PNAS:注射蛋白質WNT7A治療小鼠肌肉萎縮症

2021-01-21 生物谷

2012年11月27日 訊 /生物谷BIOON/ -- 最近，科學家們發現注入了新的人類蛋白質轉化為肌肉，可以顯著增加杜氏進行性肌營養不良（DMD）症小鼠模型肌肉大小和力量。這些研究結果發表在PNAS雜誌上。

研究證實蛋白質WNT7A能促進健康的肌肉組織生長和修復。在這項研究中，杜氏肌營養不良症的小鼠模型注射WNT7A後，肌肉力量增加近2倍，幾乎接近了正常的水平。研究還發現肌纖維的大小明顯增加，並有較少的肌肉損傷，相比沒有注射WNT7A的小鼠而言。

目前有公司正在開發以WNT7A為基礎的用於治療進行性肌營養不良症和萎縮的候選藥物。雖然正在進行臨床前的評估，但計劃在不久的將來開始臨床試驗。（生物谷：Bioon.com）

Wnt7a treatment ameliorates muscular dystrophy

Julia von Maltzahna, Jean-Marc Renaudb, Gianni Parisec, and Michael A. Rudnickia

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a devastating genetic muscular disorder of childhood marked by progressive debilitating muscle weakness and wasting, and ultimately death in the second or third decade of life. Wnt7a signaling through its receptor Fzd7 accelerates and augments regeneration by stimulating satellite stem cell expansion through the planar cell polarity pathway, as well as myofiber hypertrophy through the AKT/mammalian target of rapamycin (mTOR) anabolic pathway. We investigated the therapeutic potential of the secreted factor Wnt7a for focal treatment of dystrophic DMD muscles using the mdx mouse model, and found that Wnt7a treatment efficiently induced satellite cell expansion and myofiber hypertrophy in treated mucles in mdx mice. Importantly, Wnt7a treatment resulted in a significant increase in muscle strength, as determined by generation of specific force. Furthermore, Wnt7a reduced the level of contractile damage, likely by inducing a shift in fiber type toward slow-twitch. Finally, we found that Wnt7a similarly induced myotube hypertrophy and a shift in fiber type toward slow-twitch in human primary myotubes. Taken together, our findings suggest that Wnt7a is a promising candidate for development as an ameliorative treatment for DMD.

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