▎藥明康德/報導
有關成本和價值的討論，一度變得更加複雜，甚至有了更多的商業味道。各界對創新的熱切預期，集採定價的影響，支付方、患者權益團體和監管機構，都在向醫藥行業的領跑者發出挑戰，要求醫藥行業既要證明人群相關的初始數據，又要保護價值，做到歷久彌新。
「比甲殼蟲樂隊更好？」
談論2020年的藥品研發價值，離不開有關藥品研發投入產出率的Eroom定律。與現有治療藥物相比，很多新藥只有較小的增量收益。隨著時間推移，藥物開發的速度越來越慢，價格也越來越昂貴。新藥的增量收益越小，導致證明新藥收益所需的臨床試驗規模就越大；與此同時，維持新藥收益的商業規模就愈發困難。這樣的範式，使得開發新藥的成本，每9年翻一番（經過通脹調整）。
▲研發效率總體變化趨勢（數據來源：參考資料[1]，藥明康德內容團隊製圖）
Eroom定律，有時也被形容為需要「比甲殼蟲樂隊更好」。大家可以想像，如果要求新出現的樂隊，都必須比甲殼蟲樂隊（The Beatles）更好，那麼製作新的唱片，將會難上加難。
隨著創新藥品類別變得越來越擁擠，仿製藥越來越普遍，漸進式創新的費用也隨之增加。2019年，腫瘤用藥，就因跟風檢測「跟隨式創新」（me-too）化合物而受到詬病。對於業界重複測試非常相似的治療藥物，尤其是在見證到多次失敗之後，FDA腫瘤學卓越中心主任Richard Pazdur博士對這種現象提出批評。FDA已批准6種檢查點抑制劑免疫療法藥物（靶向PD-1/PD-L1藥物），用於14種不同類型的癌症治療。但根據癌症研究院（the Cancer Research Institute）估計，還有超過2,250項臨床試驗正在進行中，其中很多屬於雷同的試驗。
▲研發流程一些部分效率顯著改善，另外一些部分效率顯著下降（數據來源：參考資料[1]，藥明康德內容團隊製圖）
很多國家和監管機構，都在希望設定的「比甲殼蟲樂隊更好」的標準，以及迅速老齡化和人口變化所導致的多樣化需求之間糾結。這些國家不會接受「跟隨式創新」（me-too）藥品的溢價。因此，在期望與面臨的研究、供應鏈和成本方面的不確定性之間，醫藥行業必須取得平衡。
圍繞全球老齡人口增長最快的國家這一現實，日本的監管機構正在做出規劃。人口老齡化，往往意味著將會花費更多，患者自付費用也會增加。為了保護消費者和維護國家的相關資源處於正常水平，對創新技術成色不足的藥品，取消高定價，這樣的強硬立場，不會妥協。但另一方面，業界認為，日本具有對最新化合物的友好環境，需要繼續維護這樣的聲譽。
陷入這種動態的醫藥公司，必須根據相關的藥品定價方案，改善商業化方面的靈活性。在2020年，如果這些公司致力於改善其在地方處方集中的地位，就有必要將越來越多的投入，從藥品銷售轉向解決方案銷售。
圖片來源：Pixabay
藥品招標，錙銖必較
招標是市場準入的正常組成部分，但對要價錙銖必較的藥品招標，是否會將新的競爭推向谷底？藥品招標，是各個國家、地方政府、醫療系統等，就藥品進行談判和籤訂採購合同的過程。採購方要求，醫藥商針對具體的批量承諾投標，然後根據最低成本，或最佳認知價值做出選擇。
與推薦的做法相比，藥品招標的做法，影響力更大；在大多數地區，相關機構要求藥品採購招標。例如，在德國，藥劑師只能提供患者保健計劃指定的首選藥物。在全球許多不斷增長的醫療保健系統中，藥品招標越來越受到關注，也越來越本地化，這樣的發展趨勢，更有可能將創新藥品排除在外。相關的計劃，正在給醫藥商造成壓力，如果相關的醫藥商希望參與競爭，就需要大幅削減價格。
黏性價值框架
第三方價值框架（value framework）正在推動價值對話。這些第三方價值框架的例子，包括ICER（Institute for Clinical and Economic Review，臨床與經濟評價研究所）與ASCO（American Society of Clinical Oncology，美國臨床腫瘤學協會）等多家機構（這些相關機構的英文簡稱、英文全稱以及中文全稱見本文篇末）。在過去的二十年中，這些機構已經推出了多種評估工具，幫助評價特定治療類別中藥品的成本和影響。
數據來源：參考資料[9]，藥明康德內容團隊製圖
