美國當地時間1月8日，美國食品藥品監管總局藥物評估和研究中心(CDER)發布了一年一度的新藥批准報告，報告顯示，2020年，CDER總計批准了53款創新藥，近20年來僅次於2018年的59款排在歷史第二位。
從疾病領域來看，2020年FDA批准的新藥仍以腫瘤藥居多，佔比34%(18/53)，其他佔比較高的疾病領域還包括神經(15%，8/53)、內分泌代謝(9%，5/53)、診斷試劑(7%，4/53)、感染性疾病(7%，4/53)。
健康時報記者梳理發現，2020年FDA依舊重視罕見病的趨勢，53種新藥中有31種(佔58%)被批准用於罕見疾病。
1、重症瘧疾——Artesunate
獲批時間：2020年5月26日(以下皆為FDA記錄時間)
公司：Amivas
Artesunate(artesunate，青蒿琥酯靜脈注射劑)被批准上市，用於治療重症瘧疾成人和兒童患者。
2、首款胃腸道間質瘤精準治療藥——Ayvakit
獲批時間：1月9日
公司：Blueprint Medicines
Ayvakit (avapritinib)用於治療攜帶血小板源性生長因子受體 α(PDGFRA)基因18外顯子突變的不可手術或轉移性成人胃腸道間質瘤(GIST)患者，其中也包括D842V 位點突變這種最常見的18外顯子跳躍突變類型。
3、全球首個BCMA靶向療法——Blenrep
獲批時間：8月5日
公司：GSK
BLENREP(belantamab mafodotin-blmf)用於單藥治療先前至少接受過四種療法(包括抗CD38單克隆抗體，蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑)的多發性骨髓瘤的成年患者。這也是世界上首個獲批的BCMA靶向療法。
4、神經母細胞瘤——Danyelza
獲批時間：2020年11月25日
公司：Y-mAbs Therapeutics
Naxitamab(Danyelza)用於治療復發/難治性高危神經母細胞瘤1歲及以上兒童和成人患者。Danyelza(Naxitamab-gqgk)，也稱為hu3F8，是一種靶向神經節苷脂(GD2)的人源化單克隆抗體。
5、新型放射診斷試劑——Detectnet
獲批時間：2020年9月3日
公司：RadioMedix和Curium
由RadioMedix和Curium聯合開發的放射性診斷試劑Detectnet(Cu 64 DOTATATE)上市。用於使用正電子發射斷層掃描(PET)，在成人中發現生長抑素(somatostatin, SST)受體陽性的神經內分泌瘤(NETs)。此前，RadioMedix的新聞稿指出，這是頭款將Cu 64放射性同位素與生長抑素類似物DOTATATE偶聯的診斷試劑。
6、長鏈脂肪酸氧化障礙迎來首個療法——Dojolvi
獲批時間：2020年6月30日
公司：Ultragenyx
Dojolvi(triheptanoin，三庚酸甘油酯)作為卡路裡和脂肪酸的來源，治療通過分子診斷確認的長鏈脂肪酸氧化障礙(LC-FAOD)兒科和成人患者。這是治療這些患者的首款獲批藥物療法。
7、伊波拉病毒感染新藥——Ebanga
獲批時間：2020年12月21日
公司：Ridgeback Biotherapeutics
Ridgeback Biotherapeutics公司開發的單克隆抗體Ebanga(ansuvimab-zykl)獲得美國FDA批准上市，用於治療成人和兒童的伊波拉病毒(Ebola virus)感染。
8、視神經脊髓炎譜系疾病——Enspryng
獲批時間：2020年8月14日
公司：羅氏
Enspryng(satralizumab)，用於治療抗水通道蛋白-4(AQP4)抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙(NMOSD)成人患者。
9、脊髓性肌萎縮症——Evrysdi
獲批時間：2020年8月7日
公司：羅氏
Evrysdi(risdiplam)用於治療2個月及以上兒童和成人脊髓性肌萎縮症(SMA)患者。Evrysdi是一種液體製劑，可在家通過口服或飼管給藥，每日一次，該藥可用於治療所有類型(1型、2型、3型)SMA的嬰幼兒、兒童、青少年、成人患者。
