廣東醫科大學附屬第三醫院研究員範勇
撰文 | 葉水送
責編 | 李曉明
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最近，中國科研人員發表了一項有關人類胚胎基因編輯方面的研究，讓全球科學家的神經再一次被挑動。該研究由廣東醫科大學附屬第三醫院範勇領導的研究團隊完成。雖然論文發表在一般人不熟悉、影響因子不超過2的學術雜誌——《輔助生殖與遺傳學期刊》（Journal of Assisted Reproduction and Genetics）上，但卻引來國際頂級學術期刊以及媒體的關注，如Nature、Science、MIT Technology Review等。
發表在《輔助生殖與遺傳學期刊》的論文截圖
根據研究者介紹，他們進行此項研究的目的是對CRISPR技術在早期人類胚胎的精準基因編輯方面的應用進行評估並制定原則，從而為未來遺傳性疾病的治療提供了可能。
從2014年4月至9月，研究者從87名志願者那裡收集了213枚三原核受精卵，即原本不能正常發育的人類胚胎細胞。研究者通過基因編輯技術CRISPR，對這些受精卵中的基因ccr5進行編輯，結果發現26個人體胚胎細胞中，僅有4個細胞的基因成功被修飾，基因編輯的脫靶問題突出，表明該技術存在大量瓶頸。此次實驗的所有胚胎在三天後均被銷毀。研究者之所以選擇該基因，是因為部分人群如果攜帶有ccr5突變基因，那麼他們則擁有抵抗HIV病毒的能力，該突變基因能改變CCR5蛋白，使其能夠阻止HIV病毒對人體免疫細胞的入侵。
如同去年中山大學出現的全球首個人類胚胎細胞基因修飾的研究一樣，這項研究一經發表，就引起Nature等權威學術雜誌的關注。只不過經歷了去年一年的激烈討論之後，研究者以及公眾現在更加理性地看待此類研究。
來自中國的第二例有關人體胚胎細胞基因編輯的研究，截圖自Nature
第二例人類胚胎細胞基因編輯，再次點燃了人們對CRISPR技術的討論，截圖自Science
中國研究者研究製備HIV病毒不可入侵的胚胎細胞，截圖自MIT TR
平日愛八卦的英國媒體《每日郵報》嚴肅了一回，同樣也關注此項研究，截圖自Daily Mail
來自波士頓兒童醫院的George Daley表示，這項研究推動了CRISPR技術未來對人類細胞精準編輯的應用，但並未提供太多的證據，此前已有研究者對這方面論證過。CRISPR技術成為潛在的具有應用價值的技術，仍需很長的一段時間。
來自埃默裡大學的神經生物學家Xiao-Jiang Li認為，這項研究強調，「我們對細胞的精準編輯仍存在大量的技術瓶頸。事實上，此類實驗可先在非人靈長類動物身上進行，然後再來對人類細胞進行有效的編輯。」
《知識分子》也在第一時間聯繫了國內這一領域權威學者。一位不願透露姓名的學者認為，去年中山大學的人類胚胎基因修飾研究，得到了國際權威的認可，但後續的類似工作，意義不大。「我不大主張編輯人類胚胎，除非在技術上或者科學上有很大進步，如果是完全可預見的結果，其實意義不大了。」
此外，前述學者認為，這項研究「選擇的基因也有問題，即便是最後的基因編輯能用於人類，也沒有必要選一個可能感染疾病的靶點來進行操作。因為目前尚沒有中國人的數據，證明ccr基因突變不會影響健康。即便是歐洲有此突變的人群，也很難說哪方面會不會受到了影響。」
另外一位研究者向《知識分子》表示，這篇文章的意義有限，未對疾病治療、預防以及藥物的研發有直接作用，這可能是其不能發表在主流期刊的原因。但文章比較吸引眼球。
2015年4月，中山大學學者黃軍就發表在《蛋白質與細胞》（Protein and Cell）上的人類胚胎基因修飾研究，引發全球科學同行以及公眾的激烈討論。該研究亦成為當年12月份在華盛頓召開的「國際人類基因編輯大會」（International Summit on Human Gene Editing）的導火索之一。黃軍就也因該項研究入選Nature雜誌2015年十大科學人物。
此次大會匯集了來自美國、歐洲、日韓以及中國這一領域的權威學者。會議達成了一個共識：On Human Gene Editing: International Summit Statement，闡述了目前基因編輯技術的基礎研究與未來的可能應用，並劃清倫理禁區。大會達成一個共識：當前利用CRISPR技術對人類胚胎細胞基因進行修飾，是「不負責任」（irresponsible）的舉動。雖然該共識不具備法律效應，但它對目前這一領域的科學家形成強而有力的約束。
令人感到憂慮的是，人類胚胎細胞基因編輯或許不會是目前僅有的兩項研究。根據Nature的報導，很多科學家已經將類似的研究論文投遞出去，廣州醫科大學的這篇文章只不過是它們其中的一篇而已。
儘管中國科學院是去年人類基因編輯大會的三方組織者之一，積極參與推動基因編輯倫理規範的討論以及制定，但是中國更多的正在進行的有關人類生殖細胞基因編輯研究工作尚沒有明確的倫理規範。顯然，相關的研究工作不僅考驗著人類的倫理底線，同時從某種程度上說，不規範的研究活動也會使得其他學者正常利用基因編輯技術進行研究或應用受到阻礙。
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