門增軒:愛姆斯坦將助力中國藥企開發原創生物藥

2020-12-05 中國網生活

2019年9月，納斯達克上市公司福泰製藥(Vertex)宣布和Semma Therapeutics籤訂最終收購協議，Vertex將以9.5億美金現金收購Semma Therapeutics。這是美國歷史上臨床前階段生物技術公司金額最大的現金收購。2020年11月，諾華與總部位於澳大利亞的Mesoblast達成13.5億美元合作，以開發和生產用於新冠肺炎的remestemcel-L，該藥目前正在III期臨床試驗中被評估用於新冠肺炎相關治療。這兩宗生物醫藥領域的合作交易，顯示出全球原創生物藥市場十分活躍。為了探討原創生物藥的研發與合作最新趨勢，搶佔未來行業制高點，2020年12月15日，首屆國際原創生物藥產業轉化高峰論壇(IBIIS)將在珠海橫琴舉行。

該論壇承辦單位珠海橫琴愛姆斯坦生物科技有限公司董事長門增軒日前接受記者採訪時表示，中國將迎來原創新藥的春天。愛姆斯坦在再生醫學領域，擁有世界知名專家及前沿專利技術，致力於幹細胞、基因編輯與修飾等生物技術的研發、臨床應用和產業轉化。依託三大平臺技術，可以開發眾多個擁有完整自主智慧財產權的原創新藥，未來，愛姆斯坦將助力中國藥企開發原創生物藥。

中國將迎來原創新藥的春天

2020年 5月14日，國家藥品監督管理局正式發布了《關於開展化學藥品注射劑仿製藥質量和療效一致性評價工作的公告》;2019年 1月 17日，國務院辦公廳關於印發《國家組織藥品集中採購和使用試點方案》;2020年 9月30日，國家藥監局發布了《醫藥代表備案管理辦法(試行)》。這些政策的出臺一方面激勵醫藥產業發展，另一方面也預示著醫藥產業正在步入轉型升級的快車道。

門增軒認為，這三大政策支撐我國醫藥產業良性發展，醫藥行業將面臨洗牌，亟需在原創藥物上取得技術突破。那麼，如何能在這個時代背景下，抓住政策利好，做好原創新藥的研製和產業化推廣呢?

他表示，愛姆斯坦在細胞製藥方面積累了十多年的經驗，不僅匯聚了於再生醫學研究領域的頂級專家資源，而且有能力開發數百個擁有完整自主智慧財產權的原創新藥，已經開展了近 20個適應症的臨床研究，如果能夠牽手上市藥企合作，藉助它們的資本優勢和產業化優勢，將快速推出一批高質量原創生物新藥，造福國內更多的患者。

眾所周知，在藥物審批方面，美國FDA是世界上第一個藥監部門，對新藥的評審非常嚴格。雖然美國FDA陸續批准了200多種幹細胞藥物的臨床試驗，但未批准任何一款幹細胞藥物上市，最根本原因在於這些產品中的幹細胞來源於成體供體，缺乏一致性。我國至今也未有一款幹細胞產品上市。「T-MSC胚外間質細胞」是衍生自人胚胎幹細胞系(hESC)，通過愛姆斯坦專利技術，從質量一致、來源無限的細胞系中進一步分化而成的間充質幹細胞(MSC)，是人類歷史上第一次可在一致性基礎上規模化、標準化生產的多功能幹細胞藥物。這是全球首款獲得FDA臨床許可的胚胎幹細胞來源的、可用於全身靜脈回輸的間充質幹細胞(hES-MSC)新藥。其生產、質控、臨床方案等技術標準，已經成為美國FDA規管同類新藥的國家標準。

三大平臺技術為原創藥開發提速

門增軒介紹，愛姆斯坦建成了再生醫學三大平臺技術：一是細胞定向分化技術，基於此技術可以開發T-MSC胚外間質細胞原創新藥，有望治癒百餘種自身免疫性疾病;二是自體全能幹細胞技術，該技術平臺主要針對幾十種退行性疾病和醫學抗衰老;三是基因編輯與修飾技術，可以治療數千種基因突變及遺傳性疾病和Car-NK治療腫瘤。

