熟悉健點子的粉絲一定不陌生，SRP-9001是在研治療杜氏肌營養不良的基因治療，Sarepta公司已經把美國以外的全球權利賣給了瑞士藥企羅氏（Roche）。
Trial 102是一項持續、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗，以評估41名杜氏肌營養不良（DMD）患者的單劑量SRP-9001（rAAVrh74.MHCK7.微縮性營養不良）的安全性、有效性和耐受性。
（Trial102是Sarepta的二期臨床試驗，結果將會用於申請上市）
SRP-9001 是一種研究性基因替代療法，旨在將其微肌營養不良蛋白編碼基因傳遞到肌肉組織，用於靶向微肌營養不良蛋白的產生。
與基線的指標相比，在接受治療12周後，該研究符合微肌營養不良蛋白表達的主要生物學終點（P<0.0001），Sarepta公司宣布。
接受SRP-9001（n=20）治療的DMD患者的平均微肌營養不良蛋白表達率為28.1%，以西方印跡（Western Bolt）作為衡量標準。
這個研究的次終點，包括每個載體基因組拷貝，百分比正纖維，強度，和肌酸激酶（探索）的減少也有改進。雖然在主要功能終點，SRP-9001治療的參與者顯示NSA的總分比安慰劑在48周增加;但是，該差異在統計上並不顯著（P=0.37）。
每次測量時，SRP-9001治療參與者的隊列都優於安慰劑組，在48周時，治療組的參與者顯示，與基線（P=0.009）相比，NSAA總分在統計學上顯著增加1.7分，而安慰劑組的參與者在NSA總分上比基線增加了0.9分。
雖然薩雷在2020年改變了SRP-9001的研發途徑，在三期臨床試驗前加入了小規模測試，在三期臨床試驗上，暫時落後輝瑞。
都是，Sarepta作為肌肉疾病治療的一哥，並不示弱。這個位于波士頓的公司，已經成功把兩個DMD新藥做上市，因此，不可小視。
即使在三期臨床試驗上落後，Sarepta還是成功說服食品藥品監督局FDA，在二期臨床試驗的結果和小規模試驗的基礎上，就可以申請上市。
這兩個基因治療誰先誰後，目前還不知道呢。
https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-top-line-results-part-1-study-102
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