急性髓系白血病(AML)是一種進展迅速的血液和骨髓癌症，患者癌變白細胞迅速增長和積累，這些癌變白細胞無法發揮正常作用，且還會影響正常血細胞的生成，AML患者通常預後較差。
2019年6月日本厚生勞動省(MHLW)批准口服FLT3抑制劑Quizartinib上市，用於治療復發性/難治性(R/R)急性髓系白血病(AML)患者。這些患者都攜帶FLT3-ITD基因變異。2019年10月，口服FLT3抑制劑Quizartinib在日本正式上市。
Quizartinib(奎扎替尼，商品名VANFLYTA) 屬於第二代FLT3抑制劑，該藥是一種口服小分子受體酪氨酸激酶抑制劑，選擇性靶向抑制FLT3。
1、有關FLT3基因突變
FLT3基因突變是急性髓系白血病常見的基因異常改變之一，其中FLT3-ITD更加常見，大約有1/4的AML患者攜帶FLT3-ITD基因突變。有研究表明，正常核型AML患者中檢測到FLT3-ITD基因突變者，往往復發率高、生存期短，提示該基因突變為預後不良的獨立指標。
Quizartinib在日本的批准，基於全球性關鍵III期臨床研究QuANTUM-R以及一項在日本復發性/難治性FLT3-ITD陽性AML患者中開展的II期臨床研究的數據。
QuANTUM-R研究中，與挽救性化療相比，VANFLYTA口服單藥療法使死亡風險顯著降低24%，總生存期顯著延長。而來自日本的II期研究數據顯示，在中期分析時，已經達到了預先指定的符合完全緩解率的主要終點。
在美國，Quizartinib已獲FDA授予治療復發性/難治性FLT3-ITD AML成人患者的突破性藥物資格、治療復發性/難治性AML的快速通道地位。此外，Quizartinib在美國、歐盟均被授予了治療AML的孤兒藥資格，在日本被授予了治療FLT3突變AML的孤兒藥資格。
2、Quizartinib(VANFLYTA)全球申請監管進度
2019年4月，美國FDA將新藥申請(NDA)審查時間延長了3個月，至2019年8月25日。根據當時發布的聲明，FDA需要時間來審查第一三共提交的與FDA要求相關的額外數據。
2019年6月，美國FDA發布了一封完整回應函(CRL)拒絕批准VANFLYTA。
2019年6月，VANFLYTA獲得日本衛生勞動福利部(MHLW)批准，這是該藥在全球範圍內的初個監管批准。
2019年10月，日本推出口服FLT3抑制劑VANFLYTA(Quizartinib)，該藥用於治療復發性/難治性FLT3-ITD急性髓系白血病(AML)成人患者。
2019年10月，歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會(CHMP)針對VANFLYTA治療復發性/難治性FLT3-ITD急性髓系白血病(AML)成人患者的營銷授權申請(MAA)發布了不推薦批准的意見。
參考文獻：
https://www.daiichisankyo.com/media_investors/media_relations/press_releases/detail/007030.html
https://www.daiichisankyo.com/media_investors/media_relations/press_releases/detail/007063.html