大家都知道，隨機對照試驗的研究費用很高，一般來說一個Ⅲ期的臨床試驗的總花費平均到每個受試者上是2500美元/例。如果告訴你，同樣是開展一個RCT，我們能通過更有效率的設計大大降低的人均花費，你相信麼？通過這種新的設計花費不要999，不要99，只要50美元/受試者。你會不會覺得很驚訝？會不會迫不及待的想知道這是個什麼新的設計方案？其實這種研究設計就是咱們這期的標題——基於註冊登記的隨機對照試驗（Registry based randomized control trial，RRT）。
RRT最早見於2010年在AHJ上刊出的瑞典實施開展的臨床試驗——TASTE trial（Thrombus Aspiration inST-Elevation myocardial infarction in Scandinavia）這是一個研究ST段提高心梗患者中應用冠脈血栓抽吸聯合PCI與單獨PCI的效果比較(研究設計方案刊登在AHJ，研究報告刊登在NEJM)。顧名思義，這個隨機對照試驗是基於一個已經存在並運行良好的註冊登記平臺，名字叫Swedishangiography and angioplasty registry (SCAAR) platform，即一個幹預措施有關的註冊登記平臺。TASTE試驗的受試者篩選、入組、受試者的隨訪、結局的確認，幹預措施的給予者均來自SCAAR註冊登記平臺。TASTE試驗甚至沒有設計研究專用的病例報告表，而是利用SCAAR註冊登記平臺的收集的資料來獲取所需心系。通過利用這個註冊登記平臺，TASTE試驗前所未有的「節能、高效」。
圖1. AHJ上刊出研究設計流程
1. 快速篩選入組。就像我們標題圖上所示，TASTE試驗計劃入組5000例受試者，最終僅用了約兩年多點的時間入組了7244名ST段太高的心梗患者。
圖2. TASTE試驗入組示意圖
2. 研究對象具有很高可比性。根據研究報告中的數據看來，TASTE入組的受試者佔SCAAR註冊登記平臺同期註冊登記患者數的76.9%，而且在TASTE進行隨機分組研究的受試者特徵和SCAAR註冊登記平臺中患者特徵分布相似。說明TASTE的研究對象有較好的代表性。
3. 利用註冊登記平臺減少失訪。根據TASTE trial的研究報告，該研究的失訪率是0，也就是對於入組的7244名ST段太高的心梗患者，所有人都隨訪到了30天死亡與否的結局。這在傳統的RCT中實屬難得。
4. 減少研究成本。根據研究者測算，TASTE試驗的總花費是36萬多美元，也就是248萬多人民幣，即平均每個受試者50美元的研究費用。對於RCT來說者花費之低也算是破天荒了。
由於RRT的上述優點，在TASTE之後心血管疾病研究領域的RRT如雨後春筍般萌芽和發展。隨著這些試驗的開展，RRT的人均費用可謂屢創新低。REDUCE MRSA trial中人均研究費用僅為40美元/例，而在加拿大開展的CHAP試驗，人均費用僅為16美元/例。對於RRT你是否了解了呢？是否心動了呢？RRT就是用數據和事實向我們闡明一個簡單的道理——科學研究也要需要抱準大腿。基於一個完備的註冊登記平臺可以開展隨機對照試驗，這樣的隨機對照試驗研究對象代表性好，實施快速高效，隨訪簡單輕鬆，研究結果質量高。然而，這一切便利的獲得均來源於已經搭建好的註冊登記平臺，但是如果沒有構建好的註冊登記平臺，RRT就如空中樓閣。
參考文獻：
1. Calais F, et al. Thrombusaspiration in patients with large anterior myocardial infarction: A ThrombusAspiration in ST-Elevation myocardial infarction in Scandinavia trialsubstudy.Am Heart J. 2016 Feb;172:129-34.
2. Fröbert O, et al. Thrombusaspiration during ST-segment elevation myocardial infarction. N Engl J Med. 2013 Oct 24;369(17):1587-97.