這個起伏不定的2020年，留給了我們很多回憶，24號球衣少年成為永恆、口罩和防護服變得異常珍貴、多少個日夜有熱乾麵和各類美食的加油鼓氣、沒有年齡的局限，姐姐們也能永遠18歲……但回顧2020年，還有一件一直貫穿全年的大事有了新的進展，那就是醫療領域的幹細胞研發進展，中國細胞藥物研發越發成熟，很多在國外被允許的項目和臨床應用，也逐步在我國開放，比如幹細胞相關技術和藥物研發，從穩步推進到日漸成熟，這離不開醫療科研的日夜努力，也離不開醫療機構的奮力推薦，下面就讓我們回顧一下2020年的幹細胞藥物研發進展情況吧！
【全球細胞藥物上市】
2017年，美國FDA分別批准諾華公司和Kite公司的CAR-T細胞藥物上市銷售。2020年，FDA又批准Kite公司的另外一款CAR-T細胞藥物，同樣也是靶向CD19的CAR-T療法，使用了包含T細胞篩選和淋巴細胞富集的XLP製造工藝，適應症是成年復發或難治性套細胞淋巴瘤。不過在2019年底CD19 CAR-T的BLA申請未見獲批，不知道在2021年是否會有最新進展，而且對於實際應用方面不知道是否會給我們帶來驚喜。
【國內幹細胞藥物研發情況】
在過去兩年裡，我國國家藥品評審中心（CDE）平均每年受理6個幹細胞藥物的申請，申請的細胞藥物種類包括人肌母細胞（2018年）和肺基底層上皮細胞（2019年），其餘均為間充質幹細胞。2020年，這個數字依然保持不變，仍受理6個幹細胞藥物，包括5個間充質幹細胞和1個造血幹細胞，可以說在2020年的疫情當下，與國外的研發推進相比，我國的幹細胞藥物暫時處於停滯狀態，年底時略顯進步，可能會在2021年開放更多幹細胞應用權限，實現更多幹細胞藥物的研發和備案。
【國內幹細胞藥物受理報告】
在審評進度方面，國內共有11家企業的12款幹細胞藥物獲準進入臨床試驗。其中西比曼佔據2席，適應症均為膝關節炎，區別在於自體和異體。2018年，天津昂賽申請的幹細胞藥品的「注射用間充質幹細胞」已獲批進入臨床，適應症是GVHD；2020年末，天津昂賽再次遞交了一項IND申請，推測是不同的適應症，目前排隊待審，不出意外將於2021年上半年獲批進入臨床。
雖然，針對膝骨關節炎和GVHD這2兩種適應症的幹細胞藥物分別在韓國和日本獲批，並不意味著它們就是最佳選擇。企業應根據未滿足和臨床需求和自身細胞的特點，慎重選擇適應症，而不是盲目跟風。
未獲批臨床的3項幹細胞藥物臨床試驗，藥品名分別是「注射用人肌母細胞」、「M-021001細胞注射液」和「注射用人臍帶間充質幹細胞」。這三項臨床試驗未獲批具體原因未公開，適應症未知。其中，人肌母細胞和M-021001細胞（即人源胚胎幹細胞分化得到的類間充質幹細胞）的技術路線較新穎，需要更多的研究和鑑定工作，以控制未知風險。
【幹細胞臨床研究備案進展】
目前在我國，幹細胞按藥品、技術管理的「類雙軌制」監管。按照藥品監管的稱為幹細胞臨床試驗，由國家藥品監督管理局(NMPA)監管，轉化應用路徑是作為藥物上市銷售；按照醫療技術監管的，稱為幹細胞臨床研究，由衛健委監管。因此，談及我國幹細胞治療的臨床進展，可以從幹細胞臨床研究備案項目和幹細胞新藥臨床試驗兩個角度出發。
截止2020年12月28日，全國已有123家研究機構通過了幹細胞臨床研究機構的備案，備案項目增至100個。其中，今年新增了5家備案機構，38個備案項目，和去年的趨勢類似（2019年新增4家備案機構，37個備案項目）。
值得一提的是，現在實行的是雙備案制，就是說新增的幹細胞臨床研究備案機構必須帶著備案項目一起申報。同時，實行動態管理，到2020年底仍無研究項目備案的機構，應當重新提交機構備案材料，否則視為自動放棄備案。
【幹細胞產業發展的其他方面】
其實就目前我們所知的幹細胞研發和應用以外，還有很多地方能夠使用到幹細胞產業，而相關幹細胞機構和涉及到的國家也逐漸增多。
2020年3月31日，科技部發布了《科技部關於發布國家重點研發計劃「幹細胞及轉化研究」等重點專項2020年度項目申報指南的通知》，國撥總經費達2.40億元。令人意外的是，今年竟然有一項企業（上海賽傲生物）牽頭的項目。
2020年7月6日，國家藥品審評中心發布《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（徵求意見稿）》，為免疫細胞藥物的研發提供了更加具體的指導意見。
2020年8月4日，國家藥品審評中心發布了《人源性幹細胞及其衍生細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（徵求意見稿）》，為藥品研發註冊申請人及開展藥物臨床試驗的研究者提供更具針對性的建議和指南。
細胞製備一直是細胞藥物研發的關鍵環節，3D培養和規模化細胞製備的趨勢越來越近，而以科研所角度去進行專業培養和孵化，甚至嫁接到回輸或注射上的幹細胞衍生品，或許是未來幹細胞甚至是細胞類藥物研發的制勝法寶。
回顧全球幹細胞臨床研究和藥物研發的歷史，可謂一路坎坷，我們仍然相信幹細胞治療將克服困難，成為可靠的治療方式。希望醫療機構和人員能夠靜下心來，潛心研究，相信這個產業會走得更遠！