Baxalta遺傳性血栓性血小板減少性紫癜(hTTP)藥物BAX 930 I期臨床...

2021-01-12 生物谷

2016年5月26日訊 /生物谷BIOON/ --美國生物製藥公司Baxalta近日公布了實驗性藥物BAX 930（重組整合素樣金屬蛋白酶與凝血酶13型[recombinant ADAMTS13]）一項開放標籤、劑量遞增I期臨床研究的積極數據。該研究調查了BAX 930治療重度遺傳性血栓性血小板減少性紫癜（hTTP）患者的安全性、藥代動力學（PK）。數據顯示，在重度hTTP成人及青少年患者中，單次輸注BAX 930具有良好的安全性。

hTTP是一種罕見的危及生命的血液凝固疾病，與ADAMTS13缺陷有關，若不及時治療，死亡率接近90%。與血漿輸注相比，BAX 930可提供更快的重構（reconstitution，即配製）時間和更短的給藥時間，很適合患者在家治療。

作為一種重組的ADAMTS13，BAX 930有望為hTTP患者提供一種新的治療選擇。此次公布的I期研究數據表明，BAX 930相對傳統血漿輸注治療具有潛在優勢。研究中，BAX 930具有良好的安全性和藥代動力學（PK）屬性，這些積極數據支持了將BAX 930推進至III期臨床進行進一步的探索。

BAX 930旨在作為當前ADAMTS13替代療法的一種新選擇。目前，ADAMTS13替代療法採用大容量新鮮冰凍血漿，其中包含一定量的ADAMTS13，通常情況下，準備和輸注需要2個小時或更長的時間。與此相反，BAX 930可迅速重構（reconstitution，即配製），很適合患者在家治療。

hTTP是一種罕見的危及生命的血液凝血疾病，患者體內ADAMTS13存在先天不足。ADAMTS13是一種酶，切割參與血液凝固的血管性假血友病因子（vWF）蛋白。在美國和歐盟，BAX 930均被授予孤兒藥地位。

此次公布的I期研究數據來自已完成多中心研究的15例重度hTTP患者。在3個劑量組，每例患者接受一劑BAX 930治療。藥代動力學（PK）數據證實3種劑量BAX 930具有一致的半衰期和一種線性劑量反應。研究中無嚴重不良事件報告。最高劑量組，3例受試者報告了3種可能相關的不良事件，噁心、脹氣和降低的VWF活性，所有這些報告的不良事件在沒有使用藥物的情況下很快得到解決。免疫原性試驗顯示在所有個體中均呈陰性。（生物谷Bioon.com）

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原始出處：Baxalta Reports Positive Phase 1 Results for BAX 930, Investigational Recombinant ADAMTS13 to Treat Hereditary Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (hTTP)

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