一種新的CRISPR/Cas9療法被證明可以抑制衰老、增強健康、延長小鼠壽命，為更好地了解人類衰老打開了大門。
時間，是導致許多身體衰弱症狀的主要危險因素，其中包括心臟病、癌症和阿爾茲海默症。這使得抗衰老療法的需求變得更加迫切。現在，Salk研究所的研究人員開發了一種新的基因療法來幫助減緩衰老過程。
該結果發表在2月18日的Nature Medicine雜誌，強調了一種新的CRISPR/Cas9基因組編輯方法，並在患有早衰症（Hutchinson-Gilford progeria syndrome）的小鼠模型身上得到了證實。這項研究涉及加速衰老的分子途徑，以及如何通過基因治療減少毒性蛋白質。
「衰老是一個複雜的過程，在這個過程中，細胞開始失去功能，我們必須找到有效的方法來研究衰老的分子驅動因素，」Salk基因表達實驗室教授、論文通訊作者Juan Carlos Izpisua Belmonte說。「早衰症（progeria）是理想的適用對象，我們可以提供幹預措施，不斷加以改進，快速再次測試。」
「一旦我們提高了病毒感染各種組織的效率，我們就有信心進一步延長患兒壽命，」實驗室博後研究員Pradeep Reddy說。
綜合結果表明，CRISPR/Cas9系統靶向核纖層蛋白A（lamin A）和早老蛋白（progerin）能顯著改善患病小鼠生理健康和壽命。換句話說，下一步，科學家有望瞄準人類衰老的分子驅動器。
未來，實驗室將集中努力使其更有效，安全地為人類所用。早衰症現在是無方可救的，隨著時間的推移，症狀和併發症逐漸升級。
「這是第一次將基因編輯療法用於治療早衰症，」Izpisua Belmonte說。「它還需要一些改進，但是與其他方案相比它的負面影響要小得多，這是一個令人興奮的前進方向。」
參考文獻：
Single-dose CRISPR–Cas9 therapy extends lifespan of mice with Hutchinson–Gilford progeria syndrome