全球首個基因治療病毒載體一次性GMP生產車間即將落戶上海

3月29日，位於上海國際醫學園區的創新性生物技術企業和元生物與GE醫療籤署了《基因治療戰略合作協議》，根據合作協議，雙方將共同打造全球首個採用一次性生產技術、用於基因治療和細胞治療臨床及商業化治療所需多種重組病毒的GMP生產平臺。在此基礎上，雙方將在基因治療領域，開展免疫治療用病毒項目的技術轉移及全球CMO項目合作，共同舉辦行業會議和人才培訓，以此來推動中國基因治療和細胞治療行業發展。

專注基因治療

近年來，基因治療作為一種新的治療手段，可以治療多種疾病，包括癌症、遺傳性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病，其中，癌症是基因治療的主要應用領域。過去幾年裡，全球基因治療臨床試驗取得了很大的進步，因此，基因治療被行業一致看好，其未來市場潛力不容小覷，而和元生物正是看重了其發展風口，投身了進來。

2013年，和元生物正式成立，主要專注於基因治療藥物研發、基礎研究及臨床級AAV產業化製備三大發展方向，2016年11月，和元生物在「新三板」掛牌（證券簡稱及代碼：和元上海，839702）上市。同時，截止到目前，已獲得融資近7000萬元。

位於上海國際醫學園區醫谷plus的和元辦公樓

和元生物董事長潘謳東創業已經10年了，10年前，基因治療還屬於一個前沿概念，當初他跑遍了全國高等院校，只為論證病毒載體的可行性。生命科學發展至今，精準治療已被世界認可，潘謳東認為離自己要實現「做成一件有益於人類健康的事業」的初衷邁出了關鍵性的一大步。

從原理上來看，基因治療是將外源基因導入細胞以糾正基因缺陷，而病毒載體則是一種可將遺傳物質帶入細胞的工具，簡單來說，病毒載體就是通往基因治療的「橋梁」。作為常見的細小病毒，AAV病毒對人體並不致病，據潘謳東介紹，目前全球2000多例基因治療中使用AAV病毒載體的超過500例，且沒有發現一例由AAV造成了毒性副作用。正是由於這種安全、持久、高效、高特異性的特點，AVV病毒載體成為了最常見的工具，2012年，荷蘭UniQure公司用以治療脂蛋白脂肪酶缺乏引起的嚴重肌肉疾病Glybera採用的就是AAV作為載體，它的上市正式開啟了基因治療的新裡程。

業務轉型和拓展

在基因治療逐漸成熟的境況下，更大的機遇正在來臨，專家預測，取決於基因治療的發展，未來3-5年抗體藥物將面臨顛覆性的衝擊，而和元生物正在努力成為顛覆者之一。

據悉，和元生物有望在2017年底生產出一批針對肺癌與肝癌的臨床AAV（腺相關）病毒載體，到2018年有望拿到一期臨床批文，屆時可能會成為國內甚至國際上首個上臨床的AAV病毒載體。

此外，鑑於國外大廠商CRO業務分離，和元生物正致力於從提供AAV病毒載體服務到發展成為輻射全球的病毒載體研發生產、 CRO中心及基因藥物CMO基地的轉型。據了解，和元基因藥物的研發，正從最初的病毒包裝技術服務，拓展到時下最「火」的基因組編輯（CRISPR/Cas9）技術。

而此次與GE醫療的合作，是和元生物在AAV產業化製備基礎上的又一次延展。潘謳東表示：其實在去年，和元生物就與GE醫療開展了技術合作，目前已完成了「病毒載體所需微載體培養技術在一次性設備中的應用工藝開發」，此次與GE醫療的戰略合作，雙方將就病毒產品GMP生產車間的工程設計、平臺建設、人才培養、技術開發、全球市場宣傳等方面展開全方位地交流與合作，建設位於醫谷二期佔地4500平米的GMP生產車間，採用GE醫療先進的一次性生產技術，將成為全球首個採用一次性技術的病毒載體生產車間，適用於多種病毒的臨床樣品生產，可以為全球基因治療和細胞治療企業提供臨床所需各種病毒的CMO生產服務，我們將致力於「打造一個平臺，研發幾個新藥，服務一批客戶，推動一個行業」，為人類的健康事業做出自己的貢獻。