第六屆衛材神經科學高峰論壇精彩回顧，聆聽學術強音。
2020年3月22日~4月28日，由衛材（中國）藥業有限公司（ 以下簡稱「衛材中國」 ）主辦的第六屆「衛材神經科學高峰論壇」（ ENF ）以不同於往年的獨特方式在線上成功舉行。
疫情雖讓我們的腳步受限，但止不住我們對學術的堅守，本次論壇圍繞不同主題展開深入探討，來自國內外的神經科學大咖齊聚線上，為我們奉獻了一場高水平的學術盛宴。
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周圍神經病分會場 | 經典病例討論，精彩紛呈
3月22日，2020 ENF周圍神經病（ PN ）分會率先召開。本次會議由中華醫學會神經病學分會副主任委員、山東大學齊魯醫院焉傳祝教授擔任主持，復旦大學附屬華山醫院陳向軍教授擔任點評嘉賓。會上來自全國各地的專家分享了PN經典病例，交流診療經驗，焉教授和陳教授對這些病例進行了精彩點評。
圖1. 2020 ENF-PN分會場
北京大學第一醫院趙亞雯醫師報告了遺傳性壓力易感周圍神經病（ HNPP ）病例。HNPP多起病於青春期，首發症狀常為神經嵌壓部位無痛性局灶麻痺，症狀持續數小時至數天，呈自限性。陳教授在點評時強調，對於PN，要強調定向診斷，並綜合影像學、電生理、形態學和基因診斷等多項證據來明確診斷。
浙江省人民醫院王奕琪醫師分享了轉甲狀腺素蛋白相關家族性澱粉樣周圍神經病（ TTR-FAP ）病例，病因可能與患者父母近親結婚有關。陳教授在點評時指出，FAP為遺傳代謝病，存在神經系統以外的表現，給診斷帶來一定挑戰。焉教授對這個病例也發表了獨到見解，他表示當患者出現雙側腕管症候群時，需要考慮FAP的可能。
邰宏飛醫師分享了抗Caspr1-IgG4陽性慢性炎性脫髓鞘性多發性周圍神經病（ CIDP ）病例，患者最初診斷為格林巴利症候群（ GBS ），在使用免疫球蛋白治療後一過性好轉，後再次逐漸加重，最終變更診斷為CIDP。陳教授在點評時表示，抗Caspr抗體診斷和免疫球蛋白試驗性治療在該病例診斷中發揮了重要作用，但是仍要注重經典的臨床思維，不要因為某個抗體陽性陷入思維誤區。
上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院周夏俊醫師帶來了一例罕見的線粒體神經胃腸型腦肌病（ MNGIE ）病例，患者父母為近親結婚。焉教授點評，對於線粒體疾病，基因診斷和肌肉活檢非常重要，但是由於該患者死亡較快，導致一些證據缺失；另外該患者出現了肝脾腫大，不排除合併腫瘤等其他疾病。
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癲癇分會場 | 吡侖帕奈是局灶性癲癇單藥和添加治療的優選
癲癇是全球最常見的神經系統疾病之一，影響全世界各個年齡約5000萬人，癲癇患者過早死亡的風險是普通人群的三倍。2019年，世界衛生組織（ WHO ）將癲癇上升至公共衛生問題的高度，敦促全球採取措施合理管理癲癇。
4月7日，2020 ENF癲癇分會召開。大會邀請了復旦大學附屬華山醫院洪震教授、四川大學華西醫院周東教授和中南大學湘雅醫院肖波教授共同擔任主席，多位專家分別進行了中國抗癲癇協會（ CAAE ）工作報告和全新抗癲癇藥物（ AEDs ）前沿分享。
圖2. 2020 ENF-癲癇分會場
CAAE副會長、首都醫科大學宣武醫院的王玉平教授首先介紹了中國癲癇中心的建設及評估標準。他指出目前我國共有三百多家癲癇中心，但是分布不均衡，省會城市和直轄市佔一半以上，另外還存在學科合作不夠充分、癲癇診療新技術重視不足和硬體設備有限等問題。未來兩年CAAE將完成全國癲癇中心評估，逐步實現癲癇「高質、高效、經濟」的分級診療。
