重磅!美國首款矯正基因缺陷的藥物Luxturna提前獲批上市

2021-02-25 藥渡

北京時間19日晚得到消息，基因療法先鋒Spark的重磅炸彈，首款矯正基因缺陷的藥物Luxturna提前獲得FDA的批准，這比之前大家預計的早了足足一個月，即將點燃基因療法市場的熱火。

 

一直以來Luxturna就被預測為重磅炸彈藥物，將掀起基因療法熱潮。十月份Luxturna獲得FDA 16:0的認可，意味著基因療法近在眼前，同時大家估計其將在2018年獲批，此次提前批准是意料之中，又出乎意料。

Spark的首席科學官KatherineHigh(左)與執行長(右)Jeff Marrazzo

 

Luxturna的治療原理

Luxturna是首次用AAV運輸的基因療法，用於矯正基因缺陷引起的視網膜病變(IRD)的患者。此療法用AAV將健康的RPE65基因引入患者體內，讓患者生成正常功能的蛋白來改善視力。它不但能治療萊伯氏先天性黑蒙症，還能夠治療其他由RPE65基因突變引起的眼疾。但對於因病毒引起免疫反應等，這種藥物只能在有限的時間內有效。

 

Luxturna的獲批

Luxturna曾獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格與突破性療法認定。今年7月，美國FDA接受了Luxturna生物製劑申請許可，並授予其優先審評資格，今年10月，作為首款矯正人類基因缺陷療法獲FDA一致認可。

 

至Luxturna的獲批，全世界也僅有兩種基因療法獲得批准在歐洲使用，美國FDA還沒有對任何基因療法亮出綠燈。此次是繼諾華CAR-T後的又一裡程碑，此次獲批是針對Luxturna治療RPE65突變引起的視網膜障礙。FDA局長Scott Gottlieb在意識到這一審批的重要性而給予這份榮譽。他說跟隨Spark的腳步，在餘下的戰場上，FDA當確保監管路徑是明確的，明年將發布一套指導基因療法治療特定疾病的指導性文件，來奠定現代和更有效的參數。

 

Luxturna是今年的第44項新藥審批，僅比2015少一項。如果不是年末了，FDA肯定有決心超過原來的記錄。

 

天價將如何平衡？

藥物獲批後大家最關心的莫屬價格了，在藥渡頭條檢索Luxturna，讓人驚訝的標籤，不僅僅是燃起熱火的重磅炸彈，還是破百萬的天價。恰如之前熱議良久的天價藥物，Spark執行長Jeff Marrazzo說此項生物技術將以100萬美元定價，激發大家長時間的爭議。

 

基因藥物之所以昂貴，首先病毒的製備更困難、更耗時，得花費數年時間斥巨資才能研發出來，此外其主要針對罕見病。且其是在分子層面一次性解決問題，可能無需像傳統治療方案一樣持續用藥，這樣看來也是物有所值了啊！

 

其實不菲的藥物定價已不足為奇，之前Gilead、諾華等生產的CAR-T藥物已經引發天價藥誰來買單的疑惑(吉利德CAR-T新療法遇冷：天價藥誰買單？)。可如果太多天價藥物獲批上市，很可能會使醫保費用成為難以承受的負擔。目前已有一些解決的設想，可還是存在諸多局限和挑戰，為探求平衡的創新性支付方式叩待解決。

 

基因療法任重道遠

長期以來，科學家主要通過病毒往體內輸送正常的DNA片段，所以基因療法的進步關鍵在於藥物輸送方式的創新。AAV對某些器官具有強烈靶向性，如肝臟，以此來運輸藥物的方式，將會使基因編輯能夠應用於其他疾病領域。

 

士不可以不弘毅，任重而道遠，基因療法本身局限性的改進，對於血友病、亨特綜合症、Hurler症候群等罕見疾病治療的研發，還有很長的一段路。用這把開創新紀元的「手術刀」，從根本上治療從癌症到罕見病的大量疾病，將是此次審批所掀起的熱潮的方向所在。

 

參考：FDA rolls out an early and historic OK for Spark’s pioneering gene therapy

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