科學家完成小白鼠精原修複試驗 遺傳基因缺陷有望治癒

2020-11-27 東方網

　　東方網12月7日消息：防治遺傳病，要麼不宜生育，要麼後天補救——然而，若能在生殖細胞中就完成遺傳缺陷修復，豈不是實現了先天治癒？北京時間5日晚，國際著名學刊《細胞研究（CellResearch）》在線發表中科院上海生科院、北大合作研究成果，研究人員利用一種新的基因技術，在小鼠的精原幹細胞中修復了白內障遺傳疾病的缺陷，產生了完全健康的後代。

　　要徹底根治遺傳疾病，可通過基因治療手段在生殖細胞中修復發生改變的遺傳物質，並將正確的遺傳物質傳遞給下一代，從而在人群中徹底清除這類遺傳缺陷。然而，目前使用的基因修飾手段，不能有效地在生殖細胞中進行遺傳編輯。

　　中科院上海生科院生化與細胞所李勁松研究組、吳立剛研究組以及北大湯富酬研究組，運用了名為「CRISPR-Cas9」的新興技術，簡言之就是以特定DNA為靶標，對其進行識別和切割，造成DNA的雙鏈或單鏈斷裂，然後，細胞便會利用自身具備的兩種DNA修復機制，完成對斷裂DNA 的修復。

　　研究組認為，這條生殖細胞遺傳修復的技術路徑，為人類基因治療提供了新思路。

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