10、唯一一個每日口服一次的RET靶向療法——Gavreto
獲批時間：2020年9月4日
公司：Blueprint Medicines
RET激酶抑制劑Gavreto(pralsetinib)用於治療經FDA批准的檢測方法證實為RET融合陽性的轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)成人患者。Gavreto是唯一一個每日口服一次的RET靶向療法，在RET融合陽性NSCLC患者中顯示出持久的療效和高完全緩解率。
11、首款罕見遺傳肥胖病療法——Imcivree
獲批時間：2020年11月25日
公司：Rhythm Pharmaceuticals
Imcivree(Setmelanotide)是一種靶向療法，恢復受損MC4R通路的功能，重新建立罕見肥胖遺傳性疾病患者的能量消耗和食慾控制，減少飢餓感、降低體重。用於6歲及以上肥胖的小兒和成人患者的慢性體重管理，這些患者是由於基因檢測證實缺乏。
12、三抗雞尾酒療法——Inmazeb
獲批時間：2020年10月14日
公司：再生元
Inmazeb(atoltivimab、maftivimab、odesivimab-ebgn，前稱REGN-EB3)，該藥是一款三抗體雞尾酒療法，用於治療由薩伊型伊波拉病毒引起的感染，該藥可用於成人和兒童感染者，包括感染檢測呈陽性母親的新生兒。
13、首個口服低甲基化製劑——Inqovi
獲批時間：2020年7月7日
公司：Otsuka
Inqovi用於骨髓增生異常綜合症(MDS)和慢性骨髓單核細胞白血病(CMML)成人患者的治療。Inqovi是美國首個被批准治療MDS和CMML的口服低甲基化製劑。
14、庫欣症候群——Osilodrostat
獲批時間：2020年3月6日
公司：諾華
庫欣症候群的年發病率為百萬分之0.7~2.4，口服片劑Osilodrostat(Isturisa)獲批上市，用於治療無法接受垂體手術或術後仍未治癒的庫欣病成年患者。這是FDA批准的首個直接解決皮質醇生產過量的療法。
15、1型神經纖維瘤病——Koselugo
獲批時間：20020年4月10日
公司：阿斯利康/默沙東
Koselugo(selumetinib)是FDA批准的首款治療1型神經纖維瘤病(NF1)的創新療法。
16、南美錐蟲病——Lampit
獲批時間：2020年8月6日
公司：拜耳
Lampit(nifurtimox)用於兒科患者(0歲至18歲以下，體重≥2.5公斤)，治療由克氏錐蟲(T. cruzi)引起的恰加斯病(南美錐蟲病)。
17、淋巴瘤新療法——Monjuvi
獲批時間：2020年7月31日
公司：MorphoSys/Incyte
Monjuvi(tafasitamab-cxix)聯合來那度胺，用於治療不適合自體幹細胞移植(ASCT)的復發性或難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤(r/r DLBCL)成人患者，包括由低級別淋巴瘤轉化的DLBCL。這是首個獲批用於一線治療期間或治療後病情進展的r/r DLBCL成人患者的二線療法。
18、遺傳性血管水腫——Orladeyo
獲批時間：2020年12月3日
公司：BioCryst
Orladeyo(berotralstat) 是預防成人和12歲以上兒科患者的遺傳性血管水腫(HAE)發作的首款口服非甾體治療選擇。
19、原發性高草酸尿症1型（PH1）——Oxlumo
獲批時間：2020年11月23日
公司：Alnylam Pharmaceuticals
Oxlumo(lumasiran)用於治療原發性高草酸尿症1型(PH1)。Oxlumo是第一個被批准用於治療PH1的藥物，也是唯一一個被證明可以降低有害草酸水平的療法。
20、晚期膽管癌成人患者的靶向療法——Pemazyre
獲批時間：2020年4月17日
公司：Incyte
