日本首次用iPS細胞治療帕金森氏症—新聞—科學網

2020-12-05 科學網
日本首次用iPS細胞治療帕金森氏症
如進展順利有望2023年投入應用

 

來源於幹細胞的神經元   圖片來源：Silvia Riccardi/SPL

本報訊 日本神經外科醫生首次將「重新編程」的幹細胞植入一名帕金森氏症患者的大腦。

京都大學日前宣布，該校研究人員已經開展了利用誘導多能幹（iPS）細胞治療帕金森氏症的臨床試驗，向一名患者腦部移植了由iPS細胞培養的神經祖細胞。這種療法在全球尚屬首次使用。

這項試驗是研究人員第二次嘗試用iPS細胞進行治療。iPS細胞是通過對人體組織(如皮膚)的細胞進行重新編程，並使其恢復到胚胎樣狀態所得到的細胞。它們能夠從這種狀態轉變為其他類型的細胞。

京都大學的科學家利用這項技術將iPS細胞轉化為產生神經遞質多巴胺的神經元的前體。

帕金森氏症是由大腦中負責生產神經遞質多巴胺的特殊細胞的死亡造成的。缺乏多巴胺會導致運動技能下降，以及行走困難和無意識顫抖，目前尚無根治方法。隨著病情的發展，它還可能導致痴呆。

今年10月，京都大學醫院神經外科醫生Takayuki Kikuchi將240萬個多巴胺前體細胞植入一位50多歲的患者大腦內。在3個小時的過程中，Kikuchi的團隊將這些細胞沉積到12個已知的多巴胺活動中心。

之前對動物進行的研究表明，祖細胞能夠在身體中分化成多巴胺能神經元並進入大腦。幹細胞科學家Jun Takahashi的研究小組去年報告說，在將由人類iPS細胞製備的神經細胞注入帕金森病的猴子模型後，其症狀在兩年時間裡得到了顯著改善。

Takahashi和他在京都大學的同事從儲存在該校的iPS細胞庫中提取了多巴胺前體細胞。這些細胞是通過對取自一位匿名捐贈者的皮膚細胞進行重新編程後得來的。

這項試驗並沒有採用專門為病人特製的iPS細胞，而是採用了從健康捐贈者那裡獲得iPS細胞的策略，這些類型的細胞不太可能引起免疫排斥。

「利用細胞儲備，我們可以將這項研究更快並且更有成本效益地進行下去。」在2012年因發現如何製造iPS細胞而獲得當年諾貝爾生理學或醫學獎的山中伸彌曾在2017年向美國《科學》雜誌這樣表示。作為一項額外的預防措施，患者在注射祖細胞的同時還將接受一種常見免疫抑制劑的治療。

Takahashi說：「病人情況很好，到目前為止還沒有出現嚴重的不良反應。」研究小組將對病人進行為期6個月的觀察，如果沒有出現併發症，他們將在病人的大腦中再植入240萬個多巴胺前體細胞。

研究小組計劃在2020年底之前再治療6名帕金森氏症患者，以測試這項技術的安全性和有效性。

Takahashi表示，如果試驗進展順利，根據日本的再生藥物快速審批系統，他們可能會有足夠的證據最早在2023年向帕金森氏症患者推薦這一療法。「當然，這取決於結果有多理想。」他表示。

據媒體報導，日本政府於7月29日批准了這一臨床試驗計劃。這是日本批准的第三項使用iPS細胞的人類試驗。

第一項試驗是利用從iPS細胞中提取的視網膜細胞取代因與年齡相關的黃斑變性（AMD）而受損的眼組織。該試驗於2014年啟動，由神戶日本理化學研究所發育生物學中心的Masayo Takahashi（Takahashi的妻子）主持。最初報告說，AMD的治療是安全的，儘管有報導稱發生了不良反應。而在今年早些時候，大阪大學的一個研究小組有條件獲批開展一項基於iPS細胞的試驗，對局部缺血性心臟病展開研究。（趙熙熙）

《中國科學報》 (2018-11-22 第2版 國際)

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