2020年07月24日訊 /
生物谷BIOON/ --Mediolanum Farmaceutici Spa旗下公司Elsaly Biotech近日宣布，美國食品和藥物管理局（
FDA）已同意啟動Leukotac（inolimomab）生物製品許可申請（BLA）的提交程序，用於治療II-IV級類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）成人患者。
該BLA將通過FDA實時腫瘤學審查試點項目（RTOR）進行審查，這是
FDA腫瘤卓越中心推出的一項倡議。RTOR項目旨在探索一種更有效的審查程序，以確保患者儘早獲得安全有效的治療，同時保持和提高
FDA的審查質量。
aGvHD是造血
幹細胞移植（HSCT）的主要併發症，是這種情況下導致發病率和死亡率的主要原因。大約有一半的aGvHD患者對最初的類固醇治療沒有反應，幾乎沒有其他治療選擇。
到目前為止，在歐洲對於這類患者沒有批准的標準療法，在美國僅有一種批准的標準療法。
inolimomab（Leukotac）是一種免疫治療單克隆抗體，靶向白細胞介素-2（IL-2）受體，這是一種細胞因子，有助於某些白細胞的發育和增殖，包括與aGvHD相關的T細胞。通過特異性結合該受體（CD25）的α鏈，inolimomab可阻斷IL-2與供體過度活躍T細胞的表面，阻斷其增殖。inolimomab在SR-aGvHD中的作用主要在於其對T淋巴細胞表面CD25受體的特異性和優先親和力。
inolimomab作用機制及治療優勢（點擊圖片查看大圖）
自2019年12月24日起，法國國家藥品和
保健品安全局（ANSM）批准inolimomab在SR-aGvHD適應症（也包括兒科患者）方面的臨時使用授權（ATU）。這意味著，當患者不能被納入正在進行的
臨床試驗中時，可以考慮使用inolimomab治療。
來自一項隨機、多中心、對照、平行組3期研究（INO-107-EUDRACT 2007-005009-24）的數據，證實inolimomab在治療SR-aGvHD患者方面具有強健和持久的應答率。此外，與ATG（抗胸腺球蛋白）治療的對照組相比，inolimomab在長期生存率方面有明顯優勢。
隨訪8.5年的數據顯示，inolimomab治療組總生存率為30.6%（n=15/49），ATG治療組為19.6%（10/51），調整後的HR=0.572（95%CI:0.346，0.947；雙臂p=0.030）。這代表了總生存方面11%的絕對差異、相當於相對死亡風險降低了43%。這些結果明確地證實了inolimomab的臨床益處，並表明該藥是適合於II-IV級SR-aGvHD患者的一種替代治療選擇。
ElsaLys Biotech首席醫療官David LIENS博士表示：「全球範圍內造血
幹細胞移植數量的增加，引發了對治療aGvHD的大量新批准藥物的需求，尤其是類固醇耐藥型，結局往往非常差。來自1400多例接受治療的個體中獲得的可靠的臨床數據（包括積極的安全性）表明，inolimomab是治療類固醇難治性aGvHD的一種有意義的替代療法。」
ElsaLys Biotech執行長兼聯合創始人Christine GUILLEN博士表示：「在我們繼續致力於在歐洲和美國提交銷售授權申請（MAA）的同時，法國監管機構批准的ATU展示了inolimomab治療aGvHD的價值。法國的ATU計劃允許生存受到威脅的患者在inolimomab在歐洲上市之前，與主管當局ANSM密切合作，獲得治療藥物。這項ATU的實施立竿見影。」（生物谷Bioon.com）