漸凍症神經功能的恢復依然未知,幹細胞是否可解?

2020-12-03 一五零生命幹細胞

漸凍症（ALS）是由皮質、腦幹及脊髓上下運動神經元受侵損害導致的的進行性神經系統變性疾病，表現為肌肉萎縮、無力，進而導致呼吸肌麻痺或呼吸衰竭，生存期限從數月到10餘年，平均3～5年。

自1996年美國FDA批准利魯唑用於ALS以來，20多年超過50種藥物被研究開發，但均無進展，其神經功能的恢復依然是個未知數。幹細胞具有修復受損組織、新生血管和調節免疫的特點，臨床對ALS及相關神經變性疾病以幹細胞作為切入點的研究已取得了諸多成果。

幹細胞可自我更新並向神經細胞、膠質細胞等分化，有望修復ALS受損的神經組織，恢復神經功能。有研究證據表明，移植的幹細胞容易受到神經微環境的影響，在中樞神經系統非神經發生區及損傷區域分化為膠質細胞。

有學者認為，幹細胞移植保護神經元不繼續受到損害，是其分泌的細胞因子具有保護作用。孫等人開展評估間充質幹細胞條件培養基（MSC-CM）改善ALS模型小鼠的基礎實驗，研究顯示，MSC-CM抑制了星形孢菌素誘導的濃度依賴性細胞凋亡；誘導膠質細胞源性神經營養因子和睫狀神經營養因子基因表達，並降低IL-6、TNF-α、iNOS的表達；在MSC-CM誘導下，血管內皮生長因子在小鼠神經元細胞表達增加。

過去十年間，幹細胞移植這項新技術已日益成熟，廣泛應用於臨床研究。現階段已有部分ALS項目完成Ⅲ期臨床試驗，顯示幹細胞良好的神經功能保護作用，這為幹細胞治療的推廣打下了紮實基礎。

【臨床試驗】喬等人對29例ALS患者施用蛛網膜下腔注射幹細胞移植，共4次（2×107～5×107個細胞/次），隨訪6個月。

結果顯示，肌萎縮側索硬化功能評分量表（ALSFRS-R評分）：移植後第28天，言語、穿衣和衛生功能評分明顯提高；肌力評定量表（MRC評分）：移植後第14天上肢肌群肌力評分明顯高於提高，治療第28天上肢肌群肌力評分進一步增加，患者的言語、肢體運動功能、生活能力有一定的改善作用。研究者認為，幹細胞有效阻止了神經功能的進行性受損，減緩疾病進展，無嚴重不良反應。

此外，ALS患者易出現情緒低落、焦慮、抑鬱等心理問題，幹細胞可有效緩解改善這些心理症狀。葉等人對9名受試者進行間充質幹細胞治療並評估採用W.K.Zung焦慮自評量表（SAS）、抑鬱自評量表（SDS）和匹茲堡睡眠質量指數量表（PSQI）其情緒、睡眠、功能影響。幹細胞移植後，PSQI評分總體均數低於隨訪前的總體均數，下降了約9.1%，睡眠質量改善；1名焦慮症患者改善；2名抑鬱症患者其中1名得到較好療效。

綜上，幹細胞移植可延緩病情發展，提高患者生活質量，依靠幹細胞修復ALS患者的神經功能是安全和有效的！

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