ASH 2015:諾華CAR-T免疫療法CTL019治療兒科白血病再現完美治療...

2020-11-29 生物谷

2015年12月11日訊 /生物谷BIOON/ --2015年第57屆美國血液病學會（ASH）年會於12月5日-8日在美國奧蘭多舉行。近日，瑞士製藥巨頭諾華（Novartis）在會上公布了深受業界期待的CAR-T免疫療法CTL019的最新臨床數據。（相關閱讀：諾華CAR-T免疫療法CTL019在非霍奇金淋巴瘤再現治療潛力）

此次公布的是一項II期研究，調查了CTL019在復發性/難治性急性淋巴細胞白血病（r/r ALL）兒童及年輕成人患者中的療效和安全性。數據顯示，接受CTL019治療後，完全緩解率達到了93%（n=55/59）。該研究結果進一步支持了CTL019在兒科及年輕成人r/r ALL群體中的治療潛力。在2014年的ASH年會上，諾華公布了CTL019治療39例r/r ALL兒科患者的積極頂線數據，結果顯示，有36例患者經歷了完全緩解（CR），比例高達92%（n=36/39）。

值得一提的是，該研究是迄今為止在兒科r/r ALL群體中開展的有關CART療法的最大臨床研究，將幫助更好地了解CTL019在該群體中實現持久緩解的治療潛力。目前，該項II期研究正在繼續推進。平均隨訪12個月的數據顯示，在12個月時總生存率為79%（95%CI，69-91%），6個月時的無復發生存率為76%（95% CI, 65-89%），12個月時的無復發生存率為55%（95% CI, 42-73%）。18例患者在治療後12個月繼續保持完全緩解（CR）。

該研究中，88%（n=55/59）的患者經歷1-4級細胞因子釋放症候群（CRS）。CTL019輸注患者體內後，這種重編程的細胞被激活並在患者體內增殖，這一過程中可能引發CRS。在發生CRS時，患者通常會經歷不同程度的流感樣發熱、噁心、肌肉疼痛，某些情況下還會出現低血壓和呼吸困難。研究中，27%的患者接受了針對血流動力學和呼吸不穩定性的CRS治療，接受IL-6受體拮抗劑後所有患者情況達到逆轉。

與傳統的小分子或生物療法不同，CTL019是專門針對每個病人量身定製。其製備過程包括從患者血液中分離T細胞，然後轉移至諾華在Morris Plains的製造工廠被重編程，之後在治療中心回輸至患者體內，用於對抗表達CD19的癌細胞及其他B細胞。

嵌合抗原受體-T細胞（CAR-T）療法代表著當今最先進的腫瘤免疫細胞治療技術，在該領域，諾華處於領先地位，其臨床試驗中有開發用於白血病、淋巴瘤、間皮瘤和胰腺癌的實驗性產品。

去年9月，FDA已授予諾華CTL019突破性療法認定，預計諾華將於2017年向FDA提交CTL019上市申請。據分析師預測，CAR-T療法的定價將高達45萬美元，一旦佔據了該領域的先機將擁有非常可觀的利潤，不過諾華方面也表示隨著研究的日益成熟，更多的病人被治癒，未來也會相應降低成本基礎。（生物谷Bioon.com）

信源：Novartis highlights new CTL019 Phase II data demonstrating 93 complete remission in pediatric patients with r/r ALL

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