Pemazyre(Pemigatinib)上市，用於治療先前接受過治療，但無法切除的局部晚期或轉移性膽管癌成人患者，其攜帶成纖維細胞生長因子受體2(FGFR2)基因融合或其它重排的類型。這是第一款批准治療晚期膽管癌成人患者的靶向療法。
21、晚期胃腸道間質瘤——Qinlock
獲批時間：2020年5月15日
公司：Deciphera Pharmaceuticals
Qinlock是廣譜KIT和PDGFRα抑制劑，治療已經接受過3種以上蛋白激酶抑制劑療法的晚期胃腸道間質瘤(GIST) 成年患者，Qinlock成為首個被批准用於四線治療GIST的新藥。
22、首個RET基因攜帶癌症患者治療藥物——Retevmo
獲批時間：2020年5月8日
公司：禮來
Retevmo是一種口服選擇性RET激酶抑制劑，用於治療腫瘤特定基因(轉染期間重排基因，RET基因)存在基因改變(突變或融合)的3種類型腫瘤患者，包括非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌以及RET融合陽性的甲狀腺癌。
23、復發難治性多發性骨髓瘤——Sarclisa
獲批時間：2020年3月2日
公司：賽諾菲
Sarclisa聯合泊馬度胺和地塞米松(pom-dex)，用於既往已接受過至少2種療法(包括來那度胺和一種蛋白酶體抑制劑)的復發難治性多發性骨髓瘤(RRMM)成人患者。
24、METex14突變轉移性NSCLC療法——Tabrecta
獲批時間：2020年5月6日
公司：諾華
Tabrecta用於治療攜帶MET外顯子14跳躍突變的轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)成人患者，全球第一個也是唯一一個被FDA批准專門針對METex14突變轉移性NSCLC療法。
25、上皮樣肉瘤——Tazverik
獲批時間：2020年1月24日
公司：Epizyme
全球首個EZH2抑制劑Tazverik(Tazemetostat)治療16歲及以上患有轉移性或局部晚期不可切除的成人或兒童上皮樣肉瘤患者。
26、首個甲狀腺眼病治療藥物——Tepezza
獲批時間：2020年1月21日
公司：Horizon Therapeutics
IGF-1R靶向單抗Tepezza(teprotumumab)用於治療甲狀腺眼病(TED)。Tepezza是FDA批准的第一種也是唯一一種治療TED的藥物。
27、HER2陽性乳腺癌——Tukysa
獲批時間：2020年4月17日
公司：Seattle Genetics
Tukysa(Tucatinib)是一種口服TKI(酪氨酸激酶)抑制劑，對HER2具有高度特異性，但對同屬人表皮生長因子受體家族的EGFR沒有明顯抑制作用。是首個基於國際合作試點項目Orbis而批准的新分子實體(NME)藥物。
28、視神經脊髓炎頻譜障礙——Uplizna
獲批時間：2020年6月11日
公司：Viela Bio
抗CD19單抗藥物Uplizna(inebilizumab-cdon)是第一個也是唯一一個被批准用於治療AQP4抗體陽性NMOSD成人患者的B細胞消耗劑。
29、杜氏肌營養不良——Viltepso
獲批時間：2020年8月12日
公司：Nippon Shinyaku
美國FDA加速批准了Viltepso (viltolarsen)注射劑用於治療杜氏肌營養不良(DMD)患者，這些患者存在適合使用外顯子53跳躍治療的DMD基因突變。這是FDA批准的第二種針對這種突變患者的靶向治療。
30、小細胞肺癌(SCLC)首個新化學實體——Zepzelca
獲批時間：2020年6月15日
公司：Jazz/PharmaMar
Zepzelca是一種海鞘素衍生物，FDA通過加速審批通道批准了Zepzelca用於治療鉑類藥物化療後疾病進展的轉移性小細胞肺癌。
31、早衰症——Zokinvy
獲批時間：2020年 11月20日
公司：Eiger
Zokinvy用於治療早衰症和相關疾病。這是第一個被批准用於治療早衰症的藥物,研究表明它可以延長患者的壽命。據悉，在測試中,服用Zokinvy的兒童比參照組平均多活了2.5年。（孫歡）