獲諾獎的RNA幹擾技術啥時候才能惠及普通民眾?
2020-11-26 網易科技（原標題：諾貝爾獎舊愛「RNA幹擾技術「，成兮敗兮）
10月5日Alnylam公司宣布放棄新藥revusiran，將2006年諾貝爾獎「RNA幹擾技術「再推至風口浪尖。
在過去的十一長假裡，人們對諾貝爾獲獎者們津津樂道，日本科學家大隅良典因發現和解釋細胞自噬機理而獲得生理學獎。一時間對細胞自噬討論非凡，其或能突破治療治療帕金森、糖尿病等難症，讓人們似乎看到了美好未來。
但某項發現獲得諾貝爾獎，卻並不意味著美好前景。從科學發現到實際應用，尚有一段漫長艱難的旅程，RNA幹擾技術就是最好的例子。
RNAi原理示意圖：紫色為正義RNA段，藍色為反義RNA段，綠色為目標信使RNA，dsRNA觸發了高效的基因沉默機制並極大降低了靶mRNA水平，達到幹擾目的。
RNA幹擾於1998年首次被發現並命名，是指雙鏈RNA在細胞內特異性誘導與之同源的mRNA降解或抑制翻譯，使得相應基因表達關閉，從而到達幹擾目的。而僅8年之後，47歲的Andrew Z. Fire和45歲的Craig C. Mello由於在RNA幹擾及基因沉默現象研究領域的傑出貢獻而獲得2006年諾貝爾醫學獎。
RNA幹擾技術為何能獲得如此殊榮，這是因為如果我們可以按照某種方式關閉某些非必需或者致病基因，那麼我們就可以避免這些基因的表達，從而根除這些與基因有關的疑難雜症。就好像我們手裡有一個遙控器，摁下這個按鈕，對應RNA就去幹擾基因，扼殺致病基因於搖籃。
十年過去了，當初佔盡風頭的RNA幹擾技術如今卻少被提及。與其相關的新聞則是一系列藥物開發的失敗，眾多投資企業的放棄等等。
而最新消息是10月5日，Alnylam劍橋製藥公司稱公司開發的用於治療遺傳性ATTR澱粉樣蛋白病變新藥revusiran臨床III期研究因安全問題而停止。受此影響，公司股價暴跌，一天之內損失近30億美元。而本就在險境中求生存的RNA幹擾療法再受重創。
ATTR澱粉樣蛋白病尚未治療方法，而且患者通常在診斷五年內死亡。新藥revusiran算是Alnylam公司最成熟藥物之一了，曾被寄予厚望，卻依舊無法通過臨床測試。而損失的並不僅僅是這種藥物開發，投資銀行尼達姆公司的分析員Alan Carr擔心的是「我們如此震驚的並不是某一種藥物的成敗，而是也許其他藥物也存在安全問題。」
但Alnylam的總裁John Maraganore則迅速回應並強調「revusiran這一藥物的停用並不會影響我們公司對RNA幹擾技術的研究。「
實際上，Maraganore的聽眾是那些已經對RNA幹擾生物公司產生了懷疑的投資者們。過去四年內對該領域的投資熱火朝天，但從去年就已經開始降溫。
那麼revusiran這種藥物究竟有什麼安全問題呢？一開始的問題是某些受試者稱自己出現神經疼痛現象。而隨後對此的調查卻表明，神經疼痛可能不是由治療引起的。但是實驗組的死亡人數卻比對照安慰劑組要多。雖然尚不清楚為何會出現如此奇怪的現象，可能是受試者本身的個體差異。但出於安全考慮，Alnylam公司還是停止了這一藥物的研究。而就在9月28日，Alnylam公司還因為在某種藥物的早期測試中發現，其導致了肝酶活性提高而放棄了該藥物；因為肝酶活性提高意味著肝臟中毒。
雖然研發部副經理Akshay Vaishnaw對公司共800多名受試者的安全資料庫數據分析認為，Alnylam公司研發的藥物並沒有太多的安全問題。
而Carr還提到revusiran的失利或許是因為其使用在體內穩定RNA的方法是一種較為落後的方法，所以RNA用量較大，較為頻繁。而Alnylam公司的其他新藥並非如此。現在人們就在期待另一個在明年公布數據，也是研究後期的新藥patisiran。該藥是治療另一種ATTR澱粉樣蛋白病變。除此以外，還有其他一些新藥即將進入早期測試。
Carr表示「我覺得我們（對revusiran失敗）反應過激。但我可不代表大多數看法。「
從一項新的科學發現到安全有效的治療藥物，其中的艱難失敗，不是外人所能輕易領會的。
所以我們對新發現報以熱情，對其應用也要守以耐心和支持。從諾貝爾獎的光環到平常人手中的藥物，是需要時間的。
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