其中，依託細胞定向分化技術，經過愛姆斯坦10年科研積澱，「T-MSC胚外間質細胞」已經於2020年3月獲得美國FDA臨床許可，適應症為多發性硬化(MS)，這是一種侵犯神經系統的自身免疫性疾病，目前沒有有效的治療手段。門增軒說：「在我們研究的疾病模型中，T-MSC可以預防MS的疾病進展，同時在已經發病的模型中降低MS的疾病評分，達到治療效果。」肌萎縮側索硬化症(ALS)患者俗稱「漸凍人」，目前該病還沒有根治手段，並且治療費用高昂，不能減緩疾病的惡化，相較其他成體來源的幹細胞，T-MSC可以更高效的通過血腦屏障，修復受損的神經系統，在愛姆斯坦研究的疾病模型中，T-MSC可顯著改善整體疾病評分。在帕金森病(PD)治療上，愛姆斯坦已經啟動了與三甲醫院神經科的臨床備案，獲得了臨床專家的認可。糖尿病的治療是世界性難題，我國糖尿病患病率高達10.90%， T-MSC通過細胞分化作用、旁分泌作用及免疫調節作用，可能將從根本上改善糖尿病患者的病理損傷。

門增軒強調，愛姆斯坦的願景是「科技重塑健康、突破生命極限」，讓廣大人民健康地活到100多歲，用顛覆式的創新技術來滿足至今未被滿足的醫療需求，前景無比巨大。他舉例說，依託自體全能幹細胞技術，可以為高淨值客戶提供個體化定製服務，將客戶已成熟的細胞還原到原始狀態，由於是源於自體，因此基因組完全吻合、不會有免疫排斥，可以進行終身凍存及使用，用於幾十種退行性疾病等難治性疾病及醫學抗衰老。依託基因編輯與修飾技術，可以治療如地中海貧血這類的先天性疾病，愛姆斯坦已與中國人民解放軍總醫院、上海科技大學、昆明理工大學籤署了合作協議，以「自體核移植幹細胞結合基因修飾治療β地中海貧血」為課題，聯合申報國家科技部「幹細胞及轉化研究」重大專項，成功建立了β地中海貧血患者的自體全能幹細胞系，為攻克這類難治性疾病打下了基礎。

創新藥開發期待顛覆式創新

「把個性化醫療變成公共化醫療、普惠醫療，可以造福更多的人，這是我們的追求，愛姆斯坦有能力建設200個『純合子細胞系』，造福追求健康和長壽的數千萬人群，」門增軒透露。

據了解，由於「自體全能幹細胞」技術複雜、成本高，前期主要針對高淨值人群，當高淨值客戶數量達到一定程度，自體全能幹細胞庫達到一定規模時，可以從中篩選出適合覆蓋絕大多數人群的、排異性低的細胞系，稱之為「純合子」，以較低的成本服務於廣大人民，為大眾提供精準醫療及抗衰老服務，為人民健康做出貢獻。

愛姆斯坦擁有橫琴自貿區澳門青年創意谷獨棟2600平方米政府免租產業孵化基地，建成了研發實驗室、澳門大學共享實驗平臺、細胞儲存中心。完成了中美技術轉移和工藝驗證，引入了美國FDA標準認證程序，標準幹細胞生產、管理及臨床試驗方法;高標準建成了幹細胞研發和生產條件，具備了規模化生產符合藥品生產質量管理規範(GMP)所要求的臨床應用級別的幹細胞製劑的能力。愛姆斯坦獲得了幾十項核心專利技術，已經取得了歐洲、美國、日本和澳大利亞、中國等地的專利授權。目前，愛姆斯坦在中國和美國已經建立了多中心科研和臨床合作網絡。

愛姆斯坦作為幹細胞和再生醫學領域內技術研發和治療性應用的全球領軍企業，是胚胎幹細胞來源的間充質樣幹細胞治療產品的標準制定者。門增軒透露，首屆國際原創生物藥產業轉化高峰論壇邀請到不少國際頂級專家參會，包括全球最早研究iPS技術應用的專家、現任美國威斯康辛大學醫學與公共衛生學院細胞與再生生物學教授Igor Slukvin教授，人胚胎幹細胞研究專家、現任澳門大學健康科學學院副院長徐仁和教授，人類核移植技術產業化奠基人人YoungGie Chung(鄭永基)教授，美國南加州大學終身教授/世界幹細胞研究領域的最高獎「McEwen Award」唯一獲獎的華裔科學家應其龍教授等;還有來自愛姆斯坦公司科學家創始人王小方博士將分享幹細胞原創新藥申報美國 FDA標準程序，與國內幹細胞和基因治療從業者分享申報成功的經驗，推動與國際接軌，促進技術進步和產業發展。

門增軒表示，以首屆國際原創生物藥產業轉化高峰論壇為起點，每年組織召開並不斷提升論壇質量，源源不斷地集聚國內外幹細胞和基因治療領域知名專家、先進技術、潛力項目和優秀公司，推動原創新藥管線開發與上市醫藥企業的合作，整合多元主體、藥企與資本形成戰略協同，共同推進原創生物藥在中國的發展。

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