7月9日，黑龍江珍寶島藥業股份有限公司（以下簡稱珍寶島藥業）發布了關於子公司獲得1類創新藥物AKT激酶抑制劑HZB0071《受理通知書》的公告，引發業內關注。
近年來，珍寶島藥業通過自主研發、二次開發、共建研發、投資研發、合作引進等「五位一體」模式開展創新藥品的研發與引入。目前公司在研化學原料藥18個、化學製劑產品30個，其中1類新藥3個。一個3類化藥項目（原料+製劑）獲得臨床批件，5個化藥項目正在開展BE實驗，1個4類化藥項目申報生產，中藥配方顆粒有50個品種獲得省內臨床研究使用備案。
隨著國家鼓勵創新發展和對存量藥品進行一致性評價、藥品上市許可持有人制度（MAH）、優先審評等系列政策措施的出臺，我國創新藥的註冊與申報在今後必將呈快速而穩健的發展態勢。截至2018年一季度末，國產全新結構的全新藥申報數量明顯增加，很多具備創新實力的醫藥企業，會更有動力投入到創新藥的研發中，在公司的預期範圍內，從研發到生產的周期也會加快。
業內人士分析稱，受益於藥品加速審評新政與珍寶島在新藥研發方面的整體布局，使該公司正加速成長為一家集中藥、化學藥、生物藥協同發展的創新型製藥藥企。
AKT抑制劑國內首創 新靶點新化合物
公告顯示，該產品是珍寶島藥業旗下全資子公司哈爾濱珍寶製藥有限公司與上海藥明康德新藥開發有限公司依據雙方籤署的「AKT激酶抑制劑治療乳腺癌1類新藥項目技術開發合同」，而共同進行研究開發的1類創新藥物，哈爾濱珍寶製藥有限公司擁有自主智慧財產權。
據了解，AKT擬定適應症包括乳腺癌、前列腺癌、胃癌等。目前國內還沒有自主研發的AKT抑制劑上市，HZB0071片若能成功進行臨床研究且上市，能讓更多的患者享受其優質的療效，同時承受起其優惠的價格，從而產生顯著的經濟效益和社會效益。
據珍寶島藥業研發人員介紹，由磷脂醯肌醇 3-激酶（PI3K）、絲氨酸/蘇氨酸蛋白激酶（AKT）和哺乳動物雷帕黴素靶蛋白（mTOR）組成的 PI3K-AKT-mTOR 通路是細胞內非常重要的信號轉導途徑，PI3K-AKT-mTOR信號通路與乳腺癌的發病以及耐藥性息息相關，臨床研究表明在多種惡性腫瘤治療的過程中，應用靶向作用於AKT位點的抑制劑具有較好的療效，且與化療藥物聯用時可以提高化療藥物的療效，並能改善化療耐藥情況。AKT作為一個乳腺癌治療的靶向位點已經成為抗腫瘤藥物開發的熱點之一。
公告還進一步顯示，AKT激酶抑制劑HZB0071為珍寶島藥業在國內申報IND申請的AKT靶點藥物，該藥物作用機理明確，藥效靶點選擇性高，在臨床前多個腫瘤模型中評估，展示體內藥效優於國外同類在研產品，具有較好的安全性、成藥性和臨床開發價值。
加大科研力度、創新引領轉型
業內觀點普遍認為，醫藥產業是高風險、高回報產業，研發投入大，風險也很大。珍寶島長期探索，通過 「五位一體」研發模式，以槓桿撬動研發資源，規避風險，加速創新成果轉化，形成持續創新能力。業內專家還指出，新品藥的研發成功不僅具有其社會價值，對研發主體的製藥企業也是自我造血能力的重大突破。
據上述珍寶島研發人員透露，本次註冊申請的抗腫瘤靶點藥物AKT激酶抑制劑HZB0071，是珍寶島藥業對腫瘤等重大疾病領域的關注落到實處，更是珍寶島藥業貫徹「加大科研力度、創新引領轉型」精神的具體落實。珍寶島藥業將在保證不影響短期經營業績的同時，進一步加大對該產品的研發投入的同時，更將長期堅持「五位一體」的研發模式，構建強大的科技研發能力，為形成創新型大健康產業集團奠定基礎，為實現企業的永續發展提供動力。
值得一提的是，珍寶島藥業自成立以來就一直將創新視為醫藥企業的生命力，公司的中長期發展戰略更提出企業可持續發展首要條件就是科技研發能力，也正是秉承創新的發展理念，珍寶島藥業的科技研發平臺、生產製造平臺、中藥材電子交易平臺及金融投資平臺都在穩健而快速的發展中。據統計，僅2017年，珍寶島藥業共申報專利32項，其中發明專利26項，外觀設計專利6項；獲得授權專利16項，其中發明專利10 項，外觀設計專利6 項。
癌症患者預見曙光 市場規模潛力巨大
事實上，ATK抑制劑乳腺癌、前列腺癌、胃癌等多個癌症，用藥市場規模潛力巨大。僅乳腺癌而言，2018年2月，國家癌症中心發布了最新一期的全國癌症統計數據顯示，截至2014年，乳腺癌是中國女性發病率最高的癌症，癌症死亡原因位居第六。中國乳腺癌全年檢出人數是歐洲的一半，與美國基本相當。如果這一趨勢保持不變，到2021年，中國乳腺癌患者將高達250萬，每年新發病例約27.9萬，並以每年2%左右的速度遞增。
業內相關人士也分析道，初略計算，2015年國內乳腺癌用藥總體規模286億元，比2014年增長了了13.95%。2016年預計規模將達到320億元，增速預計為11.67%。而據米內網中國城市公立醫院化學藥終端監測分析系統（簡稱HDM系統）數據顯示，2016年國內重點城市公立醫院抗腫瘤和免疫調節劑用藥市場已達239億元，同比上年增長了10.30%。希望在不久的將來，中國的乳腺癌、前列腺癌、胃癌等患者不用像近期熱播的電影《我不是藥神》裡的藥友去他國買藥了。