中國首個!傳奇生物CAR-T療法擬被納入突破性治療品種

2020-12-05 中國生物技術網

文丨張紅利

8月5日，CDE官網公示了首個擬突破性治療品種，為南京傳奇生物的LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸製劑（簡稱：LCAR-B38M細胞製劑）。

值得注意的是，這是自7月8日國家藥監局發布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》以來，「突破性治療公示」欄的首次更新。根據公示信息，傳奇生物是在7月10日提交的該療法突破性療法認定的申請。

LCAR-B38M是由傳奇生物開發的一款靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法，該療法結構新穎，含有4-1BB共刺激結構域和兩個BCMA靶向單域抗體，用於接受過既往包括蛋白酶體抑制劑，免疫調節劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之後出現疾病進展的復發或難治性多發性骨髓瘤成年患者。

2017年6月，LCAR-B38M在ASCO年會中憑藉100%的客觀緩解率驚豔全場。同年12月，傳奇生物與強生旗下楊森籤訂了一項全球合作和許可協議，共同開發和商業化LCAR-B38M/JNJ-4828。楊森向南京傳奇生物支付3.5億美元首期款及後續裡程碑付款，創下了當時中國藥企對外專利授權首付款最大金額記錄及合作最優條件。

接下來的兩年，LCAR-B38M進展順利，碩果纍纍。2018年，先後獲得中國首個CAR-T臨床試驗申請批件、美國FDA的IND批准；2019年，獲得FDA授予的孤兒藥資格和突破性療法認定，以及歐洲藥品管理局授予的優先藥物資格（PRIME）。

2019年12月，在第61屆美國血液學會（ASH）年會上，兩家公司首次公布了LCAR-B38M有效性及安全性的Ib/II期CARTITUTE-1研究的最新臨床數據。結果表明，LCAR-B38M在治療29名復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者中表現出優異的療效，在中位隨訪時間為6個月時，達到100%的總緩解率（ORR）。其中69%的患者達到完全緩解或更好緩解、86%的患者達到非常好的部分緩解或更好緩解。

在今年ASCO年會上，兩家公司更新了LCAR-B38M試驗的數據：在中位隨訪時間為11.5個月時，所有患者對治療有反應，並且為持久的深度反應。其中，ORR保持100％，86％的患者達到了嚴格的完全緩解，9個月無進展生存率為86％。

優異的臨床數據，讓LCAR-B38M成為CAR-T市場強有力的競爭者。傳奇生物招股書透露，兩家公司將於今年底前在美國提交LCAR-B38M的上市申請，於2021年在中國提交上市申請。此次該藥擬納入突破性療法，將進一步加速中國上市進程。

公開資料顯示，目前還有兩家藥企提交了突破性療法申請：7月17日，李氏大藥廠遞交PD-L1單抗ZKAB001宮頸癌適應症突破性療法申請；7月23日，再極醫藥申請FLT3/FGFR雙靶點抑制劑MAX-40279治療FLT3野生型急髓性白血病突破性療法標籤。

來源：新浪醫藥

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