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non-coding RNA databases匯總
TargetScan:http://www.targetscan.org 預測miRNA靶基因microRNA.org:http://www.microrna.org/ 預測miRNA 靶標starBase v2.0:http://starbase.sysu.edu.cn/ 搜尋miRNA靶標PITA:http://genie.weizmann.ac.il
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調控微小RNA或可治療亨廷頓舞蹈症
調控微小RNA或可治療亨廷頓舞蹈症 澎湃新聞記者 張唯 2019-12-09 19:30 來源:澎湃新聞
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胃癌中微小 RNA 與 DNA 甲基化調控的關係
成熟的miRNA在RNA誘導沉默複合物的引導下,與靶mRNA 3'端非翻譯區完全或不完全匹配結合,誘導靶mRNA一些證據表明DNMT的表達、催化活性及靶專一性都受到基因多重調控,miRNA可以通過調節DuurSma等的研究也表明miRNA可結合於靶基因
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給基因編輯做「體檢」:讓脫靶無處隱藏
近年來,隨著基因編輯技術的逐漸成熟,基因治療被人們寄予厚望。然而,基因治療的風險不可低估,其中「脫靶效應」是基因編輯技術最大的風險來源。近日,中科院神經科學研究所、腦科學與智能技術卓越創新中心楊輝研究組與中科院馬普計算生物學研究所、中國農科院深圳農業基因組研究所及美國史丹福大學團隊合作,開發出一種名為GOTI的全新的檢測基因編輯工具脫靶技術。
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給基因編輯做「體檢」:讓脫靶無處隱藏—新聞—科學網
據統計,全球有7000多種罕見病,其中80%的罕見病是單基因遺傳病。近年來,隨著基因編輯技術的逐漸成熟,基因治療被人們寄予厚望。 然而,基因治療的風險不可低估,其中「脫靶效應」是基因編輯技術最大的風險來源。
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讓基因編輯脫靶無處躲藏
全新檢測基因編輯工具脫靶技術問世—— 讓基因編輯脫靶無處躲藏提起基因編輯,除了科技倫理外,讓科學家們心存疑慮的還有潛在技術風險——基因編輯脫靶。這會導致在基因靶點以外的地方產生錯誤切割,危害健康。不過,近日有好消息傳來:中國科學院神經所楊輝實驗室團隊與合作者開發了一套新型脫靶檢測技術,能夠準確、靈敏地檢測到基因編輯方法是否會產生脫靶效應,有望開發出精度更高、安全性更大的新一代基因編輯工具,建立行業新標準。何謂脫靶?
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我科學家發現新一代無脫靶基因編輯工具
研究人員進而對三種單鹼基編輯工具進行突變優化,使其完全消除RNA脫靶的活性,首次獲得三種更高精度的單鹼基編輯工具,為單鹼基編輯技術進入臨床治療提供了重要基礎。 基因編輯應用於臨床的最大瓶頸是脫靶問題,單鹼基編輯技術因能夠實現高精度「打靶」而被科學界寄予厚望。
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精準基因編輯技術的研究進展
sgRNA 通過與靶位點互補配對,引導融合蛋白結合到靶位點發揮作用。該研究表明A&C-BEmax能高效地破壞胎兒期血紅蛋白基因HBG1/2啟動子區域轉錄抑制因子BCL11A結合位點(-114C>T或-115C>T)並同時創建新的轉錄激活因子GATA1的結合位點(-113A>G),說明了A&C-BEmax雙鹼基編輯系統對於精準治療β-血紅蛋白病具有巨大的潛力。
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不僅是DNA,基因編輯脫靶還會造成RNA突變!好在上海科學家讓單鹼基...
「基因編輯技術若使用得當,是能造福人類的,利用這一技術,我們可以改良植物性狀,治療惡性疾病,甚至復活滅絕物種也並非天方夜譚。」楊輝表示。目前,科研人員已經開發了幾種基因組編輯方法。CRISPR/Cas9就是其中的代表——Cas9酶在基因組DNA的引導下對目標基因進行敲除、添加等編輯操作。隨著研究的深入,科學家們發現CRISPR/Cas9存在脫靶風險。
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Nat Commun:雙受體介導精準基因幹擾技術
2016年11月24日,《Nature communications》雜誌在線發表了南京大學化學化工學院鞠熀先教授的研究論文,該論文提出雙受體介導的精準基因幹擾技術,以及該技術對癌症的新治療方法。
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楊輝:探索基因編輯技術,致力於罕見病治療
為此,建立更為高效、安全的基因編輯工具,開發更為靈敏的脫靶檢測技術,成為了全球研究的熱點。 中國科學院神經科學研究所研究員、靈長類疾病模型研究組組長楊輝多年來專攻基因編輯技術的研究,對基因編輯中的脫靶安全性檢測以及使用該技術建立動物模型和探索基因治療方面獲得了一系列原創性成果。楊輝建立的更高精度的單鹼基編輯工具,為單鹼基編輯技術進入臨床治療提供了重要的基礎。
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這些偏方治療腦梗非常有效
腦梗,相信大家都不陌生,是許多人都會得的一種疾病,腦梗在腦部疾病中算是比較常見的,腦梗會給大家的身體造成較大的危害,所以要及時治療,那麼請問腦梗是啥病?腦梗吃什麼好?治療腦梗的偏方是什麼?下面就為大家講解。腦梗是啥病就是血管裡有一些小栓塊堵住了。
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Genome Res:加強版CRISPR-Cas9:可更精準編輯基因!脫靶效應大大降低!
