近日，恆瑞醫藥收到國家藥品監督管理局核准籤發的《臨床試驗通知書》，批准公司開展創新藥馬來酸吡咯替尼治療既往一線化療失敗的 HER2 異常的晚期/轉移性膽道癌患者的II期臨床試驗。
膽道癌是指原發於左右肝管匯合部至膽總管下端的肝外膽道惡性腫瘤。與其他實體瘤不同，膽道癌缺乏可靶向的生物標誌物，對於晚期膽道癌患者而言，全球一線治療的標準仍然是順鉑和吉西他濱聯合治療，靶向治療的獲益尚未得到證實。目前尚未有指南推薦的二線標準方案，二線化療藥物治療有效率不足10%，中位生存僅6-7月左右。一些針對HER2異常的膽道癌早期臨床研究已經陸續在展開，探索該靶點在膽道癌患者中的療效及安全性。馬來酸吡咯替尼是恆瑞醫藥自主研發的1.1類創新藥，是中國首個原研EGFR/HER2靶向藥物，也是中國首個憑藉II期臨床研究獲CFDA有條件批准上市的創新藥，2018年8月獲批上市。恆瑞醫藥於2012年5月獲得國家藥監局批准，開展吡咯替尼臨床開發，至今已在中國開展了14項臨床研究，同時在美國開展了1項臨床研究，適應症涵蓋乳腺癌、肺癌、膽道癌等多個瘤種，相關臨床研究結果多次登上國際權威雜誌，獲得國際社會認可。