安徽醫科大學第二附屬醫院翟志敏教授團隊就「CAR-T治療白血病」課題開展臨床研究，首次報告了骨髓外侵犯和高抑制性T細胞是影響CAR-T治療療效的獨立不良因素。研究表明，國內CAR-T治療技術完全可以媲美歐美發達國家水平。相關成果日前發表在《自然—通訊》上。
新型基因療法CAR-T，是近年來發展起來的一種全新惡性腫瘤治療方式，就是通過基因改造，將T細胞改造成「活藥物」，為遏制惡性腫瘤打開了一扇全新的大門。
翟志敏團隊從72名有意向接受CAR-T細胞治療的患者中，篩選出51例復發難治急性白血病患者。其中，47名3歲到72歲的患者順利獲得CD19 CAR-T細胞輸注及療效評價。在目前國內外關於CD19 CAR-T細胞治療的臨床研究報告中，這項研究由於納入的病例數多、患者年齡跨度最大、伴有髓外病變患者的比例最高，因此研究風險和難度大大增加。
翟志敏團隊近5年對入組患者精心治療、觀察隨訪和系統分析的結果顯示，總緩解率為81%，1年的總生存率和無復發生存率分別為53.0%和45.0%，這一結果與歐美其他醫療研究中心的研究成果相似。特別是4級以上嚴重不良反應發生率僅6.4%，而歐美國家報導顯示一般在30%左右。這提示國內自主設計製造的CD19 CAR-T細胞不僅療效肯定，且治療過程更安全。
該成果進一步探討了患者因素對CAR-T治療的影響，在國際上首次報告骨髓外侵犯和高抑制性T細胞是影響CAR-T治療療效的獨立不良因素，對今後進一步提升CAR-T細胞質量、優化治療模式、推進CAR-T治療在國內向臨床應用轉化具有重要意義。（來源：中國科學報 桂運安）
相關論文信息：https://doi.org/10.1038/s41467-020-19774-x
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