科普:一篇看懂誘導性多能幹細胞(iPS cells)

2020-11-30 豪瑞生物

2018年11月9日,日本京都大學宣布開展利用誘導性多能幹細胞幹預帕金森病症的新型實驗性療法。該療法是將數百萬個源自於誘導性多能幹細胞的神經祖細胞注射到帕金森病人的大腦中。該實驗,是全球首個嘗試使用誘導性多能幹細胞幹預帕金森的案例,同時也將誘導性多能幹細胞再一次帶到了人們的視野之中。

什麼是誘導性多能幹細胞?

2006年日本京都大學Shinya Yamanaka在世界著名學術雜誌《細胞》上率先報導了誘導多能幹細胞的研究。他們把Oct3/4,Sox2、c-Myc和Klf4這四種轉錄因子基因克隆入病毒載體,然後引入小鼠成纖維細胞,發現可誘導其發生轉化產生一種新細胞,即誘導多能幹細胞iPS。

該細胞在形態、基因和蛋白表達、表觀遺傳修飾狀態、細胞倍增能力、類胚體和畸形瘤生成能力、分化能力等方面都與胚胎幹細胞相似。也就是說,誘導多能幹細胞(iPS細胞或iPSC),就是日本科學家山中伸彌在2006年利用病毒載體進行轉錄因子組合而形成的、具有超強分化能力的一種多能幹細胞。

誘導性多能幹細胞是來源於何處?

誘導多能幹細胞與幹細胞的最大區別就在於,他並非是直接來源於人體器官和組織,而是一種通過基因編輯而來的幹細胞。例如首次發現它的山中伸彌,便是利用病毒載體將四個轉錄因子(Oct4, Sox2, Klf4 和c-Myc)的組合轉入分化的體細胞中,使其重編程而得到的類似胚胎幹細胞的誘導性多能幹細胞。而世界各地不同科學家陸續發現其它方法同樣也可以製造這種細胞,只需要根據其類型,選擇相應的製備方式。

誘導多能幹細胞的優勢有哪些?

1、誘導多能幹細胞類似於胚胎幹細胞,具有強大的分化再生能力,可以分化成人體各個器官和組織所需要的各種細胞類型。

2、誘導多能幹細胞是通過遺傳編輯而來的一種幹細胞,因此在來源方面不存在社會倫理問題。

3、誘導多能幹細胞可以通過CRISPR / Cas9基因編輯產生同基因對照細胞系。該基因編輯可以改變DNA達到使用細胞治療人類疾病的目標。

誘導多能幹細胞有哪些醫學價值?

誘導多能幹細胞與其他來源於人體的幹細胞一樣,具有超強的分化再生能力、且免疫原性低。在再生醫學、篩選和開發新藥領域應用廣泛。

再生醫學

誘導多能幹細胞同樣具有超強的分化能力,能夠分化成為人體各個器官和組織所需的不同類型的細胞,這對於器官再生有著重要意義。

新藥開發

在開發新藥時,研究人員可以使用培養的幹細胞來測試藥物的效用,了解藥物治療的可能性,這對研究人員新藥研發的助力是不可預估的。

誘導多能幹細胞的最新技成果有哪些?

1、由Cynata Therapeutics利用iPSC衍生的治療產品領導的一項正式臨床試驗現在正在英國和澳大利亞進入II期臨床試驗。

2、在骨關節炎的幹細胞治療方面,澳大利亞幹細胞公司Cynata完成了世界上第一個基於iPSC的I期試驗

3、日本,在進行許多以醫生為主導的研究,以探索使用iPSC衍生的治療產品治療年齡相關性黃斑變性(失明)、帕金森病和心臟病等疾病。

4、同時,日本還有一項涉及生產誘導多能幹細胞衍生血小板的研究也在進行中。

總結

綜上所述,誘導多能幹細胞具有極大的醫學價值,且其在製備和使用方面都是比較方便的,這對再生醫學和新藥的研製是非常有幫助的。但是,目前誘導多能幹細胞的使用仍然是存在一定風險的,它的過度表達可能引發癌症的發展。所以,就臨床應用而言,安全有效的使用誘導多能幹細胞仍然是科學家們研究的重點。誘導多能幹細胞技術何時能有效廣泛的使用仍是未知數。

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