AEDs是目前治療癲癇最常用和最重要的手段。復旦大學附屬中山醫院神經內科汪昕教授做了「癲癇藥物治療進展——傳承與挑戰」的主題報告，他介紹吡侖帕奈是目前首個且唯一的非競爭性AMPA受體拮抗劑，研究顯示吡侖帕奈8mg用於難治性局灶癲癇的有效率可達43.3%，且不良反應發生率隨用藥時間的延長而下降。
圖3. 吡侖帕奈治療難治性局灶癲癇的療效
復旦大學附屬華山醫院神經內科朱國行教授在」癲癇患者的慢病管理實踐「講座中指出，癲癇患者往往在初治單藥治療時無法獲得滿意的無發作療效，而吡侖帕奈8mg聯合治療局灶性癲癇繼發全面性發作的有效率高達61%，治療12個月的保留率仍高達80.5%，且其總體耐受性好，常見不良反應輕微、易管理。
尤為值得一提的是，目前AEDs中僅吡侖帕奈為一天一次服用，患者依從性好。此外，還有研究顯示使用吡侖帕奈作用第一種加用藥物，患者生活質量也逐漸提高。
圖4. 吡侖帕奈聯合治療局灶性癲癇繼發全面性發作的療效
兒童是癲癇的高發人群，每年發病率為151/10萬，是成人發病率的4倍以上。在兒童局灶性癲癇加用治療上，蘇州大學附屬兒童醫院李巖教授介紹，對於單藥治療失敗的兒童癲癇患者，應考慮合理加用治療。而給兒童癲癇患者選擇AEDs時除考慮藥物的療效和安全性外，藥物對認知的影響及治療依從性也需要特別考慮。
吡侖帕奈具有獨特的作用機制，有效控制兒童局灶性癲癇發作，可與多種AEDs聯合應用，安全性良好，不影響認知，且一天服用一次，對於學齡兒童來說服藥尤其方便，可以提高治療依從性，是兒童局灶性癲癇患者加用優選。
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帕金森病分會場 | 優化治療方案，提高帕金森病患者生活質量
帕金森病（ PD ）是一種低病死率、高致殘率的中樞神經系統變性疾病，嚴重影響中老年人群的生活質量。4月11日，在北京醫院陳海波教授主持下，多位大咖圍繞PD的治療策略展開了深入討論。
圖5. 2020 ENF-PD分會場
北京醫院秦斌教授以」新一代複方左旋多巴治療帕金森病「為題做了主題報告。他表示恩他卡朋雙多巴片為左旋多巴、卡比多巴和恩他卡朋組成的複方製劑。
多項研究表明，與傳統左旋多巴聯合恩他卡朋治療方案相比，恩他卡朋雙多巴片療效更優，能夠有效平穩改善臨床症狀，減少運動併發症的發生，而且服用一片藥物簡單易行，患者依從性更好。對於早中期出現出現劑末現象和運動波動的患者，建議儘早優化左旋多巴治療。
在專家答疑環節，對於恩他卡朋雙多巴片的適用人群和轉換策略，首都醫科大學馮濤教授表示，恩他卡朋雙多巴片是PD劑末現象的標準治療手段，臨床醫生對適用人群轉換成恩他卡朋雙多巴片治療時，應根據患者的年齡、症狀和原來的左旋多巴治療劑量來制定轉換策略，常用方法是等量轉換，即100mg左旋多巴轉化成為1片恩他卡朋雙多巴片。
中山大學附屬第一醫院陳玲教授對以上問題進行了補充並回答了觀眾提問，她指出三合一的恩他卡朋雙多巴片比左旋多巴聯合恩他卡朋治療方案費用更低，是更加經濟實用的選擇。
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收官之作 | 傳承經典，攀登未來
4月28日，本屆ENF迎來收官之作。衛材中國總經理馮豔輝女士在致辭中表示，「新冠疫情雖然限制了人們的出行，但是沒有阻擋探討學術的熱情。衛材中國在神經科學領域深耕超過20年，目前上市的產品涵蓋周圍神經病、阿爾茨海默病、帕金森病、癲癇、頭痛、眩暈等。
