重磅消息!全球首個納米抗體藥物Cablivi上市在即,來自賽諾菲

2018年6月29日訊 /

生物谷

BIOON/ --法國製藥巨頭賽諾菲（Sanofi）

納米

抗體藥物Cablivi（caplacizumab）近日在歐盟監管方面傳來喜訊。歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極意見，推薦批准Cablivi用於獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）成人患者的治療。

歐盟委員會（EC）在做出最終審查決定時通常都會採納CHMP的意見，這意味著，Cablivi極有可能在未來2-3個月獲批上市造福歐洲的aTTP患者。如果獲批，Cablivi將成為

全球上市的首個納米抗體藥物，同時也是首個專門治療aTTP的藥物。

在美國方面，FDA在去年7月已授予caplacizumab治療aTTP的快速通道資格，賽諾菲計劃在2018年晚些時候向

FDA

提交caplacizumab治療aTTP的生物製品許可申請（BLA）。

aTTP是一種危及生命的、

自身免疫

性凝血障礙，特徵是全身小血管中形成大量的血凝塊，導致嚴重的血小板減少症、組織缺血和廣泛的器官損害，尤其是大腦和心臟。目前，尚無藥物獲批治療aTTP，儘管接受標準護理方案——血漿置換術（PEX）和免疫抑制療法，但患者仍面臨著高風險的血栓併發症、復發和死亡。

caplacizumab是一種強效選擇性雙價抗血管性血友病因子（vWF）

納米

抗體，於2009年在美國和歐盟被授予孤兒藥地位。caplacizumab能夠阻斷超大vWF多聚體（ULvWF）與血小板的相互作用，因此，針對血小板聚集和隨後發生的微小血凝塊（microclot）的形成和積累具有立竿見影的效果。在aTTP患者中，這種微小血凝塊能導致嚴重的血小板減少症、組織缺血和器官功能障礙。caplacizumab的這種瞬間效應（immediate effect，即瞬間見效）在拆解潛在疾病進程的同時，能夠保護aTTP患者出現疾病臨床表現。

caplacizumab治療aTTP的療效和安全性已在一項II期臨床研究TITAN和III期臨床研究HERCULES中得到證實。來自TITAN研究的數據已於2016年2月發表於《新英格蘭醫學雜誌》，來自HERCULES的數據也已於2017年12月在第59屆美國血液學會（ASH）年會上公布。

caplacizumab由比利時生物技術公司Ablynx研製，該公司是納米抗體領域的全球領導者。今年1月底，賽諾菲豪擲48億美元收購Ablynx，獲得了核心產品caplacizumab以及呼吸道合胞病毒（RSV）納米抗體ALX-0171，同時還獲得了Ablynx公司極具潛力的納米抗體平臺，其管線中包括8個進入臨床階段的新藥及45個臨床前的新藥候選物，橫跨多個治療領域，包括血液學、炎症、傳染病、

自身免疫

性疾病、腫瘤學以及免疫

腫瘤

學等等。（生物谷Bioon.com）