費城兒童醫院和賓夕法尼亞大學的研究人員發現可電離的脂質納米顆粒可用於傳遞mRNA。
今天發表在《科學進展》雜誌上的這一概念驗證研究，設計並篩選了許多針對小鼠胚胎器官的脂質納米顆粒製劑，為測試潛在的治療出生前遺傳疾病的療法奠定了基礎。
DNA測序技術和產前診斷的最新進展使得在出生前診斷許多遺傳疾病成為可能。其中一些疾病在出生後通過蛋白質或酶替代療法進行治療。但此時，疾病已經紮根，破壞性影響在所難免。因此，在胎兒還在子宮裡的時候應用治療有可能對某些疾病更有效。
為了確定治療性基因的潛在非病毒傳遞系統，研究人員設計了一個脂質納米粒子庫，這是一種尺寸小於100納米的小粒子，可以有效地進入小鼠胚胎受體的細胞。每一種脂質納米粒製劑都被用來封裝基因，並給予小鼠胚胎。
研究人員發現，一些脂質納米粒子能夠將功能性基因輸送到胚胎肝臟，一些脂質納米粒子還將基因輸送到胚胎的肺和腸。他們還評估了脂質納米粒的毒性，發現它們比現有的製劑更安全。
在確定了能夠以最高的效率和安全性在胚胎肝臟、肺和腸道內運送脂質納米粒後，研究人員還通過使用它們來遞送促紅細胞生成素(EPO) mRNA來測試這些設計的治療潛力。
實驗發現，向小鼠胚胎肝細胞輸送促紅細胞生成素基因使胚胎循環中促紅細胞生成素蛋白水平升高，為使用這些脂質納米粒通過肝臟進行蛋白替代治療提供了一個模型。
研究人員稱「這(項研究)可能為脂質納米粒和基因療法在出生前治療疾病開闢新的途徑。」
https://advances.sciencemag.org/content/7/3/eaba1028
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