急性髓系白血病是成人急性白血病中最常見的類型,是一組基因改變導致的造血幹細胞克隆性增殖失調的高度異質性的疾病。
標準化療及聯合造血幹細胞移植是目前治療AML的金標準,據統計在美國每年大約有1.5萬例新診斷的AML病例。AML患者的5年生存率為21.4%,而年齡在75歲以上的患者的5年生存率僅為1%。60歲以下的AML患者採用標準誘導治療最初的緩解率是60%-70%。
約30%~40%的初次復發AML患者總生存期(os)平均約為3.8個月,其中對挽救治療方案有效的患者僅為12%左右。治療65歲以上AML老年患者面臨巨大的挑戰,其主要原因:不良的細胞遺傳學高危因素、化療反應差及不能耐受高強度的化療等因素。因此,應用針對白血病特異性異常位點的具有高度特異性和低毒性的免疫治療,將成為治療AML中最具有潛力和應用前景的方法。
免疫治療在急性髓系白血病中已經取得了突破性進展,尤其對不能耐受化療的老年AML患者及復發難治性AML患者提供了新的治療策略。但仍存在許多不足之處,如療效及毒副作用等,開發針對AML的特異性的免疫治療策略具有挑戰性。隨著科學家們對急性髓系白血病生物學特性以及機體免疫系統相互作用的不斷深入認識,也希望免疫治療最大限度地減少治療相關毒副作用,與常規化療有效結合,提高患者的緩解率、延長生存期及改善遠期預後。
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