血液病專家:CAR-T細胞療法取得突破性進展

2020-12-05 環球健康

「血癌」這一稱謂,飽含著長期以來人們對白血病這一人類健康重大殺手的畏懼。隨著醫學技術的發展,細胞免疫治療等各種新療法日趨成熟,白血病已經不再是「絕症」。南方醫科大學珠江醫院血液內科主任李玉華教授介紹說,如今,部分類型的白血病治癒率可達90%以上,幾乎可以說已經逐漸「慢病化」。

最新的好消息是,該院血液內科正在進行的多項針對各種惡性血液腫瘤(白血病、淋巴瘤、骨髓瘤)的新療法臨床試驗取得良好的臨床療效。這一新療法就是CAR-T免疫細胞治療。

文/廣州日報全媒體記者周潔瑩通訊員伍曉丹

圖/廣州日報全媒體記者莫偉濃(署名除外)

白血病「慢病化」可期

白血病俗稱「血癌」,是一類起源於造血幹細胞的血液系統惡性腫瘤。在中國,白血病的自然發病率約為十萬分之四,每年新增約4萬名白血病患者。

李玉華介紹,根據白血病細胞種類及所佔比例,可分為急性髓系白血病、急性淋巴細胞白血病、慢性粒細胞性白血病和慢性淋巴細胞白血病四大類。其中急性白血病最為兇險,自然病程進展很快,若不及時積極治療,平均3個月到4個月可能出現死亡。人群中,小兒白血病患者以急性淋巴細胞白血病為主,約佔小兒白血病的75%以上,此類小兒患者的治癒率可達80%以上。此外,急性非淋巴細胞白血病約佔20%~25%。而慢性淋巴細胞白血病則大多是緩慢進展的,且很多患者沒有自覺症狀,發病人群以老年人最為常見,平均發病年齡在65歲以上。

據介紹,目前這四大類白血病中,治療效果最好的急性髓系M3白血病,由於有明確的靶點,治癒率可達90%以上,治療效果較差的類型也有30%~50%的治癒率。和不少惡性腫瘤如肺癌、肝癌等相比,白血病治療方式相對簡單,治癒率更高,可長久無病生存,並回歸正常生活。隨著醫學技術的進步,白血病在藥物和療法方面的發展都很快,比如分子靶向藥物、CAR-T細胞治療等都日趨成熟,患者不可輕易放棄治療。

普通人無需「談裝修色變」

專家介紹,白血病的發病因素除了遺傳,還有很多外在誘因,比如接觸放射線、化學藥品、有機溶劑,主要是某些特定的職業暴露人群,如放射科醫生、裝修工人等;此外,染髮劑、病毒感染等也是已知並且可能避免的誘因。裝修中的甲醛、建材放射性等誘發白血病的問題尤為受到關注,白血病「惡名」的廣為傳播也與此類事件的披露不無關係。

李玉華說,雖然沒有明確證據證明裝修和白血病之間的直接關係,但臨床上確實有部分白血病患者生活中接觸過新裝修的家居環境或長期接觸裝修建材。她的患者中,便有過一名31歲男子是從事裝修建材的小老闆,長期接觸瓷磚貼片等建材。

不過,李玉華也表示,隨著人們安全環保意識的提升和建材材料越來越好,裝修誘發疾病的情況也趨於好轉。近些年臨床上直接裝修後發病的比例並不大,偶有病例也屬於從業者,普通人大可不必「談裝修色變」。

新療法

為免疫細胞「升級武裝」提高「戰鬥力」

李玉華介紹,當前腫瘤治療學領域中的研究熱點之一是CAR-T細胞治療,作為一種免疫療法,它不同於傳統的放療、化療、靶向治療等,是腫瘤治療新的發展方向,它還被美國《科學》雜誌評為2013年十大科學突破之首。

所謂CAR-T治療,簡單地說,就是提取患者體內的T淋巴細胞,在體外進行一番特殊的基因改造,裝上「GPS」,「升級」為嵌合抗原受體的T細胞(CAR-T)之後,才重新送回體內抗擊腫瘤。被改造後的T細胞能獲得特異性識別和攻擊殺傷腫瘤細胞的能力,相當於T淋巴細胞的「武裝」裝備升級換代,戰鬥力大大提高,戰鬥目標精準地指向腫瘤細胞,比以前的生物治療效果有了進一步提升。

今年4月的最新數據顯示,目前國內做CAR-T細胞治療的整體臨床試驗有160多項,和美國持平,整體的有效率也很不錯。珠江醫院血液內科已經進行了60多例的CAR-T細胞治療難治復發的淋巴瘤、白血病等血液病的臨床試驗。這些臨床試驗病例都是經過三線治療方案無效的,患者接受新療法預期未來有效率將達到70%~90%以上。試驗結果顯示,晚期病人的生存率有了明顯的提升。

提醒

CAR-T療法目前仍在招募臨床試驗病人

據介紹,由於此項技術目前仍處於臨床試驗階段,治療還是免費的。而同樣的治療在美國雖然已經進入醫保,其收費仍高達30~60萬美元。該項臨床試驗屬於廣州市重大臨床專項,擁有很大力度的資金支持,目前仍在招募復發難治急性髓系白血病患者。

「如果在病人第一次復發時就使用CAR-T細胞治療,取得的療效會更好。」李玉華說,預計到今年年底,CAR-T細胞治療的技術就將結束試驗,申請進入臨床應用,為更多的患者服務。

而珠江醫院血液內科在開展CAR-T技術的基礎上,還陸續開展了雙CAR-T細胞序貫治療、CAR-T細胞聯合腫瘤疫苗等前沿技術的臨床研究,希望能進一步提高難治復發惡性血液病的治癒率。

相關焦點

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  • 傳奇生物BCMA靶點CAR-T療法獲中國首個「突破性療法」
    來源:證券時報網8月6日消息,中國國家藥監局(NMPA)藥品審評中心(CDE)最新公示,傳奇生物旗下生物製品1類新藥西達基奧侖賽擬納入突破性治療藥物名單,中國首個「突破性療法」有望花落傳奇生物——這是NMPA不久前發布《突破性治療藥物審評工作程序
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  • 傳奇生物CAR-T療法擬被納入突破性治療品種
    值得注意的是,這是自7月8日國家藥監局發布《突破性治療藥物審評工作程序(試行)》以來,「突破性治療公示」欄的首次更新。根據公示信息,傳奇生物是在7月10日提交的該療法突破性療法認定的申請。LCAR-B38M是由傳奇生物開發的一款靶向B細胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T療法,該療法結構新穎,含有4-1BB共刺激結構域和兩個BCMA靶向單域抗體,用於接受過既往包括蛋白酶體抑制劑,免疫調節劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之後出現疾病進展的復發或難治性多發性骨髓瘤成年患者。
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