羅氏治療脊髓性肌萎縮症新藥Risdiplam在中國申報上市

2020-12-06 騰訊網

智通財經APP獲悉，4月23日，國家藥品監督管理局正式受理羅氏(RHHBY.US)治療脊髓性肌萎縮症(SMA)藥物risdiplam的上市許可申請。

脊髓性肌萎縮症(SMA)是一種嚴重的進行性神經肌肉遺傳疾病，患者會出現嚴重的肌萎縮和其他相關併發症。Risdiplam是全球首個治療SMA的口服在研藥物，作為一種運動神經元存活基因-2 (SMN2)剪接修飾劑，可以全身性地增加SMN蛋白。羅氏製藥在全球範圍內開展了有關risdiplam的4項多中心臨床研究，入組SMA患者年齡分布廣泛，包括不同分型的SMA患者。中國也同步加入了其中兩項關鍵性臨床研究FIREFISH和SUNFISH，這也是首次在國內開展SMA藥物的臨床研究。

目前，羅氏已公布了risdiplam的臨床研究部分數。據數據顯示，與自然史相比，接受risdiplam治療的嬰兒中實現獨坐及無事件生存的比例顯著提升。SUNFISH是一項在2型和3型SMA患者(2-25歲)中開展的關鍵性臨床研究，數據顯示，與安慰劑組相比，接受risdiplam治療後的患者運動功能表現出顯著改善，達到主要研究終點。Risdiplam在這兩項試驗中均展現出積極的臨床療效。迄今為止，在risdiplam的臨床研究中均未觀察到任何導致退出研究的藥物相關安全性事件。

羅氏現已在全球其他7個國家及地區遞交risdiplam的上市許可申請。美國食品藥品管理局(FDA)已受理該藥品的新藥上市許可申請，並授予其優先審評資格。同時，羅氏製藥預計在2020年年中向歐洲藥品管理局(EMA)遞交該藥品的上市許可申請。

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