科學家研究RNA幹擾技術取得突破

2021-01-17 搜狐網

  新華網倫敦11月11日電(記者曹麗君)來自一家名為「ALNYLAM」的生物技術公司的研究人員在11日出版的《自然》雜誌上報告說,他們通過轉基因技術在RNA(核糖核酸)幹擾技術的研究上取得了突破,為治療糖尿病、癌症等疾病帶來了希望。

  RNA幹擾是一種由雙鏈RNA誘發的「基因沉默」。在此過程中,致病細胞中與雙鏈RNA有同源序列的信使RNA被降解,從而抑制了致病基因的表達。RNA幹擾技術在探查基因功能和治療人類疾病方面有廣闊的應用前景。目前,科學家已經開始研究利用該技術治療常見的眼病黃斑變性。

  不過,尚有幾個難題阻礙著該技術發展。首先,科學家還沒找到一種方便快捷的方法,使RNA幹擾能在患者體內的有效部位進行。比如說,在治療黃斑變性時,科學家可以直接對患者眼部進行治療,而對於其他一些疾病就沒有這麼簡單。其次,科學家無法肯定這種療法是否會影響目標基因以外的其他基因,引發副作用。

  該公司設在德國庫爾姆巴赫的實驗室的研究人員介紹說,他們最近進行的實驗為RNA幹擾技術的發展前景帶來了希望。研究人員進行此項研究的目的是降低實驗鼠體內「有害」膽固醇的比例。研究中,他們通過轉基因技術,向雙鏈RNA細胞上添加了一個膽固醇分子。由於動物體內生成膽固醇的分子表面都有膽固醇受體,因此雙鏈RNA注射到老鼠體內後,就可以直接進入位於肝和小腸中產生膽固醇的分子內。實驗結束後,老鼠體內「有害」膽固醇的比例下降了44%。研究人員又對老鼠體內與研究無關的幾個基因進行了測定,發現它們未受到任何影響。

  該公司負責人在接受英國媒體採訪時說,「我們認為這項研究是RNA幹擾技術發展史上歷史性的進步。」他表示,該公司將以類似的方法,用RNA幹擾技術治療糖尿病、肥胖和癌症。

  其他專家也肯定了此項研究的價值。不過,他們指出,該公司在對患者進行臨床試驗之前,還必須克服幾個實際困難。用於老鼠體內的RNA劑量很高,一方面成本高昂,另一方面也不適用於人。另外,研究人員現在還無法確定患者進行RNA幹擾的頻率。(完)

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