隨著更多突破性產品在全球上市，衛材神經科學領域將得到進一步的豐富和擴大。」衛材中國副總經理兼醫藥事業本部本部長張建忠先生也在致辭中表示，「今年我們迎來了第六屆衛材神經科學高峰論壇（ ENF ），感謝各位專家學者的長期支持，讓ENF蓬勃發展，相信ENF未來一年會比一年更精彩！」
圖6. 2020 ENF-收官之作
在收官會議中，北京協和醫院崔麗英教授、解放軍總醫院蒲傳強教授、中山大學附屬第一醫院曾進勝教授和復旦大學附屬華山醫院董強教授等共同擔任會議主席並致辭。
眾多專家一致表示，在新冠疫情的特殊時期，通過衛材中國搭建的學術平臺，大家足不出戶就可以進行學術交流，促進了國內醫生對於神經系統疾病的規範化診治水平的提升。
此後的學術宣講環節，焉教授首先由一個經典病例引出對鈷胺素代謝缺陷所致可逆性腦病的討論。患者為15歲男性，因出現精神行為異常就診，MRI顯示腦萎縮，腦電圖提示瀰漫性腦功能損害，實驗室檢查顯示同型半胱氨酸顯著升高，血液和尿液中甲基丙二酸均升高，考慮為甲基丙二酸血症（ MMA ），基因檢測顯示鈷胺素C（ cblC ）缺陷。
在使用甲鈷胺和羥鈷胺治療4個月後，患者神經精神症狀完全消失。焉教授介紹，MMA在中國人群中常見，以急性或亞急性腦病起病的MMA容易誤診和漏診。對於診斷未明的神經系統疾病患者，應常規檢測同型半胱氨酸。血尿有機酸檢查和cblC基因檢測可以確診MMA，使用鈷胺素、甜菜鹼和葉酸治療MMA療效明顯。
隨後，首都醫科大學宣武醫院王玉平教授以「新選擇，領航新未來「為題分享了2019年第73屆美國癲癇學會（ AES ）年會熱點。在2019年AES年會上，多項吡侖帕奈數據得以發布。
其中412研究（ FAME研究 ）顯示，吡侖帕奈作為首個加用藥物可有效控制癲癇發作，50%有效者比例為80.0%，75%有效者比例為71.8%，無發作率為47.1%；安全性方面，大多數治療期間出現的不良事件（ TEAE ）為輕度，頭暈、嗜睡和頭痛這3種最常見的TEAE在劑量調整後大部分得以改善。
402研究表明，不同吡侖帕奈劑量的總TEAE發生率無明顯區別，吡侖帕奈合併或未合併酶誘導劑治療的TEAE發生率相似。
圖7. 412研究（FAME研究）事後分析結果
英國倫敦國王學院的Peter Jenner教授帶來了PD治療中最大化左旋多巴作用的策略。他表示左旋多巴為PD治療的「金標準」，可以提高PD患者的生存率，改善生活質量。
然而，左旋多巴進入腦內發揮作用需要經過酶代謝的「關卡」，酶抑制是使左旋多巴作用最大化的關鍵。左旋多巴主要通過多巴脫羧酶（ DDC ）和兒茶酚-氧位-甲基轉移酶（ COMT ）代謝成為多巴胺而發揮作用。當DDC被抑制，但COMT沒有被抑制，僅10%的左旋多巴劑量可到達腦內。
由此可見，使用COMT抑制劑能夠使更多的左旋多巴進入腦組織。研究表明，COMT抑制劑恩他卡朋可以顯著增加「開」時間，減少血漿左旋多巴濃度波動。而恩他卡朋雙多巴片作為左旋多巴、卡比多巴和恩他卡朋的三合一複方製劑，使用更加方便，為PD患者提供了良好選擇。
圖8. 抑制COMT的必要性
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總結
每年由衛材中國主辦的神經科學高峰論壇（ ENF ）等學術會議，已成為醫生認可並給予高度好評的品牌。
今年，由於疫情的影響，國內外專家無法面對面交流學術，給神經科學的進展帶來了幹擾。而衛材中國始終不忘初心，即使條件有限，仍本著將患者及其家屬利益放在首位並為提升其福祉做貢獻的理念，在此特殊時期，通過線上會議的方式讓醫護人員足不出戶也能知「天下事」。
未來也期望全球疫情早日結束，國內外專家早日齊聚一堂分享領域前沿進展！
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