體，具有高親和力，屬於酪氨酸激酶亞家族中的成員；作為一種典型的跨膜鑲嵌蛋白，分為胞外區、跨膜區及膜內區3部分，以胞外7個免疫球蛋白樣的超二級結構、胞內兩個間開的酪氨酸激酶區為其特徵；根據其結構與功能的不同主要分為VEGFR-1、VEGFR-2及VEGFR-3三種；VEGFR-2主要表達於血管內皮細胞，並由7個胞外免疫球蛋白樣結構域、單個跨膜區及一個具有激酶活性的細胞內酪氨酸激酶序列組成，具有很強的酪氨酸激酶活性，是影響血管新生過程的直接影響因素。
Midostaurin
Midostaurin，由諾華製藥研發，於2017年4月28日獲美國FDA批准上市，由諾華在美國上市銷售，商品名為Rydapt®；Midostaurin是多種受體酪氨酸激酶抑制劑，與化療聯用治療成年患者新診斷為FLT3陽性突變(FLT3+)的急性骨髓性白血病(AML)；另外，該藥還獲批用於治療成人侵襲性系統性肥大細胞增多症(ASM)、伴有血液腫瘤的系統性肥大細胞增多症(SM-AHN)和肥大細胞白血病(MCL)等；Rydapt®是口服膠囊，包含25mg的Midostaurin；治療急性骨髓性白血病時，推薦劑量為每日兩次，每次50mg，隨餐服用；治療侵襲性系統性肥大細胞增多症(ASM)、伴有血液腫瘤的系統性肥大細胞增多症(SM-AHN)和肥大細胞白血病(MCL)時，推薦劑量為每日兩次，每次100mg，隨餐服用。
17. TOP1(拓撲異構酶I)
詳情參考15
BelotecanHydrochloride(鹽酸貝洛替康)
鹽酸貝洛替康，由Chong Kun Dang製藥(Chong Kun Dang Pharm)研發，於2003年12月10日獲得韓國KFDA批准，由Chong Kun Dang在韓國上市銷售，商品名為Camtobell®；貝洛替康用於治療非小細胞肺癌和卵巢癌；Camtobell®為靜脈注射劑，每瓶含有2mg鹽酸貝洛替康，推薦劑量為每次0.5mg/m2，每日1次，在每3周為1個周期的第1-5日給藥。
18. NMDAR(N-甲基-D-天冬氨酸受體)
NMDA受體，即為N-甲基-D-天冬氨酸受體，是離子型穀氨酸受體的一個亞型，分子結構複雜，藥理學性質獨特，不僅在神經系統發育過程中發揮重要的生理作用，如調節神經元的存活，調節神經元的樹突、軸突結構發育及參與突觸可塑性的形成等，而且對神經元迴路的形成亦起著關鍵的作用，是學習和記憶過程中一類至關重要的受體；功能性的NMDA受體必須含有NR1亞單位，多個NR2亞單位與NR1共同形成四聚體(或五聚體)；NR1是構成離子通道的基本亞單位，NR2是調節亞單位，不同NR2組成的NMDA受體表現出不同的腦內分布與生理學特性。
MemantineHydrochloride(鹽酸美金剛)
鹽酸美金剛，由Merz、靈北製藥(Lundbeck)和森林實驗室(Forest)共同研發，最早於2002年5月15日獲歐洲EMA批准上市，之後於2003年10月16日獲美國FDA批准，後又於2011年1月21日獲日本PMDA批准上市，由靈北公司在歐洲上市銷售，商品名為Ebixa®，美國地區則由森林實驗室上市銷售，商品名為Namenda；；鹽酸美金剛是一種N-甲基-D-天冬氨酸受體(NMDR)拮抗劑，用於治療中度至重度阿爾茨海默型(Alzheimer's type)老年痴呆症；Ebixa®為口服薄膜衣片劑，每片含5mg或10mg鹽酸美金剛；起始推薦劑量為每日1次，每次5mg；維持劑量為每日2次，每次10mg。
19. Factor Xa(凝血因子Xa)
FXa是一種胰蛋白酶樣絲氨酸蛋白酶，它位於外在和內在凝血途徑的交界處，在與其輔助因子和磷脂表面的鈣離子結合後，將凝血酶原轉化成凝血酶，凝血酶進一步激活血小板，並同時將纖維蛋白原轉化為纖維蛋白，從而最終導致血栓的形成；結構上，FXa屬於一種基於維生素K的化絲氨酸蛋白酶，通過測定，其分子結構包括S1到S4四個口袋、陽離子空洞、催化區及二硫橋口袋，而S1、S4口袋是該因子抑制劑結合的關鍵口袋，前者較深，而後者相對要淺，和這兩者充分有效結合，該因子抑制劑的空間構造呈「L」形。
Betrixaban (貝曲沙班)
Betrixaban，由千年製藥研發，後授權給Portola Pharma，於2017年6月23日獲美國FDA批准上市，商品名為Bevyxxa®；Betrixaban是一種凝血因子Xa (Factor Xa)抑制劑，在緊急住院的成人患者中，能夠在住院以及後續階段，長效預防因運動受限而出現的靜脈血栓栓塞；2013年，Portola Pharma與李氏製藥開始在中國範圍內共同開發預防高危急性病人的靜脈血栓栓塞(VTE)的適應症；Bevyxxa®為口服膠囊，每片含40mg或80mg betrixaban，推薦初始劑量為每次服用160mg，後續可服用80mg，均為每日一次，固定時間隨餐服用。
20. 5-HT2A receptor(5-羥色胺2A受體)
5-HT2A受體，是與磷脂酶相關的G蛋白偶聯受體，分布於額葉皮質、海馬、齒狀回和杏仁體及外周血小板等處，該受體由1413個核苷酸開放閱讀框架編碼的471個胺基酸組成，具有7個跨膜域，屬G蛋白耦聯受體，與配體結合後通過活化與其耦聯的G蛋白，進而通過第二信使發揮生物學效應；5-HT2AR基因擁有3個外顯子和2個內含子，該基因的跨度範圍為20kb，人類5-HT2AR的遺傳基因定位於第13號染色體長臂14～21區(13q14～21)；5-HT2AR有6種多態性，即2種靜息多態性T102C和C516T，3種結構多態性Thr25Asn、His452Thr和Ala447Val。
Pimavanserin Tartrate(酒石酸匹莫範色林)
Pimavanserin Tartrate，由阿卡迪亞公司(Acadia)研發，於2016年4月29日獲美國FDA批准上市，商品名為Nuplazid®；Pimavanserin Tartrate是一種5-羥色胺(5-HT2A)受體反向激動劑，用於治療出現幻覺或妄想症等精神疾病的帕金森症患者；Nuplazid®為口服片劑，每片含17mg pimavanserin，推薦劑量為每日34mg，每次2片，每日一次。