病毒性角膜炎是受病毒致病原感染角膜而引起的炎症，該病癒後易復發，並成為導致感染性失明的主要原因。該病既無疫苗可用，也無藥物可根治的現狀困擾著醫生和患者。
記者12日獲悉，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院專家洪佳旭和上海交通大學系統生物醫學研究院蔡宇伽教授攜手獲得突破性的新成果。他們率先發明了基因治療遞送載體，融合了基因編輯和遞送技術。該項被命名為HELP的治療技術，在通過切割病毒的基因組、使其降解的同時，還可以清除三叉神經節內潛伏的病毒，從而根治病毒性角膜炎。
HELP的工作原理及其生產過程
HELP在病毒感染的治療模型上的治療效果展示
中華醫學會眼科分會角膜病學組組長、山東省眼科醫院院長史偉雲教授認為，該項技術為病毒性角膜炎的根治提供了新的解決思路。
洪佳旭接受採訪時告訴記者，目前，治療病毒性角膜炎的傳統藥物，如阿昔洛韋等，或者角膜移植，都只能暫時抑制皰疹病毒，但不能從體內清除病毒基因組。相關病毒會沿逆行方向通過眼神經到達三叉神經節。在那裡，它們建立了一個病毒貯庫，一旦重新激活，疾病便會復發和惡化。長期以來，直接降解病毒的基因組，從根源上「剔」除潛伏的病毒，是專家學者們努力探討的問題。
通訊作者洪佳旭（左）和蔡宇伽介紹論文主要創新點。
據了解，中國學者在基因編輯治療領域取得的重大突破，在國際知名學術期刊《自然-生物醫學工程》和《自然-生物技術》雜誌上發表。
HELP技術解決了基因編輯治療的最大技術「瓶頸」——遞送技術，有望打通基因編輯體內治療的「最後一公裡」。同時，這項新技術靶向病毒的基因組，不改變人的基因，安全性好，可以最大限度減少脫靶風險，並避免免疫反應。蔡宇伽透露，利用HELP技術，小鼠感染模型上的病毒複製得到有效阻止，同時將潛藏在神經節的病毒庫清除。研究團隊方面期待這種全新療法能夠幫助難治性病毒性角膜炎患者重獲光明。
特邀評論員、中山大學中山眼科中心副主任袁進教授對記者指出，將基因編輯運用於病毒性角膜炎治療，在動物體內實現對潛伏在三叉神經節內病毒的清除，是從「0」到「1」的創新突破。
HELP清除角膜內與三叉神經節內的皰疹病毒
目前，很多種與人類健康相關的病毒感染尚無藥可治，甚至沒有疫苗可用。HBV、HPV等病毒雖然有疫苗可用，但一旦感染仍然沒有藥物可以實現根治。袁進表示，HELP作為一種新的具有臨床潛力的抗病毒療法，將助力體內基因編輯治療時代的真正到來，為無藥可治、有藥難治的遺傳性及感染性疾病等患者帶來新希望。
復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院是國家衛健委所屬唯一一所三級甲等眼耳鼻喉專科醫院。該院院長周行濤表示，醫院集醫療、教學、科研為一體，努力攻克疑難雜症。據了解，該院約70%的患者來自上海以外的全國各地，疑難雜症患者佔比高。目前，在復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院倫理委員會的論證及許可下，洪佳旭團隊正主持開展相關臨床應用研究，未來或將應用拓展至其他遺傳性眼科疾病的治療上。
論文作者團隊
讀創綜合（來源：中國新聞網，「復旦上醫」、 「上海交大系統生物醫學研究院」微信公眾號）
審讀：譚錄崗