隨著時間的推移，相關藥品的價格，會越來越受到各界關注。原因之一，是涉及採用率與可及性。ICER，正在通過使用新工具，使醫藥商和保險公司更易於訪問數據。同時，一些引人注目的採用案例，即使有關質量調整生命年（QALY）指標的爭論有些令人眼花繚亂，但這些採用案例的影響力，正在成為大家熱烈討論的話題。賽諾菲公司（Sanofi）和再生元公司（Regeneron）與ICER合作，決定降低膽固醇藥物Praluent的淨價。美國退伍軍人事務部和CVS旗下的處方藥品福利管理子公司CVS Caremark，都採用了ICER指標，來評估保險除外責任（coverage exclusions）。
▲美國的5個相關價值評價框架一瞥（數據來源：參考資料[10]，藥明康德內容團隊製圖）
變革的第二個推動力，是溶瘤藥（oncolytics），以及為評估這些溶瘤藥的成本，在過去五年間創建的多個新框架。相關的管線中，有850種新的腫瘤治療藥物。評價數據顯示，最近的中位數價格為16萬美元，有些則超過50萬美元。大家普遍認為，沒有哪個框架是完美的，但在價值對話中，已將這些做法視為一個好的開端。
由於在發布之前，這些第三方框架就通常被用於評估價值，因此公司也將重點放在更早地傳達價值上。在這方面，歐洲起步最早，相關國家重新調整了溝通流程，以支持NICE（The National Institute for Health and Care Excellence，英國國家衛生與服務優化研究院）和其它衛生技術評估委員會不斷發展變化的評價流程。現在，其它地區也紛紛效仿，預計在未來18個月內，將重新制定重要的傳播策略。包括這些框架在內的新方法，或被更早採用，同時也會更透明。這些舉措，將對早期數據以及整合的臨床和商業開發，帶來新的壓力。
圖片來源：Pixabay
傳達您的價值觀
在專注於創造價值的世界中，保持聲譽的動因，來自於公司對自身價值的重視。我們已經看到兌現價格承諾；籤訂以價值為基礎的合同。在過去的五年中，大家看到，強調價格承諾的公司數量，以及新的以價值為基礎相關聯的保險覆蓋數量之間，發生了重大轉變。
在2020年及以後，這些合同將越來越側重於結局，並且將緊貼既得利益，保護合作夥伴關係與患者、醫療服務提供方之間的數據的完整性。在這樣的情況下，醫藥公司面臨兩個主要挑戰，包括具體了解需要測量什麼，以及如何交流溝通。醫療服務提供方，對測量造成的挑戰，並不陌生。醫療服務提供方，是衛生政策審查的第一個「吃螃蟹者」，但對進入基於價值的醫療照護，卻猶豫不決。
為了改善結局合同（outcome contract），支付方非常明確地指出，哪些患者正在接受治療，從這些接受治療的每一位患者的角度，就某些昂貴的藥品進行談判。他們正在與研究機構合作，從瞄準將最有可能受益的人群，縮小為管理預算並獲得會員結果的關鍵途徑。
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溝通交流，是價值的另一個關鍵因素。公司應該樹立一種價值理念，使跨職能體系與所有價格行為保持一致。這些確保價值組合的價值行為，具有以下特徵：具有戰略性，目標明確；經濟實惠；政治上可行；可訪問，經得起檢驗；整合到跨業務部門和特許經營的戰略計劃中。有關價格，以及藥品能否針對價格傳遞價值的對話，正在不斷加速，面對這樣的趨勢，醫藥行業的話語方式，必須改變。
如何應對2020年的價值評估
積極主動應變
整個組織的工作，從一個地方開始，提前確定將哪些地方作為投入重點，準確估計將要開展的談判，將會將價格壓倒多低；了解可以在哪些關鍵國家，建立價值驅動關係，維護合作夥伴關係。
以不同的方式溝通交流
在溝通交流方面，尤其是風險和聲譽團隊，需要與臨床和商業領導者合作，重新規劃在價格敏感、價值驅動的市場中開始溝通、交流的方式和時間。隨著定價爭議的繼續，建立專門的溝通交流渠道，以容易產生共鳴的話語方式，討論價格透明度，努力改善藥品的可及性。
建立新型夥伴關係
與保險公司、政策制定者和醫療保險與醫療補助服務局（CMS）合作，參與關於與新的創新步伐相適應的藥品報銷和支付策略的對話。此外，在藥品定價之前，應充分考慮患者的聲音，特別是在自付費市場，出發考慮患者的聲音，有助於找出對價格敏感的患者細分群體，有針對性地確定最佳定價策略。
附: 相關機構、法案英文簡稱、英文全稱、中文譯名：
數據來源：參考資料[9]，[10]，藥明康德內容團隊製圖