2018年2月7日訊 /生物谷BIOON /——基因療法是治療基因突變導致的疾病的一種新型策略。一種基因療法涉及使用基因編輯技術CRISPR-Cas9直接修復缺陷基因。儘管它具有治療潛力,但是也會導致不想要的甚至是有害的基因錯誤,因而限制了它的臨床應用。
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基因治療病毒載體有毒?這種方法可降低對神經細胞的毒性
基因治療通常將腺相關病毒內部編碼病毒蛋白的DNA刪掉,然後治療性的轉基因或基因編輯工具包裝進腺相關病毒,隨後通過病毒將之遞送至患者靶細胞內最終進入細胞核,取而代之的是治療性轉基因,從而實現基因治療。怎麼才能讓背根神經節精準識別出AAV載體並阻止其表達呢?研究者決定在AAV載體中插入的特殊基因片段。
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專訪楊輝研究員:探索基因編輯技術,致力於罕見病治療
楊輝建立的更高精度的單鹼基編輯工具,為單鹼基編輯技術進入臨床治療提供了重要的基礎。近日公布的2019年第十三屆藥明康德生命化學研究獎中,楊輝憑藉改進基因編輯技術和脫靶安全檢測手段,榮膺傑出成就獎。楊輝團隊與合作者在《科學》上發布「GOTI」新型脫靶檢測技術GOTI可以在不藉助於任何脫靶位點預測技術的情況下,發現之前無法發現的完全隨機的脫靶位點,從而提升脫靶檢測的敏感性。
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我國科學家研發新一代基因編輯工具——修復脫靶「漏洞」
換句話說,我們的基因編輯工具只能編輯目的位點,不能編輯到其他不想編輯的位點。    理想很豐滿,現實很骨感。隨著研究的深入,自CRISPR/Cas9技術誕生以來,單鹼基編輯這一被科學界寄予厚望的高精度基因編輯技術,也於今年初被證實難逃脫靶風險。
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現狀與展望,基因檢測指導下的乳腺癌精準醫療
如何選擇合適的藥物,讓乳腺癌患者得到精準化和個體化的治療,是目前關注的重點。精準治療的進行,基於對乳腺癌的準確認識。因此,基因檢測成為臨床醫生關注的前沿熱點之一,也是研究者們關注的焦點問題。本次,醫脈通有幸邀請到福建省腫瘤醫院的曾毅教授、四川大學華西醫院的杜正貴教授、中山大學孫逸仙紀念醫院的賈衛娟教授以及四川省腫瘤醫院的劉世偉教授,就「現狀與展望,基因檢測指導下的乳腺癌精準醫療」進行分享。
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全新檢測基因編輯工具脫靶技術問世 讓基因編輯脫靶無處躲藏
提起基因編輯,除了科技倫理外,讓科學家們心存疑慮的還有潛在技術風險——基因編輯脫靶。這會導致在基因靶點以外的地方產生錯誤切割,危害健康。不過,近日有好消息傳來:中國科學院神經所楊輝實驗室團隊與合作者開發了一套新型脫靶檢測技術,能夠準確、靈敏地檢測到基因編輯方法是否會產生脫靶效應,有望開發出精度更高、安全性更大的新一代基因編輯工具,建立行業新標準何謂脫靶?
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難題突現:單鹼基基因編輯技術存在RNA突變效應
近期發表在 Nature 雜誌上的一篇研究報導顯示,單鹼基基因編輯存在脫靶效應,會導致 RNA 突變。這顛覆了科學界原來的認識,即單鹼基基因編輯的編輯效果更為精準,在應用過程中也更為安全。但是,隨著研究的深入,研究人員發現 CRISPR-Cas9 存在脫靶風險,即在導入 CRISPR-Cas9 後會導致非目標區基因的改變,由於這一技術是直接修改生物基因組,因此其具有難以消除的遺傳效應,脫靶效應存在潛在的巨大害處。圖丨CRISPR-Cas9 基因編輯系統(來源:bing)2016 年,來自哈佛大學 Broad 研究所的劉如謙(David R.
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改良後基因編輯技術更安全精準
、更精準。這對於將Crispr-Cas9技術應用於人類治療遺傳疾病或者修正基因錯誤而言非常重要。 他們的研究結果發表在最新一期的《自然》雜誌上,恰值全球範圍內該領域的專家聚首華盛頓研討使用Crispr-Cas9技術編輯人類DNA的倫理問題之時。基因編輯在醫學領域的應用前途無量,但是改變人類的DNA存在潛在的風險,而且面臨倫理困境。